Badanie bezpieczeństwa i skuteczności leku ENTR-601-45 podawanego dożylnie u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a z możliwością pomijania eksonu 45

Badanie dotyczy dystrofii mięśniowej Duchenne'a, która jest rzadką chorobą genetyczną powodującą postępujące osłabienie mięśni. W ramach badania testowany jest nowy lek o nazwie ENTR-601-45, który jest podawany w formie wlewu dożylnego. Lek ten ma na celu pomóc w leczeniu pacjentów z określonym typem tej choroby, u których możliwe jest zastosowanie tak zwanego pomijania eksonu 45.

Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części sprawdzane jest bezpieczeństwo i tolerancja leku przy różnych dawkach, a także to, jak organizm radzi sobie z jego przetwarzaniem. W drugiej części oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo leku. Podczas badania pacjenci będą otrzymywać albo badany lek ENTR-601-45, albo placebo. Ani pacjenci, ani lekarze prowadzący badanie nie będą wiedzieć, kto otrzymuje lek, a kto placebo.

W trakcie badania będą wykonywane różne badania, w tym pobieranie próbek krwi, moczu oraz małego wycinka mięśnia. Pozwoli to na sprawdzenie, jak lek działa w organizmie i czy pomaga w wytwarzaniu ważnego dla mięśni białka - dystrofiny. Badanie jest przeznaczone dla pacjentów płci męskiej z genetycznie potwierdzoną dystrofią mięśniową Duchenne'a, którzy spełniają określone wymagania dotyczące wieku i sprawności ruchowej.