Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność leku DYNE-101 u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby znanej jako dystrofia miotoniczna typu 1, która jest schorzeniem genetycznym wpływającym na mięśnie. W ramach badania testowany jest lek o nazwie DYNE-101, który jest podawany dożylnie. Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności tego leku u osób cierpiących na tę chorobę.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać DYNE-101 lub placebo w formie wlewu dożylnego. DYNE-101 jest przeciwciałem, które zostało specjalnie zaprojektowane do leczenia dystrofii miotonicznej. Lek ten ma potencjał wpływania na funkcjonowanie mięśni u osób z tą chorobą.

Badanie jest podzielone na dwie części: pierwsza skupia się na ocenie bezpieczeństwa leku przy różnych dawkach, a druga na sprawdzeniu jego wpływu na tkankę mięśniową. W trakcie badania będą wykonywane różne testy oceniające siłę mięśni i sprawność fizyczną pacjentów. Pacjenci będą regularnie badani, aby monitorować ich stan zdrowia i reakcję na leczenie.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania zostaniesz przydzielony do jednej z grup: grupy dawek wielokrotnych (MAD) lub grupy rozszerzonej dawki.

    Badanie dotyczy leku DYNE-101, który jest podawany dożylnie w porównaniu z placebo (roztwór soli fizjologicznej).

  2. Krok 2

    Badania początkowe

    Zostanie wykonana seria badań wstępnych, w tym:

    - pomiar siły uścisku dłoni

    - test zginania kostki

    - ocena sztywności mięśni

    - testy sprawności fizycznej (chód, wchodzenie po schodach, wstawanie z krzesła)

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Lek DYNE-101 lub placebo będzie podawany dożylnie w regularnych odstępach czasu.

    W trakcie podawania leku będziesz monitorowany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.

  4. Krok 4

    Regularne badania kontrolne

    W trakcie badania będą wykonywane regularne pomiary:

    - testy siły mięśniowej

    - próby sprawnościowe (test 10-metrowego marszu/biegu, test wchodzenia po schodach)

    - badanie tkanki mięśniowej

    - ocena poziomu leku we krwi

  5. Krok 5

    Ocena końcowa

    Po 13 tygodniach zostanie przeprowadzona ocena zmian w tkance mięśniowej.

    Po 25 tygodniach nastąpi końcowa ocena sprawności fizycznej i objawów choroby.

    Zostanie przeprowadzona ocena występowania przeciwciał przeciwlekowych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Wiek: dla grupy MAD od 18 do 50 lat, dla grupy rozszerzonej od 18 do 65 lat w momencie wyrażenia zgody na udział
  • Potwierdzona diagnoza dystrofii miotonicznej typu 1 z powtórzeniem trinukleotydowym powyżej 100 (wyniki z wcześniejszych badań są akceptowane)
  • Pierwsze objawy mięśniowe choroby pojawiły się po 12 roku życia
  • Widoczna miotonia (sztywność mięśni) - czas otwierania dłoni minimum 2 sekundy
  • Siła uścisku dłoni między 20% a 80% normy dla wieku, płci i wzrostu
  • Siła zginania stopy między 20% a 80% normy dla wieku, płci i wzrostu
  • Zdolność do wykonania testów chodzenia i wstawania bez pomocy sprzętu wspomagającego (dozwolone tylko wkładki do butów)
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) poniżej 35 kg/m²
  • W przypadku terapii testosteronem - stabilna dawka przez 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Zgoda na stosowanie metod antykoncepcji zgodnie z protokołem badania
  • Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią
  • Zdolność do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu
  • Gotowość do przestrzegania harmonogramu wizyt, planu dawkowania i wykonywania badań, w tym wielokrotnych biopsji mięśni

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Poważne choroby współistniejące, takie jak niewydolność wątroby (zaburzenie funkcjonowania wątroby) lub niewydolność nerek (zaburzenie funkcjonowania nerek)
  • Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Aktywne zakażenie lub stan zapalny
  • Historia reakcji alergicznych na podobne leki
  • Poważne zaburzenia rytmu serca lub niestabilna choroba serca
  • Aktywna choroba nowotworowa lub historia nowotworu w ciągu ostatnich 5 lat
  • Uzależnienie od alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Poważne zaburzenia psychiczne, które mogą wpływać na zdolność do wyrażenia świadomej zgody
  • Stosowanie leków, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem
  • Niezdolność do przestrzegania protokołu badania lub harmonogramu wizyt
  • Immunosupresja (osłabiony układ odpornościowy) lub stosowanie leków immunosupresyjnych
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

DYNE-101 to eksperymentalny lek podawany dożylnie, który jest badany w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1). Jest to nowy związek, który ma na celu poprawę funkcjonowania mięśni u pacjentów cierpiących na tę chorobę genetyczną. Lek jest podawany w formie wlewów dożylnych w różnych dawkach, aby określić jego bezpieczeństwo, skuteczność oraz sposób, w jaki organizm na niego reaguje. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak lek wpływa na tkankę mięśniową i czy może przynieść korzyści pacjentom z DM1.

Co już wiadomo o tej terapii

DYNE-101 - Eksperymentalny lek podawany dożylnie (IV), obecnie badany w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1). Jest to innowacyjny związek znajdujący się w fazie badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego bezpieczeństwo, tolerancja oraz wpływ na tkankę mięśniową u pacjentów z DM1. Lek jest testowany w schemacie dawkowania wielokrotnego o wzrastających dawkach, co ma na celu określenie optymalnego dawkowania oraz ocenę jego działania farmakodynamicznego i farmakokinetycznego. Badanie koncentruje się szczególnie na wpływie leku na tkankę mięśniową, co jest kluczowe w kontekście leczenia dystrofii miotonicznej.

Badane choroby

Dystrofia miotoniczna typu 1 - Dystrofia miotoniczna typu 1 (DM1) to choroba genetyczna, która wpływa na funkcjonowanie mięśni i innych narządów w organizmie. Jest to schorzenie dziedziczne, przekazywane z pokolenia na pokolenie, spowodowane mutacją w genie DMPK. Charakteryzuje się stopniowym osłabieniem mięśni oraz ich sztywnością (miotonią), która objawia się trudnością w rozluźnieniu mięśni po ich skurczu. Choroba zazwyczaj rozwija się powoli, a jej pierwsze objawy mogą pojawić się w różnym wieku. Z czasem może wpływać na różne układy organizmu, w tym mięśnie szkieletowe, serce i układ oddechowy. Pacjenci często doświadczają trudności w wykonywaniu codziennych czynności, takich jak chodzenie, chwytanie przedmiotów czy wstawanie z pozycji siedzącej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2023-510353-42-00Planowana liczba uczestników186 osóbSponsorDyne Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).