Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością tolvaptanu u dzieci z autosomalną recesywną wielotorbielowatością nerek (ARPKD)

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy autosomalnej recesywnej wielotorbielowatości nerek (ARPKD), choroby genetycznej, która powoduje powstawanie torbieli w nerkach, co może prowadzić do ich uszkodzenia. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa stosowania leku tolwaptan u dzieci z ARPKD. Tolwaptan to lek, który może pomóc w spowolnieniu wzrostu torbieli w nerkach. W badaniu uczestniczą dzieci w wieku od 28 dni do mniej niż 18 lat.

W trakcie badania dzieci będą przyjmować tolwaptan w formie zawiesiny doustnej lub tabletek, takich jak Jinarc lub Samsca. Badanie potrwa do 18 miesięcy, a jego uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji leku. Oceniane będą między innymi zmiany w funkcji nerek oraz wzrost i rozwój dzieci. W badaniu niektóre dzieci mogą otrzymać placebo, co oznacza, że nie będą przyjmować aktywnego leku.

Badanie ma na celu zrozumienie, jak tolwaptan wpływa na dzieci z ARPKD, a także jakie są jego skutki uboczne. Regularne wizyty kontrolne będą obejmować badania laboratoryjne i oceny kliniczne, aby zapewnić bezpieczeństwo uczestników i skuteczność leczenia. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu lepszych metod leczenia dla dzieci z tą chorobą.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać kryteria włączenia, które obejmują wiek od 28 dni do mniej niż 18 lat oraz kliniczne cechy zgodne z diagnozą autosomalnej recesywnej policystycznej choroby nerek (ARPKD).

    Rodzic lub opiekun prawny musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje lek tolwaptan, który jest dostępny w formie tabletek (Jinarc 15 mg, Samsca 7.5 mg, Jinarc 30 mg) oraz zawiesiny doustnej.

    Lek jest przyjmowany doustnie zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Regularne oceny bezpieczeństwa obejmują monitorowanie zdarzeń niepożądanych, pomiary parametrów życiowych oraz badania laboratoryjne.

    Szczególną uwagę zwraca się na poziomy enzymów wątrobowych we krwi, aby ocenić reakcję organizmu na lek.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku jest oceniana poprzez zmiany w funkcji nerek, mierzone za pomocą wskaźnika eGFR, co jest miarą wydolności nerek.

    Zmiany te są monitorowane na początku badania oraz po 1, 6, 12 i 18 miesiącach leczenia.

  5. Krok 5

    Ocena wzrostu i rozwoju

    Wzrost i rozwój uczestnika są oceniane poprzez pomiary wzrostu, wagi i obwodu głowy (dla dzieci do 2 lat) w odstępach 3, 6, 12 i 18 miesięcy.

    Dodatkowo, oceniana jest akceptowalność i smak zawiesiny doustnej dla odpowiednich uczestników.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do 18 miesięcy, a jego zakończenie planowane jest na 17 grudnia 2025 roku.

    Po zakończeniu badania, wyniki zostaną poddane analizie w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi być chłopcem lub dziewczynką w wieku od 28 dni do mniej niż 18 lat.
  • Pacjent musi mieć objawy, które pasują do diagnozy autosomalnej recesywnej wielotorbielowatości nerek (ARPKD). To jest rodzaj choroby nerek, w której tworzą się torbiele, czyli małe pęcherzyki wypełnione płynem.
  • Rodzic lub opiekun prawny pacjenta musi być w stanie podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • Pacjent musi być w stanie, według opinii głównego badacza, spełnić wszystkie wymagania badania.
  • Pacjent, który jest wystarczająco duży według lokalnych przepisów, musi być w stanie podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma mniej niż 2 lata.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanej substancji.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli uczestniczy w innym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacjaNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Tolvaptan to lek stosowany w leczeniu choroby nerek, znanej jako autosomalna recesywna wielotorbielowatość nerek (ARPKD). Jego głównym celem jest spowolnienie wzrostu torbieli w nerkach, co może pomóc w zachowaniu ich funkcji. W badaniu klinicznym ocenia się bezpieczeństwo stosowania tego leku u dzieci i niemowląt w wieku od 28 dni do mniej niż 18 lat.

Co już wiadomo o tej terapii

Tolvaptan – Tolwaptan jest lekiem podawanym doustnie, który jest badany w leczeniu dzieci z autosomalną recesywną wielotorbielowatością nerek (ARPKD). Obecnie znajduje się w fazie 3b badań klinicznych, co oznacza, że jest w zaawansowanym etapie testów, ale jeszcze nie został w pełni zatwierdzony do powszechnego użytku. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie ARPKD, choroby genetycznej charakteryzującej się tworzeniem torbieli w nerkach. Tolwaptan działa na poziomie molekularnym jako antagonista receptora wazopresyny V2, co pomaga zmniejszyć produkcję płynów w torbielach nerkowych. Klasyfikowany jest jako lek moczopędny, który pomaga regulować gospodarkę wodno-elektrolitową organizmu.

Badane choroby

Autosomalne recesywne wielotorbielowate zwyrodnienie nerek – Jest to rzadka choroba genetyczna, która dotyka głównie nerki, prowadząc do powstawania licznych torbieli. Choroba ta jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny, co oznacza, że oboje rodzice muszą być nosicielami wadliwego genu, aby dziecko mogło zachorować. W miarę postępu choroby, torbiele mogą prowadzić do powiększenia nerek i zaburzeń ich funkcji. Objawy mogą pojawić się już w okresie niemowlęcym lub dzieciństwie i obejmują problemy z oddawaniem moczu, nadciśnienie oraz powiększenie brzucha. W niektórych przypadkach mogą wystąpić również problemy z wątrobą. Choroba wymaga regularnego monitorowania funkcji nerek i innych narządów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-508218-41-00Kod protokołu156-201-00307Planowana liczba uczestników21 osóbSponsorOtsuka Pharmaceutical Development & Commercialization Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).