Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie porównujące bezpieczeństwo i skuteczność meksyletyny o przedłużonym uwalnianiu z meksyletyną o natychmiastowym uwalnianiu u dorosłych pacjentów z miotoniami niedystroficznymi

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy miotonii niedystroficznych, które są rzadkimi chorobami genetycznymi powodującymi sztywność i trudności w rozluźnieniu mięśni po ich napięciu. Do tej grupy chorób należą miotonia congenita, paramyotonia congenita oraz miotonia kanałów sodowych. Osoby z tymi schorzeniami mogą mieć problemy z wykonywaniem codziennych czynności, takich jak otwieranie dłoni, wstawanie czy chodzenie, ponieważ ich mięśnie pozostają napięte przez dłuższy czas. W badaniu będą stosowane dwie formy leku o nazwie meksyletyna: jedna to Namuscla w postaci twardych kapsułek o natychmiastowym uwalnianiu, a druga to nowa postać o przedłużonym uwalnianiu w formie granulek do sporządzania zawiesiny doustnej.

Celem badania jest porównanie bezpieczeństwa obu form meksyletyny w leczeniu objawów miotonii u dorosłych pacjentów. Badanie ma również na celu ocenę, czy nowa forma leku o przedłużonym uwalnianiu jest równie skuteczna jak obecnie stosowana postać o natychmiastowym uwalnianiu w zmniejszaniu sztywności mięśni i poprawie codziennego funkcjonowania pacjentów. Dodatkowo badacze będą sprawdzać, czy pacjenci lepiej tolerują jedną z tych form leku.

Jest to badanie z randomizacją i wymianą grup, co oznacza, że uczestnicy będą losowo przydzieleni do jednej z dwóch sekwencji leczenia. Każdy uczestnik otrzyma obie formy leku, ale w różnej kolejności. Każdy okres leczenia będzie trwał dwanaście tygodni, po czym nastąpi zmiana na drugą formę leku na kolejne dwanaście tygodni. Podczas badania będą wykonywane różne testy oceniające czas otwierania dłoni za pomocą nagrań wideo, jakość życia, nasilenie objawów sztywności mięśniowej oraz ogólną sprawność ruchową. Lekarze będą również regularnie monitorować występowanie działań niepożądanych i stan zdrowia uczestników, w tym badania serca. Maksymalna dzienna dawka leku wynosi pięćset miligramów, a całkowity czas udziału w badaniu dla każdego uczestnika wyniesie około dwudziestu czterech tygodni.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania i przydział leku

    Po przystąpieniu do badania zostanie przydzielony jeden z dwóch rodzajów leku: mexiletine PR (postać o przedłużonym uwalnianiu, która uwalnia substancję powoli) lub mexiletine IR (postać o natychmiastowym uwalnianiu, która uwalnia substancję szybko).

    Podawany lek to mexiletine w dawce 500 mg przyjmowanej drogą doustną.

  2. Krok 2

    Pierwszy etap leczenia

    Podczas tego etapu będzie przyjmowany wybrany lek przez okres 12 tygodni.

    W tym czasie będą realizowane pomiary mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leczenia, w tym między innymi testy sprawności ruchowej oraz kwestionariusze dotyczące jakości życia.

  3. Krok 3

    Okres przerwy i zmiana leku

    Po zakończeniu pierwszego etapu nastąpi zmiana leku w ramach schematu cross-over (zamiana leków między grupami).

    Jeśli wcześniej przyjmowany był lek o przedłużonym uwalnianiu, teraz będzie przyjmowany lek o natychmiastowym uwalnianiu, i na odwrót.

  4. Krok 4

    Drugi etap leczenia

    Drugi etap leczenia również będzie trwał 12 tygodni.

    Podczas tego etapu będzie przyjmowany drugi rodzaj leku w dawce 500 mg drogą doustną w celu porównania efektów działania obu form preparatu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną genetycznie miotonię niedystroficzną (chorobę powodującą sztywność mięśni), w tym miotonię wrodzoną, paramiotonię wrodzoną lub miotonię kanału sodowego.
  • Pacjent musi być mężczyzną lub kobietą, która nie jest w ciąży, w wieku co najmniej 16 lat.
  • Wskaźnik masy ciała (stosunek wagi do wzrostu) musi wynosić od 18,5 do 30 kg/m2, a waga ciała musi wynosić co najmniej 45 kilogramów.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (zapobiegania ciąży) przez cały czas trwania badania oraz przez co najmniej 7 dni po przyjęciu ostatniej dawki leku.
  • Pacjent nie może mieć istotnych nieprawidłowości w pracy serca, co musi być potwierdzone przez kardiologa (lekarza specjalizującego się w chorobach serca) na podstawie badań takich jak elektrokardiogram (badanie elektrycznej aktywności serca) i echokardiogram (badanie ultrasonograficzne serca) wykonanych nie wcześniej niż 3 miesiące przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjent musi mieć objawy miotonii (sztywności mięśni) na tyle nasilone, że wymagają leczenia.
  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć informacje o badaniu i wyrazić świadomą zgodę na udział poprzez podpisanie odpowiedniego dokumentu. W przypadku pacjentów poniżej 18 roku życia wymagana jest zgoda rodziców lub opiekuna prawnego oraz pisemna zgoda samego pacjenta.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak dostępnych szczegółowych kryteriów wykluczających w dostarczonych danych badania klinicznego.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Meksyletyna PR

    to lek stosowany w leczeniu objawów miotonii u dorosłych pacjentów z miotoniami niedystroficznymi. Jest to preparat o przedłużonym uwalnianiu, co oznacza, że substancja lecznicza jest uwalniana stopniowo przez dłuższy czas. Miotonia to stan, w którym mięśnie mają trudności z rozluźnieniem się po skurczu. Ten lek pomaga zmniejszyć sztywność mięśni i ułatwia ich prawidłowe działanie.

  • Meksyletyna IR

    to lek stosowany w leczeniu objawów miotonii u dorosłych pacjentów z miotoniami niedystroficznymi. Jest to preparat o natychmiastowym uwalnianiu, co oznacza, że substancja lecznicza jest uwalniana szybko po przyjęciu leku. Podobnie jak wersja o przedłużonym uwalnianiu, ten lek pomaga zmniejszyć sztywność mięśni i poprawia zdolność mięśni do rozluźnienia się po skurczu.

Co już wiadomo o tej terapii

Meksyletyna – Lek dostępny w dwóch postaciach: o przedłużonym uwalnianiu (PR) oraz o natychmiastowym uwalnianiu (IR), stosowany doustnie w leczeniu objawowym miotonii u dorosłych pacjentów z miotoniami niedystroficznymi, takimi jak miotonia wrodzona, paramiotonia wrodzona oraz miotonia kanałowa sodowa. Substancja działa poprzez blokowanie kanałów sodowych w komórkach mięśniowych, co zmniejsza nadmierną pobudliwość włókien mięśniowych i łagodzi sztywność mięśni charakterystyczną dla tych schorzeń. Meksyletyna należy do grupy leków przeciwarytmicznych, ale w tym przypadku jest wykorzystywana ze względu na jej działanie stabilizujące błony komórek mięśniowych. Badania kliniczne mają na celu porównanie bezpieczeństwa i skuteczności obu postaci leku w leczeniu pacjentów z rzadkimi chorobami nerwowo-mięśniowymi.

Badane choroby

  • Miotonia niedystroficzna

    Grupa rzadkich chorób mięśni charakteryzujących się przedłużonym napięciem mięśniowym, które utrudnia ich rozluźnienie po skurczu. Pacjenci doświadczają sztywności mięśni, która najczęściej pojawia się po rozpoczęciu ruchu lub po okresie odpoczynku. Objawy mogą nasilać się w zimnie lub podczas stresu. Do tej grupy należą takie jednostki chorobowe jak miotonia wrodzona, paramiotonia wrodzona oraz miotonia sodowa. Sztywność mięśniowa może dotyczyć różnych części ciała, w tym rąk, nóg i mięśni twarzy. Z czasem objawy mogą się nasilać lub utrzymywać na stałym poziomie, wpływając na codzienne funkcjonowanie chorego.

  • Miotonia wrodzona

    Choroba dziedziczna powodująca sztywność mięśni, która objawia się trudnościami w rozluźnieniu mięśni po ich skurczu. Objawy pojawiają się najczęściej w dzieciństwie i dotyczą przede wszystkim mięśni kończyn, powiek i języka. Charakterystyczne jest zjawisko "rozgrzewania się", gdzie sztywność zmniejsza się po powtarzanych ruchach. Zimno i długi odpoczynek nasilają dolegliwości. Choroba może występować w dwóch postaciach: łagodniejszej oraz cięższej, z bardziej nasilonymi objawami. Stan ten towarzyszy pacjentowi przez całe życie, choć natężenie objawów może się zmieniać.

  • Paramiotonia wrodzona

    Dziedziczna choroba mięśni charakteryzująca się napadami sztywności i osłabienia mięśniowego wywoływanymi przez zimno. W przeciwieństwie do innych form miotonii, objawy nasilają się podczas powtarzanych ruchów, a nie zmniejszają. Sztywność mięśniowa pojawia się szczególnie w niskich temperaturach i może utrzymywać się przez kilka godzin. Najczęściej dotknięte są mięśnie twarzy, szyi i kończyn górnych. Objawy zwykle rozpoczynają się w pierwszej dekadzie życia. Nasilenie dolegliwości może się zmieniać w zależności od warunków środowiskowych i aktywności fizycznej.

  • Miotonia sodowa

    Rzadka choroba mięśni spowodowana zaburzeniami w działaniu kanałów sodowych w błonach komórek mięśniowych. Prowadzi do sztywności mięśniowej, która może być nasilana przez różne czynniki, takie jak zimno, odpoczynek lub spożycie potasu. Objawy mogą obejmować trudności w rozluźnieniu zaciśniętej dłoni lub w rozpoczęciu chodzenia po dłuższym siedzeniu. Choroba może się objawiać w różnym wieku, często w dzieciństwie lub młodości. Nasilenie objawów jest zmienne i zależy od indywidualnych czynników oraz warunków otoczenia. Stan ten utrzymuje się przez całe życie chorego.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-514970-27-00Kod protokołuMEX-NDM-301Planowana liczba uczestników24 osobySponsorLupin Atlantis Holdings SA

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).