Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa mexyletyny u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1 i 2

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dystrofii miotonicznej typu 1 i 2 (DM1 i DM2), które są chorobami genetycznymi wpływającymi na mięśnie. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku mexiletine-PR w postaci granulek do sporządzania zawiesiny doustnej o przedłużonym uwalnianiu. Lek ten jest stosowany w leczeniu objawów miotonii, czyli trudności z rozluźnieniem mięśni po ich skurczu, u pacjentów z DM1 i DM2.

W badaniu pacjenci będą przyjmować mexiletine-PR raz dziennie przez 26 tygodni. Istnieje również grupa kontrolna, która otrzyma placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno pacjentom, jak i lekarzom wiedzę, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo, co nazywa się badaniem podwójnie ślepym. Celem jest sprawdzenie, czy mexiletine-PR skutecznie łagodzi objawy miotonii i jest bezpieczny dla pacjentów.

Podczas badania będą oceniane różne aspekty zdrowia pacjentów, w tym czas relaksacji mięśni dłoni po maksymalnym skurczu, co jest jednym z głównych wskaźników skuteczności leczenia. Pacjenci będą również wypełniać kwestionariusze dotyczące jakości życia i przechodzić testy oceniające ich zdolność do chodzenia. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które mogą pomóc w lepszym zrozumieniu i leczeniu objawów związanych z dystrofią miotoniczną.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent rozpoczyna leczenie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania mexiletiny w leczeniu objawowym miotonii u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1 i 2.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak potwierdzona genetycznie diagnoza DM1 lub DM2 oraz zdolność do samodzielnego przejścia 10 metrów.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Pacjent przyjmuje mexiletinę w formie granulek do sporządzania zawiesiny doustnej o przedłużonym uwalnianiu. Dostępne dawki to 167 mg, 333 mg i 500 mg.

    Lek przyjmuje się raz dziennie przez okres 26 tygodni.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania pacjent jest regularnie monitorowany, aby ocenić zmiany w czasie relaksacji chwytu ręki po maksymalnym skurczu izometrycznym.

    Dodatkowe oceny obejmują test dynamometrem ręcznym, kwestionariusz jakości życia, skalę zachowań miotonicznych, wizualną skalę analogową dla miotonii oraz test chodu na 10 metrów.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po 26 tygodniach leczenia pacjent kończy udział w badaniu.

    Ostateczna ocena obejmuje analizę zmian w czasie relaksacji chwytu ręki oraz inne wcześniej wymienione testy.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Potwierdzona genetycznie diagnoza dystrofii miotonicznej typu 1 lub 2 (DM1 lub DM2).
  • Możliwość samodzielnego przejścia 10 metrów (dozwolone użycie laski, chodzika lub ortez).
  • Dla pacjentów z DM1: wynik w skali oceny upośledzenia mięśniowego (MIRS) wynoszący 2, 3 lub 4.
  • Zdolność do zrozumienia i chęć podpisania świadomej zgody (ICF) lub zgody rodziców/opiekunów prawnych oraz pisemnej zgody pacjenta (jeśli pacjent ma mniej niż 18 lat).
  • Zdolność do zrozumienia wymagań badania, w tym zamiar pozostania w badaniu do wizyty końcowej po 26 tygodniach leczenia.
  • Mężczyzna lub nieciężarna kobieta w wieku co najmniej 16 lat.
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18,5 kg/m² do 30 kg/m² oraz waga co najmniej 45 kg.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez co najmniej 7 dni po ostatniej dawce leku badawczego.
  • Brak istotnych nieprawidłowości sercowych według oceny kardiologa.
  • Wystarczająca siła zginaczy palców, aby chwycić uchwyt dynamometru używanego do pomiaru miotonii.
  • Obecność klinicznej miotonii chwytnej (opóźnione rozluźnienie chwytu trwające co najmniej 3 sekundy po maksymalnym skurczu dobrowolnym) podczas badania przesiewowego przy użyciu VHOT.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie mają zdiagnozowanej dystrofii miotonicznej typu 1 lub typu 2 (DM1/DM2), nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w przedziale wiekowym określonym przez badanie, nie mogą brać udziału. Obejmuje to dzieci, młodzież i dorosłych.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie zrozumieć i wyrazić świadomej zgody na udział w badaniu, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy mają inne poważne schorzenia, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mexiletine PR to lek stosowany w celu łagodzenia objawów miotonii u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1 i 2. Miotonia to stan, w którym mięśnie mają trudności z rozluźnieniem po skurczu. Mexiletine PR działa poprzez stabilizację błon komórkowych mięśni, co pomaga zmniejszyć sztywność mięśni i poprawić ich funkcjonowanie. W badaniu klinicznym oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo stosowania tego leku raz dziennie przez 26 tygodni.

Co już wiadomo o tej terapii

Mexiletine PR – Mexiletine PR jest lekiem podawanym doustnie w postaci tabletek o przedłużonym uwalnianiu. Obecnie jest badany w kontekście leczenia dystrofii miotonicznej typu 1 i 2, co jest przedmiotem trwających badań klinicznych. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie objawów miotonii u pacjentów z tymi schorzeniami. Mechanizm działania mexiletine polega na blokowaniu kanałów sodowych w komórkach mięśniowych, co pomaga w redukcji nadmiernej pobudliwości mięśni. Farmakologicznie, mexiletine jest klasyfikowany jako lek przeciwarytmiczny klasy IB.

Badane choroby

Dystrofia miotoniczna typu 1 i typu 2 (DM1/DM2) – Jest to grupa chorób genetycznych charakteryzujących się postępującym osłabieniem i zanikiem mięśni. W DM1, znanej również jako choroba Steinerta, objawy mogą obejmować miotonię, czyli trudności w rozluźnieniu mięśni po ich skurczu, oraz problemy z sercem i układem oddechowym. DM2, znana jako dystrofia miotoniczna typu 2, ma podobne objawy, ale często jest łagodniejsza i pojawia się później w życiu. Obie formy mogą wpływać na inne układy ciała, w tym układ hormonalny i nerwowy. Choroby te są dziedziczone w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że wystarczy jedna kopia wadliwego genu, aby choroba się ujawniła. Postęp choroby jest różny u poszczególnych osób, a objawy mogą się nasilać z czasem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-511179-13-00Kod protokołuMEX-DM-302Planowana liczba uczestników176 osóbSponsorLupin Atlantis Holdings SA

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).