Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją AP-101 u pacjentów z amyotrofatyczną boczną stwardnieniem (ALS)

Badanie dotyczy stwardnienia zanikowego bocznego (ALS), które jest poważną chorobą wpływającą na układ nerwowy, prowadzącą do osłabienia mięśni i utraty zdolności ruchowych. W badaniu oceniana jest nowa terapia o nazwie AP-101, która jest przeciwciałem monoklonalnym, co oznacza, że jest to specjalny rodzaj białka zaprojektowanego do rozpoznawania i wiązania się z określonymi substancjami w organizmie. Celem badania jest sprawdzenie, czy AP-101 jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów z ALS.

Badanie jest podzielone na dwie części: fazę podwójnie ślepą oraz otwartą fazę rozszerzoną. W fazie podwójnie ślepej pacjenci otrzymują AP-101 lub placebo przez sześć miesięcy, a ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje który lek. W fazie otwartej wszyscy uczestnicy otrzymują AP-101. Lek podawany jest dożylnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do żyły. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji leku po wielokrotnych dawkach.

Podczas badania monitorowane są różne wskaźniki zdrowotne, takie jak wyniki badań laboratoryjnych, badania fizyczne i neurologiczne, a także zmiany wagi. Badanie ma na celu zrozumienie, jak organizm reaguje na AP-101, w tym jak długo lek pozostaje w organizmie i jak wpływa na poziom określonych białek w płynie mózgowo-rdzeniowym i osoczu. Badanie ma zakończyć się w 2025 roku.