Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie nad VX-670 u dorosłych z dystrofią miotoniczną typu 1

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dystrofii miotonicznej typu 1, choroby genetycznej, która wpływa na mięśnie i inne części ciała. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie VX-670, który jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań lub infuzji. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji tego leku u dorosłych pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1.

Badanie jest podzielone na dwie części. W pierwszej części uczestnicy otrzymują pojedyncze dawki leku VX-670, aby sprawdzić, jak ich organizm reaguje na lek. W drugiej części uczestnicy mogą otrzymać zarówno pojedyncze, jak i wielokrotne dawki leku. W obu częściach niektórzy uczestnicy mogą otrzymać placebo, co pozwala na porównanie efektów leku z brakiem aktywnego leczenia.

Podczas badania monitorowane są różne aspekty zdrowia uczestników, takie jak wyniki badań laboratoryjnych, elektrokardiogramy (EKG) oraz inne wskaźniki zdrowotne. Badanie ma na celu zrozumienie, jak VX-670 wpływa na organizm i czy może być bezpiecznie stosowany u osób z dystrofią miotoniczną typu 1. Przewiduje się, że badanie zakończy się w listopadzie 2025 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy oceny bezpieczeństwa i tolerancji leku VX-670 u dorosłych z dystrofią miotoniczną typu 1.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 18 do 64 lat, wskaźnik masy ciała (BMI) poniżej 35 kg/m2 oraz potwierdzona diagnoza dystrofii miotonicznej typu 1.

  2. Krok 2

    Część A badania

    W tej części badania ocenia się bezpieczeństwo i tolerancję pojedynczych, rosnących dawek leku VX-670. Lek podawany jest w formie roztworu do wstrzykiwań lub infuzji.

    Uczestnik jest monitorowany pod kątem wystąpienia działań niepożądanych, wyników badań laboratoryjnych, elektrokardiogramów (EKG) oraz parametrów życiowych.

  3. Krok 3

    Część B badania

    W tej części badania ocenia się bezpieczeństwo i tolerancję zarówno pojedynczych, jak i wielokrotnych, rosnących dawek leku VX-670.

    Dodatkowo, badane są parametry farmakokinetyczne leku, czyli jak lek jest wchłaniany, dystrybuowany, metabolizowany i wydalany z organizmu. Analizowane są również zmiany w mięśniu piszczelowym przednim.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i zakończenie badania

    Podczas całego badania uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji leku. Obejmuje to ocenę działań niepożądanych, wyników badań laboratoryjnych oraz innych parametrów zdrowotnych.

    Badanie planowane jest do zakończenia w listopadzie 2025 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Wskaźnik masy ciała (BMI) musi być mniejszy niż 35,0 kg/m², a całkowita masa ciała większa niż 40 kg. BMI to sposób na ocenę, czy masa ciała jest odpowiednia do wzrostu.
  • Osoby w wieku od 18 do 64 lat mogą wziąć udział w badaniu. Kobiety, które mogą mieć dzieci, mogą być włączone zgodnie z lokalnymi przepisami.
  • Osoba musi mieć potwierdzoną diagnozę dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1), która zaczęła się po ukończeniu 1 roku życia, oraz pozytywny wynik testu genetycznego na DM1 z co najmniej 100 powtórzeniami CTG. DM1 to choroba genetyczna, która wpływa na mięśnie.
  • Dla części B badania: Osoba musi być w stanie przejść lub przebiec 10 metrów bez pomocy (np. bez laski czy chodzika) lub z użyciem ortezy lub innego urządzenia wspomagającego. Ambulatoryjny oznacza, że osoba może się poruszać.
  • Dla części B badania: Musi być widoczna miotonia, co oznacza, że mięśnie potrzebują co najmniej 2 sekund, aby się rozluźnić po skurczu. Miotonia to trudność w rozluźnieniu mięśni po ich napięciu.
  • Dla części B badania: Musi być widoczna słabość mięśni, co oznacza, że siła chwytu dłoni wynosi od 20% do 80% przewidywanej wartości. Słabość mięśni to zmniejszona siła mięśni.
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) musi być większa niż 55% w ciągu ostatnich 3 miesięcy. LVEF to miara, jak dobrze serce pompuje krew.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które mają inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które przyjmują leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Osoby, które mają alergię na składniki badanej substancji.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

VX 670 to lek badany w ramach badania klinicznego, które ma na celu ocenę jego bezpieczeństwa i tolerancji u dorosłych pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1. W badaniu sprawdzane są różne dawki tego leku, aby zrozumieć, jak organizm pacjentów reaguje na jego podanie. Celem jest ustalenie, czy VX 670 jest bezpieczny do stosowania oraz jakie są jego potencjalne korzyści i działania niepożądane.

Co już wiadomo o tej terapii

VX 670 – VX 670 jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 1/2. Jego głównym celem jest leczenie dystrofii miotonicznej typu 1, rzadkiej choroby genetycznej. Mechanizm działania VX 670 polega na wpływie na procesy molekularne związane z tą chorobą, co może pomóc w poprawie objawów. Lek ten należy do klasy farmakologicznej leków eksperymentalnych, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Dystrofia miotoniczna – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na mięśnie i inne części ciała. Charakteryzuje się postępującym osłabieniem i zanikiem mięśni, a także trudnościami w rozluźnianiu mięśni po ich skurczu. Objawy mogą obejmować osłabienie mięśni twarzy, szyi i kończyn, a także problemy z sercem, układem oddechowym i hormonalnym. Choroba może również wpływać na zdolności poznawcze i prowadzić do problemów z nauką. Objawy mogą się różnić w zależności od osoby i mogą się nasilać z wiekiem. Dystrofia miotoniczna jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2023-506028-10-00Kod protokołuVX23-670-001Planowana liczba uczestników52 osobySponsorVertex Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).