Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem ponatynibu w leczeniu nawrotowych lub opornych białaczek i guzów litych u dzieci

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia dzieci z nawracającymi lub opornymi na leczenie nowotworami, takimi jak białaczki, chłoniaki oraz guzy lite. W badaniu stosowany jest lek o nazwie ponatynib, który jest dostępny w postaci tabletek powlekanych. Ponatynib jest lekiem, który działa na poziomie komórkowym, hamując aktywność pewnych białek, co może pomóc w zwalczaniu nowotworów. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności tego leku u dzieci z wybranymi zaawansowanymi nowotworami krwi i guzami litymi.

Badanie jest podzielone na dwie fazy. W pierwszej fazie, zwanej eskalacją dawki, celem jest ustalenie odpowiedniej dawki leku ponatynib, która będzie bezpieczna i skuteczna. W drugiej fazie, zwanej ekspansją, badanie koncentruje się na ocenie skuteczności leku u dzieci z przewlekłą białaczką szpikową (CP-CML) oraz innymi nowotworami. Uczestnicy badania będą przyjmować lek doustnie, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez lekarzy w celu oceny reakcji na leczenie oraz ewentualnych działań niepożądanych.

W badaniu mogą brać udział dzieci, które nie reagują na standardowe metody leczenia lub dla których takie metody nie są dostępne. Ponatynib jest szczególnie badany u dzieci z mutacjami genetycznymi, które mogą wpływać na rozwój nowotworów. Badanie ma na celu znalezienie nowych możliwości leczenia dla dzieci z trudnymi do leczenia nowotworami, które nie reagują na inne terapie.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących przebiegu badania oraz otrzymuje zgodę na udział, którą musi podpisać rodzic lub opiekun prawny.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak potwierdzona diagnoza nowotworu, odpowiedni stan zdrowia oraz wiek od 1 do 18 lat.

  2. Krok 2

    Faza 1: eskalacja dawki

    Celem tej fazy jest określenie maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) oraz zalecanej dawki do dalszych badań (RP2D) leku ponatynib podawanego doustnie raz dziennie.

    Uczestnicy otrzymują różne dawki leku, aby ocenić jego bezpieczeństwo i skuteczność.

  3. Krok 3

    Faza 2: rozszerzenie

    W tej fazie uczestnicy są podzieleni na dwie grupy: Grupa A z przewlekłą białaczką szpikową (CP-CML) oraz Grupa B z innymi nowotworami.

    Celem jest ocena skuteczności leku ponatynib podawanego doustnie raz dziennie w obu grupach.

  4. Krok 4

    Podawanie leku

    Lek ponatynib jest podawany w formie tabletek powlekanych, doustnie, raz dziennie.

    Dawki mogą wynosić 15 mg, 30 mg lub 45 mg, w zależności od fazy badania i indywidualnej tolerancji uczestnika.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena

    Uczestnicy są regularnie monitorowani pod kątem działań niepożądanych oraz zmian w stanie zdrowia.

    Przeprowadzane są badania krwi oraz inne testy diagnostyczne w celu oceny skuteczności leczenia.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w maju 2025 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnicy mogą być objęci dalszą opieką medyczną w zależności od wyników leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę jednego z następujących nowotworów: przewlekła białaczka szpikowa (CP-CML, BP-CML, AP-CML), ostra białaczka limfoblastyczna (ALL), ostra białaczka szpikowa (AML), inne białaczki, chłoniak lub inne guzy, w tym guzy ośrodkowego układu nerwowego (CNS), dla których nie ma dostępnej standardowej terapii.
  • Pacjent musi być odporny na lub nietolerancyjny wobec co najmniej jednej wcześniejszej terapii celowanej na BCR-ABL, lub mieć mutację T315I, lub być w stanie ostrzegawczym, co oznacza, że leczenie nie działa wystarczająco dobrze.
  • Pacjent musi mieć co najmniej jedno badanie szpiku kostnego z dokumentacją translokacji BCR-ABL wykonane w ciągu 42 dni przed pierwszą dawką leku ponatynib.
  • Pacjent z guzami litymi lub chłoniakiem musi mieć mierzalną chorobę, co oznacza, że guzy można zmierzyć za pomocą tomografii komputerowej (CT) lub rezonansu magnetycznego (MRI).
  • Pacjent musi mieć co najmniej 1 rok, ale mniej niż 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent musi mieć stan zdrowia oceniany na co najmniej 40% według skali Karnofsky'ego (dla osób powyżej 16 lat) lub skali Lansky'ego (dla dzieci poniżej 16 lat).
  • Pacjent musi być w stanie odzyskać zdrowie do poziomu poniżej 2 stopnia toksyczności (z wyjątkiem wypadania włosów) po wcześniejszej terapii.
  • Pacjent musi być gotowy do unikania ciąży lub ojcostwa dzieci podczas badania i przez określony czas po jego zakończeniu. Mężczyźni muszą stosować odpowiednie środki ostrożności przez 90 dni po ostatniej dawce, a kobiety przez 6 miesięcy po ostatniej dawce.
  • Pacjent musi mieć rodzica lub opiekuna prawnego, który jest w stanie zrozumieć i podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu oraz przestrzegać wszystkich wizyt i procedur badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki badanej substancji.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w ciągu ostatnich 4 tygodni brał udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma niekontrolowane problemy z sercem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Ponatinib to lek stosowany w leczeniu niektórych rodzajów białaczek i guzów litych u dzieci. Jest to terapia doustna, co oznacza, że lek przyjmuje się w formie tabletek. W badaniu klinicznym ocenia się bezpieczeństwo i skuteczność tego leku u dzieci, które mają nawracające lub oporne na leczenie nowotwory. Celem jest ustalenie, jaka dawka leku jest najbezpieczniejsza i najskuteczniejsza. Ponatinib jest szczególnie badany u dzieci z przewlekłą białaczką szpikową, które nie reagują na inne terapie lub mają specyficzną mutację genetyczną.

Co już wiadomo o tej terapii

Ponatynib – Ponatynib jest lekiem podawanym doustnie, stosowanym w leczeniu nawracających lub opornych białaczek, chłoniaków oraz guzów litych. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które oceniają jego bezpieczeństwo i skuteczność u dzieci z zaawansowanymi nowotworami hematologicznymi lub guzami litymi. Główne wskazania terapeutyczne obejmują przewlekłą białaczkę szpikową (CML) u pacjentów opornych na wcześniejsze terapie lub z mutacją T315I. Mechanizm działania ponatynibu polega na blokowaniu aktywności kinazy tyrozynowej BCR-ABL, co hamuje wzrost komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy tyrozynowej.

Badane choroby

  • Białaczki nawracające lub oporne

    Są to nowotwory krwi, które nie reagują na standardowe leczenie lub powracają po początkowej odpowiedzi na terapię. Mogą obejmować różne typy białaczek, takie jak przewlekła białaczka szpikowa (CML) czy ostra białaczka limfoblastyczna (ALL). Choroba charakteryzuje się niekontrolowanym wzrostem nieprawidłowych komórek krwi, co prowadzi do zaburzeń w funkcjonowaniu organizmu. Objawy mogą obejmować zmęczenie, łatwe siniaczenie, infekcje i bóle kości. Postęp choroby może być szybki lub powolny, w zależności od typu białaczki.

  • Chłoniaki nawracające lub oporne

    Są to nowotwory układu limfatycznego, które nie reagują na leczenie lub powracają po początkowej odpowiedzi. Chłoniaki mogą rozwijać się w węzłach chłonnych, śledzionie, szpiku kostnym i innych częściach ciała. Objawy mogą obejmować powiększenie węzłów chłonnych, gorączkę, nocne poty i utratę masy ciała. Choroba może postępować w różnym tempie, a jej przebieg zależy od typu chłoniaka.

  • Guzy lite nawracające lub oporne

    Są to nowotwory, które tworzą masy w tkankach ciała i nie reagują na leczenie lub powracają po początkowej odpowiedzi. Mogą występować w różnych narządach, takich jak płuca, wątroba czy mózg. Objawy zależą od lokalizacji guza i mogą obejmować ból, obrzęk, utratę funkcji narządu i inne specyficzne dolegliwości. Postęp choroby może być różny, a guzy mogą rosnąć powoli lub szybko.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza INumer badania2023-509699-41-00Kod protokołuINCB 84344-102Planowana liczba uczestników67 osóbSponsorIncyte Biosciences International S.a.r.l.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).