Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję leku BMN 351 podawanego dożylnie u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dystrofii mięśniowej Duchenne'a, która jest rzadką chorobą genetyczną powodującą postępujące osłabienie mięśni. W ramach badania testowany jest nowy lek o nazwie BMN 351, który jest podawany poprzez wlew dożylny. Jest to specjalnie zaprojektowana cząsteczka, która ma na celu poprawę funkcjonowania mięśni u pacjentów z tą chorobą.

Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i tego, jak organizm reaguje na różne dawki leku BMN 351. W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać lek wielokrotnie poprzez kroplówkę dożylną. Jest to badanie otwarte, co oznacza, że wszyscy uczestnicy otrzymują lek badany, a nie placebo.

W czasie trwania badania lekarze będą dokładnie monitorować stan zdrowia uczestników poprzez regularne badania, w tym badania krwi, moczu, badanie serca oraz ogólne badania lekarskie. Pacjenci będą również kontynuować przyjmowanie swoich dotychczasowych leków na dystrofię mięśniową, w tym kortykosteroidów.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz lek BMN 351 w formie wlewu dożylnego (kroplówki)

    Lek jest koncentratem, który zostanie rozcieńczony przed podaniem do żyły

  2. Krok 2

    Regularne wizyty kontrolne

    Podczas każdej wizyty zostanie przeprowadzone badanie fizykalne

    Będą wykonywane badania laboratoryjne krwi w celu kontroli bezpieczeństwa

    Zostanie przeprowadzone badanie EKG (zapis pracy serca)

    Wykonane zostanie badanie echokardiograficzne (USG serca)

    Lekarz będzie sprawdzał, czy nie występują działania niepożądane

  3. Krok 3

    Dodatkowe badania

    Pobrane zostaną próbki krwi i moczu do zbadania stężenia leku w organizmie

    Może zostać wykonana biopsja mięśnia (pobranie małego fragmentu mięśnia) w celu sprawdzenia stężenia leku

  4. Krok 4

    Kontynuacja dotychczasowego leczenia

    Należy kontynuować przyjmowanie dotychczasowych leków steroidowych lub wamorolonu w stałej dawce

    Dawka może być dostosowana jedynie w przypadku zmiany masy ciała

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie będzie trwać do sierpnia 2026 roku

    Po zakończeniu badania zostanie przeprowadzona końcowa ocena stanu zdrowia

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Uczestnik musi być płci męskiej i mieć od 4 do 10 lat w momencie kwalifikacji do badania
  • Musi posiadać kliniczną diagnozę dystrofii mięśniowej Duchenne'a potwierdzoną badaniem genetycznym, wykazującym mutację genu dystrofiny, która może być leczona poprzez pomijanie eksonu 51 (zostanie to zweryfikowane przez genetyka)
  • Musi być samodzielnie chodzący - oznacza to, że potrafi chodzić bez pomocy urządzeń wspomagających i jest w stanie przejść test 10 metrów w czasie nie dłuższym niż 8 sekund
  • Nie może być zależny od wspomaganego oddychania w ciągu dnia i nie powinien wymagać takiego wsparcia w ciągu najbliższego roku według oceny lekarza
  • Musi przyjmować kortykosteroidy doustne (leki przeciwzapalne) lub wamorolon w stałej dawce przez co najmniej 12 tygodni przed rozpoczęciem badania. Dawka może być zmieniana tylko w przypadku zmian wagi ciała
  • Musi mieć prawidłowy wynik badania moczu podczas kwalifikacji do badania (dopuszczalny jest śladowy poziom białka)

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Płeć żeńska - w badaniu mogą uczestniczyć wyłącznie mężczyźni
  • Wiek poniżej 6 lat lub powyżej 12 lat - badanie jest przeznaczone tylko dla dzieci w wieku szkolnym
  • Brak potwierdzonego rozpoznania dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) - jest to postępująca choroba mięśni
  • Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Poważne schorzenia współistniejące, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub wyniki badania
  • Wcześniejsze leczenie eksperymentalnymi terapiami na DMD w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Niezdolność do wykonania podstawowych testów oceniających sprawność fizyczną
  • Znaczące nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych
  • Znane alergie lub nadwrażliwość na składniki badanego leku BMN 351
  • Brak zgody opiekuna prawnego na udział w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

BMN 351 to eksperymentalny lek podawany dożylnie, który jest badany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD). Jest to nowy związek, który znajduje się we wczesnej fazie badań klinicznych. Lek ma na celu pomóc pacjentom z DMD poprzez potencjalne spowolnienie postępu choroby. Jest podawany w formie wlewu dożylnego w różnych dawkach, aby określić jego bezpieczeństwo i skuteczność u pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

BMN 351 - Eksperymentalny lek podawany dożylnie, obecnie badany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD). Substancja znajduje się w fazie badań klinicznych 1/2, gdzie oceniana jest jej bezpieczeństwo, tolerancja oraz właściwości farmakokinetyczne i farmakodynamiczne u pacjentów z DMD. Lek należy do nowej generacji terapii molekularnych, których celem jest spowolnienie postępu choroby poprzez modyfikację ekspresji genów odpowiedzialnych za rozwój dystrofii mięśniowej. BMN 351 jest podawany w różnych dawkach w celu określenia optymalnego schematu dawkowania, który zapewni maksymalną skuteczność przy zachowaniu odpowiedniego profilu bezpieczeństwa.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a - Dystrofia mięśniowa Duchenne'a to choroba genetyczna, która powoduje postępujące osłabienie mięśni. Choroba ta występuje głównie u chłopców i objawia się już we wczesnym dzieciństwie. W miarę rozwoju choroby dochodzi do stopniowego zaniku mięśni, rozpoczynając się od mięśni kończyn dolnych i miednicy. Osłabienie mięśni stopniowo rozprzestrzenia się na inne grupy mięśniowe, w tym mięśnie tułowia i kończyn górnych. Jest to choroba dziedziczona w sposób recesywny, związany z chromosomem X, spowodowana mutacją w genie dystrofiny. Choroba ta należy do grupy rzadkich schorzeń genetycznych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza I/IINumer badania2023-506737-30-00Kod protokołu351-201Planowana liczba uczestników18 osóbSponsorBiomarin Pharmaceutical Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).