Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad narsoplimabem u dzieci z wysokim ryzykiem mikroangiopatii zakrzepowej po przeszczepie komórek macierzystych

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży, które przeszły przeszczep komórek macierzystych i u których wystąpiło powikłanie zwane zakrzepową mikroangiopatią po przeszczepie komórek macierzystych (HSCT-TMA). Jest to stan, w którym dochodzi do uszkodzenia małych naczyń krwionośnych, co może prowadzić do problemów z krzepliwością krwi i uszkodzenia narządów. W badaniu zostanie zastosowany lek o nazwie narsoplimab, który jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań dożylnych. Narsoplimab należy do grupy leków wpływających na układ odpornościowy.

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania narsoplimabu u pacjentów pediatrycznych z wysokim ryzykiem HSCT-TMA. Badanie będzie trwało do 100 dni od momentu rozpoznania HSCT-TMA, a jego głównym celem jest określenie wskaźnika przeżycia w tym okresie. Dodatkowo, badanie będzie analizować różne aspekty działania leku, takie jak jego wpływ na układ odpornościowy oraz ewentualne działania niepożądane.

W trakcie badania pacjenci będą regularnie monitorowani pod kątem zdrowia i reakcji na leczenie. Oceniane będą również długoterminowe wyniki, takie jak przeżycie po 52 tygodniach od rozpoznania HSCT-TMA. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które mogą pomóc w lepszym zrozumieniu i leczeniu tego powikłania u dzieci i młodzieży po przeszczepie komórek macierzystych.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Wymagana jest zgoda rodzica lub opiekuna prawnego, a także zgoda pacjenta, jeśli osiągnął on lokalny wiek pełnoletności.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 28 dni do 18 lat oraz wcześniejsze przeszczepienie allogenicznych komórek macierzystych.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek narsoplimab w formie roztworu do wstrzykiwań podawanego dożylnie.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są dostosowane do indywidualnych potrzeb pacjenta i monitorowane przez zespół medyczny.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas badania regularnie oceniane są parametry zdrowotne pacjenta, w tym reakcje na lek oraz ewentualne działania niepożądane.

    Bezpieczeństwo pacjenta jest priorytetem, dlatego przeprowadzane są badania laboratoryjne oraz obserwacja kliniczna.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku oceniana jest na podstawie wskaźników przeżycia po 100 dniach od diagnozy HSCT-TMA oraz innych kryteriów klinicznych.

    Dodatkowo analizowane są parametry farmakokinetyczne i farmakodynamiczne leku.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do 2026 roku, a jego zakończenie obejmuje podsumowanie wyników oraz ocenę długoterminowego wpływu leku na zdrowie pacjenta.

    Pacjent jest informowany o wynikach badania oraz dalszych zaleceniach dotyczących leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Wiek co najmniej 28 dni i mniej niż 18 lat przed wyrażeniem zgody na udział w badaniu.
  • Posiadanie zgody od co najmniej jednego rodzica lub opiekuna prawnego, zgodnie z lokalnym prawem i regulacjami. Zgoda pacjenta będzie wymagana, jeśli pacjent osiągnął lokalny wiek pełnoletności.
  • Zgoda pacjenta, jeśli jest wymagana przez lokalne prawo i regulacje.
  • Pacjent musi otrzymać przeszczep allogenicznych komórek macierzystych krwiotwórczych w leczeniu choroby nowotworowej lub nienowotworowej. Wszystkie źródła komórek dawcy są dozwolone (np. dopasowane, niedopasowane, haploidentyczne; spokrewnione i niespokrewnione; szpik kostny, komórki macierzyste krwi obwodowej i krew pępowinowa).
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowane wysokie ryzyko HSCT-TMA, co oznacza spełnienie obu poniższych warunków: • Liczba płytek krwi poniżej 50 000/µL lub spadek liczby płytek krwi o ponad 50% od najwyższej wartości uzyskanej po przeszczepie • Dowody na mikroangiopatyczną hemolizę (obecność schistocytów, poziom LDH w surowicy powyżej normy, lub haptoglobina poniżej dolnej granicy normy)
  • Pacjent musi spełniać co najmniej jedno z poniższych kryteriów wysokiego ryzyka HSCT-TMA: • Utrzymywanie się HSCT-TMA przez co najmniej 2 tygodnie po modyfikacji inhibitorów kalcyneuryny lub sirolimusu LUB • Dowody na wysokie ryzyko HSCT-TMA, co oznacza spełnienie co najmniej jednego z poniższych: − Stosunek białka do kreatyniny w moczu ≥ 2 mg/mg − Nieprawidłowy poziom kreatyniny w surowicy związany z TMA > 1,5 razy wyższy niż poziom kreatyniny przed rozwojem TMA − TMA potwierdzone biopsją przewodu pokarmowego − Nieprawidłowość neurologiczna związana z TMA (np. dezorientacja, udar, przemijający atak niedokrwienny [TIA] lub drgawki) − Wysięk osierdziowy lub opłucnowy bez innego wyjaśnienia − Nadciśnienie płucne bez innego wyjaśnienia − Posiadanie GVHD stopnia III lub IV lub, zdaniem badacza, ryzyko rozwoju GVHD stopnia III lub IV, jeśli immunosupresja zostanie zmodyfikowana − Podwyższony poziom C5b-9 w surowicy (> 244 ng/mL)
  • Jeśli pacjentka jest aktywna seksualnie i ma zdolność do zajścia w ciążę (dla pacjentek pediatrycznych oznacza to początek miesiączki), musi zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody kontroli urodzeń przez cały okres leczenia lekiem badanym i przez co najmniej 12 tygodni po ostatniej dawce leku. Taka metoda kontroli urodzeń to taka, która ma niski wskaźnik niepowodzeń (tj. mniej niż 1% rocznie) przy prawidłowym i konsekwentnym stosowaniu, np. implanty, zastrzyki, złożone doustne środki antykoncepcyjne, niektóre urządzenia wewnątrzmaciczne, abstynencja seksualna (abstynencja jest akceptowalna, gdy jest zgodna z preferowanym i zwyczajowym stylem życia pacjenta i jest definiowana jako całkowita abstynencja od stosunków seksualnych, a nie okresowa abstynencja lub wycofanie) lub partner po wazektomii.
  • Mężczyźni muszą być gotowi unikać ojcostwa podczas leczenia badanym lekiem i przez co najmniej 12 tygodni po ostatniej dawce leku.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby o nazwie Haematopoietic Stem Cell Transplant Thrombotic Microangiopathy. Jest to powikłanie po przeszczepie komórek macierzystych, które wpływa na małe naczynia krwionośne.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie spełnia kryteriów wiekowych określonych w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli należy do grupy, która nie jest objęta badaniem.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest częścią populacji uznawanej za szczególnie wrażliwą, chyba że badanie to uwzględnia.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Narsoplimab to lek badany w tej próbie klinicznej. Jest stosowany w leczeniu dzieci i młodzieży, które przeszły przeszczep komórek macierzystych i u których wystąpiło powikłanie zwane zakrzepową mikroangiopatią. Celem leku jest poprawa przeżywalności pacjentów oraz ocena jego bezpieczeństwa i skuteczności w tej grupie wiekowej.

Co już wiadomo o tej terapii

Narsoplimab – Narsoplimab jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 2. Jego głównym celem terapeutycznym jest leczenie trombotycznej mikroangiopatii po przeszczepie komórek macierzystych krwiotwórczych u pacjentów pediatrycznych. Działa poprzez hamowanie białka zwanego mannozo-4-fosfatazą, co pomaga zmniejszyć uszkodzenia naczyń krwionośnych i poprawić przepływ krwi. Narsoplimab należy do klasy leków znanych jako inhibitory układu dopełniacza.

Badane choroby

Zakrzepowa mikroangiopatia po przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych – Jest to rzadka choroba, która może wystąpić po przeszczepie komórek macierzystych krwiotwórczych. Charakteryzuje się uszkodzeniem małych naczyń krwionośnych, co prowadzi do powstawania zakrzepów. Zakrzepy te mogą powodować uszkodzenia narządów, zwłaszcza nerek i mózgu. Choroba rozwija się w wyniku reakcji organizmu na przeszczep, co prowadzi do aktywacji układu odpornościowego i uszkodzenia naczyń. Objawy mogą obejmować wysokie ciśnienie krwi, zmniejszoną ilość płytek krwi oraz problemy z nerkami. Choroba wymaga ścisłego monitorowania i opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2023-509710-11-00Kod protokołuOMS721-HCT-002Planowana liczba uczestników18 osóbSponsorOmeros Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).