Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością HMB-001 u pacjentów z trombastenią Glanzmanna

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej trombastenia Glanzmanna, która jest rzadkim zaburzeniem krwi, powodującym problemy z krzepnięciem i częste krwawienia. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie HMB-001, który jest podawany w formie zastrzyku lub infuzji. Celem badania jest sprawdzenie, czy HMB-001 jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów oraz czy może zmniejszyć częstotliwość i nasilenie krwawień.

Badanie składa się z kilku części. W pierwszej części uczestnicy otrzymują różne dawki HMB-001, aby określić, jaka dawka jest najbezpieczniejsza i najskuteczniejsza. W kolejnych częściach badania uczestnicy będą otrzymywać powtarzające się dawki leku, aby potwierdzić jego bezpieczeństwo i skuteczność w dłuższym okresie. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem wszelkich działań niepożądanych oraz zmian w wynikach badań krwi i innych testach medycznych.

W trakcie badania oceniane będą również inne aspekty, takie jak stężenie leku we krwi oraz jego wpływ na jakość życia uczestników. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które mogą pomóc w przyszłym leczeniu osób z trombastenią Glanzmanna.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy leku HMB-001, który jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań/infuzji.

    Lek jest przeznaczony dla osób z trombastenią Glanzmanna, co jest rzadkim zaburzeniem krzepnięcia krwi.

  2. Krok 2

    Część A badania

    Celem tej części jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku HMB-001. Uczestnicy otrzymują pojedyncze lub wielokrotne dawki leku.

    Podczas tej fazy monitorowane są objawy niepożądane oraz zmiany w badaniach fizykalnych, wynikach laboratoryjnych i parametrach EKG.

  3. Krok 3

    Część B badania

    W tej części badania potwierdzane są bezpieczeństwo i tolerancja leku HMB-001 po wielokrotnym podaniu.

    Dodatkowo oceniany jest wstępny efekt profilaktyczny leku na częstotliwość i nasilenie krwawień.

  4. Krok 4

    Część C badania

    Uczestnicy, którzy ukończyli część B, mogą kontynuować udział w części C, jeśli spełniają określone kryteria i wyrażą zgodę.

    Część ta ma na celu dalsze potwierdzenie bezpieczeństwa i skuteczności leku HMB-001.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania uczestnicy są regularnie monitorowani pod kątem objawów niepożądanych oraz zmian w wynikach badań.

    Oceniane są również parametry farmakokinetyczne i farmakodynamiczne leku, takie jak stężenie leku we krwi i jego wpływ na czas krzepnięcia.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania uczestnicy przechodzą końcową ocenę, która obejmuje badania fizykalne i laboratoryjne.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku HMB-001.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby w wieku od 18 do 65 lat mogą wziąć udział w badaniu.
  • Uczestnicy muszą mieć zdiagnozowaną trombastenię Glanzmanna, co oznacza, że ich płytki krwi nie działają prawidłowo.
  • Uczestnicy muszą być w stanie wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu i zrozumieć jego zasady.
  • Uczestnicy muszą mieć prawidłowe wyniki badań podstawowych funkcji narządów, takich jak nerki i wątroba.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego przed rozpoczęciem badania i zgodzić się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji.
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji i unikać oddawania nasienia przez określony czas.
  • Uczestnicy muszą mieć stabilne ciśnienie krwi i tętno w określonych granicach.
  • Uczestnicy muszą mieć odpowiedni poziom hemoglobiny i płytek krwi.
  • Osoby z historią zespołu Gilberta mogą mieć nieco wyższy poziom bilirubiny, ale muszą przejść dodatkową ocenę bezpieczeństwa.
  • Uczestnicy muszą mieć objawy krwawienia związane z trombastenią Glanzmanna, takie jak średnio dwa epizody krwawienia tygodniowo.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej choroby o nazwie Glanzmann Thrombasthenia.
  • Dzieci poniżej 3 roku życia.
  • Osoby, które nie są w stanie wyrazić świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym.
  • Osoby, które są uczulone na składniki leku HMB-001.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

HMB-001 to nowy lek badany w celu oceny jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z trombastenią Glanzmanna. Celem badania jest ustalenie, jak bezpieczny jest ten lek oraz jak dobrze jest tolerowany przez pacjentów. W badaniu sprawdzane są również różne dawki i częstotliwości podawania leku, aby znaleźć najbardziej odpowiednie dla dalszych etapów badań. Dodatkowo, lek jest oceniany pod kątem jego potencjalnej skuteczności w zmniejszaniu częstotliwości i nasilenia krwawień u pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

HMB-001 – Jest to lek badany w formie podawania dożylnego, przeznaczony do leczenia pacjentów z trombastenią Glanzmanna. Obecnie znajduje się w fazie 1/2 badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa, tolerancji oraz skuteczności. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zmniejszenie częstotliwości i nasilenia krwawień u pacjentów z tą rzadką chorobą krwi. Mechanizm działania HMB-001 polega na modulacji procesów krzepnięcia krwi na poziomie molekularnym, co może prowadzić do poprawy hemostazy. Klasyfikacja farmakologiczna leku nie jest jeszcze w pełni określona, ponieważ jest w trakcie badań.

Badane choroby

Trombastenia Glanzmanna – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność krwi do krzepnięcia. Osoby z tą chorobą mają problemy z krwawieniem, ponieważ ich płytki krwi nie mogą się prawidłowo zlepiać. Objawy mogą obejmować częste krwawienia z nosa, łatwe powstawanie siniaków, a także przedłużone krwawienia po urazach lub zabiegach chirurgicznych. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny, co oznacza, że oboje rodzice muszą być nosicielami wadliwego genu, aby dziecko mogło zachorować. Glanzmann Thrombasthenia jest diagnozowana na podstawie testów laboratoryjnych, które oceniają funkcję płytek krwi. Choroba ta nie wpływa na długość życia, ale może znacząco wpływać na jego jakość z powodu problemów z krwawieniem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2023-505995-31-00Kod protokołuHMB-001-CL101Planowana liczba uczestników41 osóbSponsorHemab ApS

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).