Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad dawkowaniem i bezpieczeństwem asciminibu u dzieci z przewlekłą białaczką szpikową z chromosomem Philadelphia w fazie przewlekłej

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z przewlekłą białaczką szpikową, która jest rodzajem nowotworu krwi. W szczególności skupia się na pacjentach z dodatnim chromosomem Filadelfia, co oznacza, że ich komórki krwi mają specyficzną zmianę genetyczną. Choroba ta jest w fazie przewlekłej, co oznacza, że rozwija się powoli. Pacjenci wcześniej byli leczeni jednym lub więcej inhibitorami kinazy tyrozynowej, które są lekami stosowanymi w terapii tej białaczki.

W badaniu używany jest lek o nazwie asciminib, który jest podawany w formie tabletek powlekanych. Celem badania jest określenie odpowiedniej dawki i bezpieczeństwa stosowania tego leku u dzieci. Asciminib działa poprzez blokowanie działania białka, które przyczynia się do wzrostu komórek nowotworowych. Badanie ma na celu porównanie, jak organizm dzieci przyswaja ten lek w porównaniu do dorosłych pacjentów.

Podczas badania uczestnicy będą przyjmować asciminib doustnie, a lekarze będą monitorować, jak ich organizmy reagują na lek. Będą również sprawdzać, czy lek jest bezpieczny i jakie mogą wystąpić działania niepożądane. Część uczestników może otrzymać placebo, co jest substancją nieaktywną, aby porównać efekty leczenia. Badanie ma na celu zebranie danych, które pomogą w przyszłości lepiej leczyć dzieci z przewlekłą białaczką szpikową.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 1 do 18 lat oraz wcześniejsze leczenie inhibitorami kinazy tyrozynowej.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Uczestnik przyjmuje lek asciminib w formie tabletek powlekanych.

    Lek jest przyjmowany doustnie, a dawka jest dostosowywana w celu osiągnięcia poziomu porównywalnego do 40 mg dwa razy dziennie u dorosłych pacjentów.

  3. Krok 3

    Monitorowanie parametrów farmakokinetycznych

    Badanie ma na celu określenie parametrów farmakokinetycznych leku, takich jak AUClast, AUCtau, Cmax, Tmax, Ctrough.

    Parametry te pomagają zrozumieć, jak lek jest wchłaniany, dystrybuowany, metabolizowany i wydalany z organizmu.

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa

    Podczas badania monitorowane są działania niepożądane oraz inne dane dotyczące bezpieczeństwa.

    Oceniane są również odpowiedzi hematologiczne i molekularne na leczenie.

  5. Krok 5

    Ocena akceptowalności i smaku

    Uczestnicy wypełniają kwestionariusz dotyczący akceptowalności i smaku leku po pierwszej dawce, a także po 4 i 52 tygodniach.

  6. Krok 6

    Ocena wzrostu i dojrzewania płciowego

    Podczas badania przeprowadzane są oceny wzrostu i dojrzewania płciowego uczestników, aby monitorować wpływ leczenia na te aspekty.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjenci muszą być dziećmi lub młodzieżą z przewlekłą białaczką szpikową z dodatnim chromosomem Filadelfia (Ph+ CML-CP), którzy byli wcześniej leczeni co najmniej jednym inhibitorem kinazy tyrozynowej (TKI).
  • Uczestnicy muszą mieć od 1 do mniej niż 18 lat, jeśli są w grupie dziecięcej, lub od 14 do mniej niż 18 lat i ważyć co najmniej 40 kg, jeśli są w grupie dorosłej.
  • Wyniki badań laboratoryjnych muszą spełniać określone kryteria:
    • Mniej niż 15% blastów we krwi obwodowej i szpiku kostnym.
    • Mniej niż 30% połączonych blastów i promielocytów we krwi obwodowej i szpiku kostnym.
    • Mniej niż 20% bazofili we krwi obwodowej.
    • Neutrofile muszą wynosić co najmniej 1,5 x 10^9/L lub białe krwinki (WBC) co najmniej 3 x 10^9/L, jeśli neutrofile nie są dostępne.
    • Liczba płytek krwi musi wynosić co najmniej 100 x 10^9/L.
    • Brak dowodów na pozamedullarne zaangażowanie białaczkowe, z wyjątkiem powiększenia wątroby i śledziony.
    • Pacjenci muszą być wcześniej leczeni co najmniej jednym TKI.
    • Pacjenci muszą wykazywać nieskuteczność lub nietolerancję na ostatnią terapię TKI w momencie badania przesiewowego.
    • Pacjenci muszą mieć dowody na obecność typowego genu fuzyjnego BCR-ABL (BCR-ABL1) w momencie badania przesiewowego, który można zmierzyć za pomocą standardowej metody ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy w czasie rzeczywistym (RQ-PCR).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Asciminib to lek stosowany w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej z chromosomem Philadelphia (Ph+ CML) u dzieci. Jest to nowoczesny lek, który działa poprzez hamowanie aktywności białka zwanego kinazą tyrozynową, co pomaga w kontrolowaniu wzrostu komórek nowotworowych. W badaniu klinicznym ocenia się jego bezpieczeństwo oraz odpowiednią dawkę dla dzieci, aby osiągnąć podobny poziom leku we krwi jak u dorosłych pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Asciminib – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu dzieci z przewlekłą białaczką szpikową z chromosomem Philadelphia w fazie przewlekłej, które były wcześniej leczone jednym lub więcej inhibitorami kinazy tyrozynowej. Obecnie znajduje się w badaniach klinicznych, które mają na celu określenie jego dawki i bezpieczeństwa u pacjentów pediatrycznych. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie tej specyficznej formy białaczki. Mechanizm działania asciminibu polega na specyficznym hamowaniu aktywności kinazy BCR-ABL1, co prowadzi do zahamowania wzrostu komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy tyrozynowej.

Badane choroby

Przewlekła białaczka szpikowa z chromosomem Philadelphia w fazie przewlekłej (Ph+ CML-CP) – Jest to rodzaj nowotworu krwi, który charakteryzuje się niekontrolowanym wzrostem białych krwinek w szpiku kostnym. Choroba ta jest związana z obecnością specyficznej anomalii genetycznej zwanej chromosomem Philadelphia. W fazie przewlekłej, pacjenci mogą nie odczuwać żadnych objawów lub mogą doświadczać łagodnych objawów, takich jak zmęczenie, utrata masy ciała czy powiększenie śledziony. Z czasem, jeśli nie jest kontrolowana, choroba może przejść w bardziej agresywne fazy. W przypadku dzieci, choroba ta jest rzadka i wymaga specjalistycznego podejścia terapeutycznego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza INumer badania2023-508129-28-00Kod protokołuCABL001I12201Planowana liczba uczestników40 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).