Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad mRNA-3210 u pacjentów z fenyloketonurią

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z fenyloketonurią, czyli chorobą genetyczną, która wpływa na zdolność organizmu do przetwarzania aminokwasu zwanego fenyloalaniną. W ramach badania testowany jest nowy lek o nazwie mRNA-3210, który jest podawany dożylnie. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji różnych dawek tego leku u uczestników z fenyloketonurią.

W badaniu uczestnicy będą otrzymywać mRNA-3210 w różnych dawkach, aby sprawdzić, jak organizm reaguje na lek. Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno uczestnicy, jak i badacze wiedzą, jaki lek jest podawany. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w poziomie fenyloalaniny we krwi. Badanie ma na celu zrozumienie, jak lek wpływa na organizm i jak jest w nim przetwarzany.

mRNA-3210 to nowoczesny lek, który zawiera syntetyczne mRNA, czyli cząsteczki, które mogą pomóc w produkcji białek potrzebnych do prawidłowego funkcjonowania organizmu. Lek ten nie zmienia genów w organizmie, ale działa na poziomie komórkowym, aby wspierać produkcję niezbędnych białek. Badanie ma na celu znalezienie odpowiedniej dawki leku, która będzie bezpieczna i skuteczna dla osób z fenyloketonurią.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach.

    Uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Podanie leku mRNA-3210

    Lek mRNA-3210 jest podawany dożylnie.

    Dawkowanie jest stopniowo zwiększane, aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję leku.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne badania krwi są przeprowadzane w celu monitorowania poziomu fenyloalaniny (Phe) we krwi.

    Obserwacja ewentualnych działań niepożądanych związanych z podawaniem leku.

  4. Krok 4

    Ocena parametrów farmakokinetycznych i farmakodynamicznych

    Analiza parametrów farmakokinetycznych, takich jak maksymalne stężenie leku we krwi (Cmax) i czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax).

    Ocena parametrów farmakodynamicznych, w tym maksymalnego efektu (Emax) i czasu trwania odpowiedzi.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu podawania leku i monitorowania, uczestnik kończy udział w badaniu.

    Ostateczna ocena wyników zdrowotnych i ewentualnych zmian w poziomie fenyloalaniny we krwi.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Musisz podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • Musisz mieć od 18 do 70 lat w momencie podpisywania zgody.
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę fenyloketonurii (PKU) z powodu niedoboru hydroksylazy fenyloalaninowej (PAH), co potwierdzają badania genetyczne.
  • Musisz mieć co najmniej 3 wyniki badań krwi z poziomem fenyloalaniny (Phe) wynoszącym co najmniej 600 mikromoli na litr. Dwa z tych wyników muszą być uzyskane w trakcie okresu badań przesiewowych, a jeden wynik musi pochodzić z okresu od 6 do 24 miesięcy przed rozpoczęciem badań przesiewowych.
  • Musisz uzyskać zgodę od dietetyka badania, który potwierdzi, że jesteś w stanie utrzymać spożycie białka zgodne z poziomem wyjściowym podczas udziału w badaniu. Ponadto, lekarz prowadzący badanie musi potwierdzić, że sama dieta będzie wystarczająca do kontrolowania choroby podczas udziału w badaniu.
  • Jeśli to dotyczy, musisz utrzymywać stabilną dawkę leków neuropsychiatrycznych (np. na ADHD, depresję, lęki lub inne zaburzenia psychiczne) przed rozpoczęciem badania i być gotowym do utrzymania tej dawki przez cały czas trwania badania, chyba że lekarz prowadzący uzna, że zmiana jest konieczna z medycznego punktu widzenia.
  • Kobiety w wieku rozrodczym oraz mężczyźni zdolni do rozrodu, którzy są aktywni seksualnie, muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji podczas badania oraz przez 3 miesiące po ostatnim podaniu leku badawczego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie mają fenyloketonurii. Fenyloketonuria to choroba genetyczna, która wpływa na sposób, w jaki organizm przetwarza pewne białka.
  • Dzieci poniżej 4 roku życia.
  • Osoby powyżej 17 roku życia.
  • Osoby, które nie są w stanie wyrazić świadomej zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

mRNA 3210 to eksperymentalny lek badany w ramach tego badania klinicznego. Jest to terapia genowa, która ma na celu leczenie fenyloketonurii, rzadkiej choroby genetycznej. Fenyloketonuria powoduje, że organizm nie jest w stanie prawidłowo przetwarzać aminokwasu zwanego fenyloalaniną, co może prowadzić do poważnych problemów zdrowotnych. mRNA 3210 działa poprzez dostarczanie instrukcji genetycznych, które mogą pomóc organizmowi wytwarzać enzymy potrzebne do prawidłowego przetwarzania fenyloalaniny. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji tego leku u pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

mRNA-3210 – mRNA-3210 jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 1/2. Jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z fenyloketonurią. Fenyloketonuria to choroba genetyczna, która wpływa na metabolizm aminokwasu fenyloalaniny. mRNA-3210 działa na poziomie molekularnym poprzez dostarczanie matrycowego RNA, które koduje enzym niezbędny do prawidłowego metabolizmu fenyloalaniny. Lek ten należy do klasy farmakologicznej terapii genowej, która ma na celu korygowanie defektów genetycznych na poziomie komórkowym.

Badane choroby

Fenyloketonuria – Jest to rzadka choroba genetyczna, w której organizm nie jest w stanie prawidłowo przetwarzać aminokwasu zwanego fenyloalaniną. W wyniku tego dochodzi do jej gromadzenia się we krwi, co może prowadzić do uszkodzenia mózgu i innych problemów zdrowotnych. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny, co oznacza, że oboje rodzice muszą być nosicielami wadliwego genu, aby dziecko mogło zachorować. Objawy mogą obejmować opóźnienie rozwoju, problemy z zachowaniem oraz charakterystyczny zapach ciała. Fenyloketonuria jest zazwyczaj diagnozowana wkrótce po urodzeniu dzięki badaniom przesiewowym noworodków. Wczesne wykrycie i odpowiednie zarządzanie dietą mogą pomóc w zapobieganiu poważnym powikłaniom.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2023-506963-32-00Kod protokołumRNA 3210-P101Planowana liczba uczestników54 osobySponsorModerna Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).