Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie oceniające skuteczność kromoglikantu sodu (PHENOGENE-1a) jako leczenia wspomagającego u pacjentów z łagodną do umiarkowanej postacią stwardnienia zanikowego bocznego (ALS)

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) to postępująca choroba neurologiczna, która wpływa na komórki nerwowe odpowiedzialne za kontrolę mięśni. W ramach badania klinicznego testowany jest lek PHENOGENE-1a (zawierający substancję czynną kromoglikan sodu) jako leczenie wspomagające u pacjentów z łagodną do umiarkowanej postacią ALS. Lek jest podawany w formie proszku do inhalacji w kapsułkach twardych.

Celem badania jest sprawdzenie, jak skuteczny jest lek PHENOGENE-1a w poprawie funkcjonowania pacjentów z ALS w okresie 24 tygodni leczenia. W badaniu pacjenci będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej lek PHENOGENE-1a lub placebo. Wszyscy uczestnicy będą kontynuować przyjmowanie standardowego leku riluzol.

Podczas badania pacjenci będą przyjmować lek poprzez wdychanie zawartości kapsułek za pomocą specjalnego inhalatora. Maksymalna dzienna dawka leku wynosi 64,8 mg. Przez cały okres trwania badania lekarze będą regularnie monitorować stan zdrowia pacjentów i oceniać ich funkcjonowanie za pomocą specjalnych skal oceny.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz szczegółowe informacje o leku PHENOGENE-1a lub placebo w postaci proszku do inhalacji w twardych kapsułkach.

    Badanie będzie trwało 24 tygodnie (około 6 miesięcy).

    Musisz przyjmować stabilną dawkę leku Riluzol przez minimum 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania.

  2. Krok 2

    Sposób przyjmowania leku

    Lek będzie podawany poprzez inhalację (wdychanie) przy użyciu specjalnego inhalatora.

    Twój przepływ wdechowy (PIFR) musi wynosić minimum 100 litrów na minutę, aby prawidłowo przyjmować lek.

    Podczas każdej wizyty kontrolnej zostanie sprawdzona Twoja zdolność do prawidłowego wykonywania inhalacji.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas badania będzie regularnie oceniana Twoja sprawność funkcjonalna przy użyciu skali ALSFRS-R.

    Kontrolowane będą parametry oddechowe, w tym natężona pojemność życiowa płuc (FVC).

    Szczególna uwaga będzie zwrócona na funkcje oddechowe i połykanie.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po 24 tygodniach zostanie przeprowadzona końcowa ocena skuteczności leczenia.

    Głównym kryterium oceny będzie zmiana wyniku w skali ALSFRS-R w porównaniu do początku badania.

    Zostanie również oceniony czas do momentu ewentualnego wymagania stałego wsparcia oddechowego.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Wiek między 18 a 75 lat, zarówno kobiety jak i mężczyźni
  • Potwierdzona diagnoza stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) zgodnie z kryteriami El Escorial, z objawami uszkodzenia górnego i dolnego neuronu ruchowego
  • Czas trwania choroby od pojawienia się pierwszych objawów osłabienia mięśni nie dłuższy niż 24 miesiące
  • Wynik w skali ALSFRS-R (skala oceny funkcjonowania w ALS) co najmniej 38 punktów podczas badania przesiewowego
  • Wynik w podskali oddechowej ALSFRS-R co najmniej 9 punktów
  • Wynik w podskali opuszkowej ALSFRS-R co najmniej 9 punktów
  • Natężony przepływ wdechowy (PIFR) co najmniej 100 litrów na minutę
  • Natężona pojemność życiowa płuc (FVC) powyżej 70% wartości przewidywanej
  • Przyjmowanie stabilnej dawki Riluzolu (standardowego leku w ALS) przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania
  • Zdolność do wykonywania wszystkich procedur i badań związanych z badaniem klinicznym
  • Wyrażenie pisemnej zgody na udział w badaniu
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję podczas badania i przez 3 miesiące po jego zakończeniu
  • Mężczyźni aktywni seksualnie muszą stosować skuteczną antykoncepcję podczas badania i przez 3 miesiące po jego zakończeniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci poniżej 18 roku życia lub powyżej 80 lat nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Osoby z zaawansowanym stadium ALS (stwardnienia zanikowego bocznego) - badanie jest przeznaczone tylko dla pacjentów z łagodną do umiarkowanej postacią choroby
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie regularnie uczestniczyć w 24-tygodniowym okresie leczenia
  • Osoby uczestniczące aktualnie w innych badaniach klinicznych
  • Pacjenci z poważnymi schorzeniami współistniejącymi, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby z znaną nadwrażliwością na kromoglikan (substancję czynną leku PHENOGENE-1A) lub którykolwiek ze składników preparatu
  • Pacjenci niezdolni do samodzielnego wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu
  • Osoby z poważnymi zaburzeniami funkcji wątroby lub nerek
  • Pacjenci, którzy w ciągu ostatnich 30 dni przyjmowali leki mogące wchodzić w interakcję z badanym preparatem
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Kromolyn (znany również jako PHENOGENE-1a) to lek badany w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). Jest to substancja, która ma działać jako leczenie wspomagające u pacjentów z łagodną do umiarkowanej postacią ALS. Kromolyn jest już znany w medycynie i był wcześniej stosowany w innych schorzeniach. W tym badaniu sprawdzane jest jego działanie jako dodatkowej terapii, która może pomóc w spowolnieniu postępu choroby i zachowaniu funkcji neurologicznych u pacjentów z ALS. Lek jest podawany jako uzupełnienie standardowego leczenia, a jego skuteczność jest mierzona poprzez ocenę zmian w funkcjonowaniu pacjentów w okresie 24 tygodni.

Co już wiadomo o tej terapii

Cromolyn - Lek podawany w formie doustnej, należący do grupy leków przeciwzapalnych, który jest obecnie badany w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). Substancja ta działa poprzez stabilizację komórek tucznych i hamowanie uwalniania mediatorów zapalnych, co może spowalniać postęp choroby neurologicznej. Cromolyn, znany wcześniej z zastosowania w leczeniu astmy i alergii, jest obecnie w fazie IIb badań klinicznych jako terapia wspomagająca dla pacjentów z łagodną do umiarkowanej postacią ALS, gdzie ocenia się jego wpływ na funkcjonowanie pacjentów przy użyciu skali ALSFRS-R w okresie 24-tygodniowego leczenia.

Badane choroby

Stwardnienie zanikowe boczne (SLA) - Stwardnienie zanikowe boczne to postępująca choroba neurologiczna, która wpływa na komórki nerwowe odpowiedzialne za kontrolę mięśni szkieletowych. W przebiegu choroby dochodzi do stopniowego osłabienia mięśni, początkowo najczęściej w kończynach lub obszarze jamy ustnej i gardła. Choroba prowadzi do postępującego ograniczenia sprawności ruchowej, wpływając na zdolność chodzenia, mówienia, przełykania i oddychania. ALS dotyka głównie osoby dorosłe, a pierwsze objawy najczęściej pojawiają się między 40. a 70. rokiem życia. Jest to choroba rzadka, występująca u około 2-3 osób na 100 000 mieszkańców rocznie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-520688-42-00Kod protokołuPHENOALS-001Planowana liczba uczestników160 osóbSponsorPhenonet Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).