Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie nad wpływem i bezpieczeństwem pitolisantu u dzieci i młodzieży z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD). Celem jest ocena wpływu leku o nazwie pitolisant na trudności w komunikacji społecznej i interakcji, które są kluczowymi objawami ASD. Pitolisant jest dostępny w postaci tabletek powlekanych i jest stosowany doustnie. W badaniu uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej pitolisant lub placebo, co oznacza, że niektórzy uczestnicy mogą otrzymać tabletki bez aktywnego składnika.

Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę o tym, kto otrzymuje pitolisant, a kto placebo. Taki sposób prowadzenia badania nazywa się "podwójnie ślepym". Uczestnicy będą przyjmować lek przez okres do 12 tygodni. W trakcie badania będą regularnie oceniani pod kątem zmian w objawach ASD, takich jak komunikacja społeczna, świadomość społeczna i inne aspekty zachowania. Oceny te będą dokonywane za pomocą różnych narzędzi, takich jak Skala Reaktywności Społecznej (SRS-2) oraz Skala Zachowań Adaptacyjnych Vineland (VABS III).

Badanie ma na celu nie tylko ocenę skuteczności pitolisantu, ale także jego bezpieczeństwa. Będą monitorowane wszelkie działania niepożądane, a także zmiany w parametrach zdrowotnych, takich jak ciśnienie krwi i wyniki badań laboratoryjnych. Badanie ma zakończyć się w lipcu 2025 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach.

    Uczestnik oraz jego opiekun prawny muszą wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik przyjmuje lek Wakix w postaci tabletek powlekanych doustnie.

    Dostępne dawki to 18 mg oraz 4,5 mg. Dokładna dawka i częstotliwość przyjmowania leku są ustalane przez badacza.

  3. Krok 3

    Okres leczenia

    Okres leczenia trwa 12 tygodni.

    Podczas tego czasu uczestnik regularnie przyjmuje lek i uczestniczy w wizytach kontrolnych.

  4. Krok 4

    Ocena efektów leczenia

    Na koniec okresu leczenia oceniane są zmiany w zakresie komunikacji społecznej i interakcji, mierzone za pomocą skali SRS-2.

    Dodatkowo oceniane są inne aspekty, takie jak świadomość społeczna, motywacja społeczna oraz zachowania powtarzalne.

  5. Krok 5

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania monitorowane są wszelkie działania niepożądane oraz reakcje na lek.

    Regularnie sprawdzane są parametry życiowe, takie jak tętno i ciśnienie krwi, oraz wykonywane są badania laboratoryjne.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania uczestnik przestaje przyjmować lek i odbywa końcową wizytę kontrolną.

    Podsumowywane są wyniki badania oraz omawiane są dalsze kroki.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Uczestnicy i ich rodzice lub opiekunowie prawni muszą być chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Uczestnicy muszą mieć zdiagnozowane zaburzenia ze spektrum autyzmu zgodnie z kryteriami DSM-5, potwierdzone przez ADOS-2 lub ADI-R w ciągu ostatnich 3 lat przed badaniem przesiewowym lub przez ADI-R podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnicy powinni mieć odpowiednie ubezpieczenie zdrowotne (dotyczy tylko uczestników z Francji).
  • Uczestnik musi mieć opiekuna, który może regularnie przyprowadzać go na wizyty w klinice, dostarczać wiarygodne oceny, wspierać uczestnika w przestrzeganiu wymagań badania i regularnie z nim współdziałać (np. spędzać z nim co najmniej 3 godziny dziennie i 4 razy w tygodniu).
  • Uczestnik zgadza się przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji określonych w protokole badania.
  • Badanie jest przeznaczone dla chłopców i dziewcząt w wieku od 6 do 17 lat włącznie.
  • Uczestnicy muszą mieć iloraz inteligencji (IQ) równy lub wyższy niż 70, potwierdzony danymi historycznymi z ostatnich 3 lat lub podczas badania przesiewowego. Jeśli całkowity wynik IQ jest niejednoznaczny z powodu różnorodności podskali, uczestnik powinien mieć co najmniej oba podskale dla rozumienia werbalnego i rozumowania percepcyjnego równe lub wyższe niż 70.
  • Wynik całkowity w Skali Reaktywności Społecznej Drugiej Edycji (SRS-2) musi wynosić co najmniej 66 podczas badania przesiewowego i na początku badania.
  • Wszystkie stosowane leki lub interwencje (z wyjątkiem tych wymienionych jako zabronione) dla objawów związanych z ASD muszą być stabilne przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym, a uczestnik/opiekun musi być gotowy do utrzymania stabilnego schematu przez cały czas trwania badania.
  • Język, słuch i wzrok uczestników muszą być zgodne z ocenami badania według oceny badacza.
  • Uczestnicy muszą być w stanie połknąć badany produkt leczniczy.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanych zaburzeń ze spektrum autyzmu.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym dla badania.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które przyjmują leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w niedawnym czasie.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Pitolisant to lek badany w tym badaniu klinicznym, który ma na celu ocenę jego wpływu na dzieci i młodzież z zaburzeniami ze spektrum autyzmu. Lek ten jest testowany pod kątem poprawy komunikacji społecznej i interakcji, które są kluczowymi objawami tych zaburzeń.

Co już wiadomo o tej terapii

Pitolisant – Pitolisant jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie jest badany w kontekście zaburzeń ze spektrum autyzmu u dzieci i młodzieży. W literaturze medycznej jest znany głównie jako lek stosowany w leczeniu narkolepsji, ale jego potencjalne zastosowanie w autyzmie jest przedmiotem badań klinicznych. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę komunikacji społecznej i interakcji u osób z autyzmem. Mechanizm działania pitolisantu polega na zwiększaniu aktywności histaminergicznej w mózgu, co może wpływać na poprawę funkcji poznawczych i zachowań społecznych. Klasyfikowany jest jako antagonista receptora H3, co oznacza, że blokuje działanie receptorów histaminowych typu 3, zwiększając uwalnianie histaminy.

Badane choroby

Zaburzenia ze spektrum autyzmu – To grupa zaburzeń rozwojowych, które wpływają na komunikację, interakcje społeczne oraz zachowania. Objawy mogą obejmować trudności w nawiązywaniu relacji z innymi, ograniczone zainteresowania oraz powtarzające się zachowania. Zaburzenia te mogą być zauważalne już we wczesnym dzieciństwie, choć czasami stają się bardziej widoczne w miarę dorastania dziecka. Każda osoba z autyzmem może doświadczać objawów w różnym stopniu nasilenia. Często towarzyszą im także inne problemy, takie jak zaburzenia snu czy trudności w nauce. Autyzm jest uważany za zaburzenie neurorozwojowe, które trwa przez całe życie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2023-503678-18-00Kod protokołuP21-01Planowana liczba uczestników70 osóbSponsorBioprojet Pharma

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).