Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie oceniające stan stawów u pacjentów z hemofilią A lub B leczonych efmoroctocog alfa lub eftrenonacog alfa

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z chorobą zwaną hemofilią A lub hemofilią B. Hemofilia to schorzenie, w którym krew nie krzepnie prawidłowo, co prowadzi do częstych krwawień, zwłaszcza do stawów. W badaniu stosowane będą dwa leki: efmoroctocog alfa i eftrenonacog alfa. Efmoroctocog alfa to białko, które działa jak czynnik krzepnięcia VIII, a eftrenonacog alfa działa jak czynnik krzepnięcia IX. Oba leki są podawane w formie zastrzyków.

Celem badania jest ocena stanu stawów u pacjentów z hemofilią A lub B, którzy są leczeni profilaktycznie jednym z tych leków. Badanie potrwa 18 miesięcy. W tym czasie stan stawów będzie oceniany za pomocą badania ultrasonograficznego (USG). Uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, aby monitorować zmiany w stawach i ogólny stan zdrowia.

W trakcie badania będą zbierane dane dotyczące liczby krwawień, stanu stawów oraz samopoczucia pacjentów. Wyniki te pomogą zrozumieć, jak skuteczne są te leki w zapobieganiu krwawieniom i poprawie stanu stawów u osób z hemofilią. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które mogą pomóc w lepszym zarządzaniu leczeniem hemofilii w przyszłości.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Badanie trwa 18 miesięcy i ma na celu ocenę stanu stawów u pacjentów z hemofilią A lub B.

    Pacjent musi mieć co najmniej 6 lat i być wcześniej leczony przez co najmniej 6 miesięcy.

  2. Krok 2

    Podanie leków

    Pacjent otrzymuje profilaktyczne leczenie za pomocą efmoroctocog alfa lub eftrenonacog alfa.

    Leki są podawane w formie iniekcji.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Stan stawów pacjenta jest oceniany za pomocą ultrasonografii (US) w różnych punktach czasowych: na początku badania, po 6, 12 i 18 miesiącach.

    Zmiany w stanie stawów są mierzone za pomocą skali HEAD-US.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Na koniec badania, po 18 miesiącach, oceniane są zmiany w stanie stawów oraz inne wskaźniki zdrowotne, takie jak częstość krwawień i wyniki zgłaszane przez pacjentów.

    Wyniki te pomagają zrozumieć skuteczność leczenia profilaktycznego.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Wiek co najmniej 6 lat.
  • Diagnoza hemofilii A lub B, czyli choroby, która wpływa na krzepliwość krwi.
  • Posiadanie co najmniej 6-miesięcznej dokumentacji dotyczącej leczenia i epizodów krwawienia przed rozpoczęciem badania.
  • Wcześniejsze leczenie hemofilii A lub B za pomocą dowolnego dostępnego na rynku rekombinowanego lub osoczo-pochodnego koncentratu FVIII lub FIX przez co najmniej 6 miesięcy.
  • Rozpoczęcie leczenia profilaktycznego z użyciem rFVIIIFc lub rFIXFc przed zapisaniem się do badania lub najpóźniej podczas wizyty początkowej, zgodnie z lokalnymi przepisami.
  • Podpisana i datowana zgoda na udział w badaniu przez pacjenta lub prawnie upoważnionego przedstawiciela w przypadku pacjentów niepełnoletnich. Zgoda powinna być uzyskana od dzieci zgodnie z lokalnymi przepisami.
  • Aby kwalifikować się do podbadania florio HAEMO, pacjent powinien używać florio HAEMO (urządzenia medycznego używanego w rutynowej praktyce klinicznej) przez co najmniej 3 miesiące i musi wyrazić zgodę na zbieranie danych z aplikacji florio HAEMO, podpisując osobną zgodę lub uzyskując zgodę od dzieci.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani planować ciąży w czasie trwania badania.
  • Pacjent nie może mieć historii alergii na leki używane w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na bezpieczeństwo stosowania leków w badaniu.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą być niebezpieczne podczas badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem odpornościowym, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacjaNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efmoroctocog alfa to lek stosowany w profilaktyce u pacjentów z hemofilią A. Jego głównym zadaniem jest zapobieganie krwawieniom poprzez dostarczanie brakującego czynnika krzepnięcia krwi. Dzięki temu pacjenci mogą prowadzić bardziej aktywne życie, zmniejszając ryzyko uszkodzeń stawów spowodowanych krwawieniami. Eftrenonacog alfa to lek stosowany w profilaktyce u pacjentów z hemofilią B. Działa poprzez uzupełnianie brakującego czynnika krzepnięcia krwi, co pomaga w zapobieganiu krwawieniom. Regularne stosowanie tego leku ma na celu ochronę stawów pacjentów przed uszkodzeniami wynikającymi z częstych krwawień.

Co już wiadomo o tej terapii

Efmoroctocog alfa – Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią A. Obecnie znajduje się w badaniach klinicznych, które oceniają jego wpływ na stan stawów u pacjentów z hemofilią. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zapobieganie krwawieniom u osób z hemofilią A. Działa poprzez zastępowanie brakującego czynnika VIII, co pomaga w normalizacji procesu krzepnięcia krwi. Klasyfikowany jest jako rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII. Eftrenonacog alfa – Ten lek jest również podawany dożylnie i stosowany w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią B. Jest przedmiotem badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego wpływu na stan stawów u pacjentów z hemofilią. Główne wskazania terapeutyczne to zapobieganie krwawieniom u osób z hemofilią B. Działa poprzez zastępowanie brakującego czynnika IX, co wspomaga proces krzepnięcia krwi. Należy do klasy rekombinowanych czynników krzepnięcia IX.

Badane choroby

Hemofilia A – Jest to choroba genetyczna, która powoduje zaburzenia krzepnięcia krwi z powodu niedoboru czynnika VIII. Osoby z hemofilią A doświadczają częstych krwawień, które mogą występować samoistnie lub po urazach. Krwawienia te często dotyczą stawów, co prowadzi do ich uszkodzeń i bólu. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Postęp choroby może prowadzić do przewlekłych problemów ze stawami i ograniczenia ruchomości. Hemofilia B – Jest to rzadka choroba genetyczna, która powoduje zaburzenia krzepnięcia krwi z powodu niedoboru czynnika IX. Podobnie jak w hemofilii A, pacjenci doświadczają częstych krwawień, które mogą być spontaniczne lub wynikać z urazów. Krwawienia te często dotyczą stawów, co może prowadzić do ich uszkodzeń i przewlekłego bólu. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Postęp choroby może prowadzić do trwałych uszkodzeń stawów i ograniczenia ich funkcji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-502921-16-00Kod protokołuSobi.HAEM89-007Planowana liczba uczestników250 osóbSponsorSwedish Orphan Biovitrum AB (publ)

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).