Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie oceniające skuteczność prednizonu jako leczenia wspomagającego standardową terapię u pacjentów z chorobą Fabry'ego z objawami kardiologicznymi

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby Fabry'ego, rzadkiej choroby genetycznej, która może prowadzić do uszkodzenia różnych narządów, w tym serca. W ramach badania oceniana będzie skuteczność leku prednizon (należącego do grupy kortykosteroidów) jako dodatkowego leczenia u pacjentów, którzy już otrzymują standardową terapię enzymatyczną lub terapię chaperonową. Głównym celem jest sprawdzenie, czy zastosowanie niskich dawek prednizonu może poprawić funkcję serca poprzez zmniejszenie stanu zapalnego w mięśniu sercowym.

W trakcie badania pacjenci będą przyjmować prednizon w dawce do 5 mg dziennie przez okres do 26 tygodni, kontynuując jednocześnie swoją dotychczasową terapię. Lek będzie podawany w formie tabletek przyjmowanych doustnie. Badanie ma na celu określenie, czy dodanie prednizonu do standardowego leczenia może przynieść dodatkowe korzyści w leczeniu objawów sercowych choroby Fabry'ego.

Podczas badania będzie oceniana skuteczność leczenia poprzez różne badania serca, w tym rezonans magnetyczny serca, echokardiografię (badanie obrazowe serca z użyciem ultradźwięków) oraz badania krwi sprawdzające poziom różnych substancji związanych z pracą serca. Dodatkowo będzie monitorowany ogólny stan zdrowia pacjentów oraz postęp choroby Fabry'ego.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania, pacjent kontynuuje swoją standardową terapię choroby Fabry'ego (terapię enzymatyczną lub terapię chaperonową)

    Przed rozpoczęciem leczenia zostanie wykonane badanie poziomu troponiny T we krwi

  2. Krok 2

    Badania początkowe

    Wykonane zostaną następujące badania:

    - badanie serca metodą rezonansu magnetycznego

    - badanie echo serca (USG serca)

    - badanie EKG

    - test 6-minutowego marszu

    - badanie wydolnościowe serca i płuc

    - pobranie próbek krwi i moczu do analizy

    - ocena jakości życia za pomocą kwestionariuszy

  3. Krok 3

    Terapia

    Pacjent otrzyma lek prednizon (kortykosteroid) do przyjmowania doustnego

    Lek będzie przyjmowany równolegle z dotychczasową terapią choroby Fabry'ego

    Regularne wizyty kontrolne będą obejmować badania krwi, w tym poziom troponiny T

  4. Krok 4

    Badania kontrolne

    W trakcie badania będą regularnie wykonywane:

    - badania krwi i moczu

    - badania obrazowe serca

    - ocena wydolności fizycznej

    - ocena funkcji nerek

    - kontrola objawów choroby Fabry'ego

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Końcowa ocena stanu zdrowia pacjenta

    Wykonanie wszystkich badań kontrolnych jak na początku badania

    Porównanie wyników z początku i końca badania

    Badanie planowo zakończy się w sierpniu 2030 roku

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Wyrażenie świadomej zgody na udział w badaniu
  • Wiek minimum 18 lat w dniu wizyty kwalifikacyjnej

  • Aktualne leczenie choroby Fabry'ego jedną z metod:

    • enzymatyczna terapia zastępcza (agalzydaza alfa lub beta)
    • terapia chaperonowa (migalastat)

  • Występowanie zmian w sercu (spełnienie co najmniej jednego z poniższych kryteriów):

    • nieprawidłowości w EKG (skrócony odstęp PR poniżej 120 ms lub wydłużony powyżej 200 ms, zwolniona akcja serca poniżej 60 uderzeń/min, zaburzenia przewodzenia lub nieprawidłowości repolaryzacji)
    • nieprawidłowości w badaniu echo serca (przerost lewej komory powyżej 12 mm, obniżony strain podłużny poniżej -16%, poszerzenie pierścienia aorty, pogrubienie zastawek z niedomykalnością)
    • nieprawidłowości w rezonansie magnetycznym serca (przerost lewej komory, przerost mięśni brodawkowatych lub obecność późnego wzmocnienia gadolinowego)
  • Podwyższony poziom troponiny T wysokoczułej (powyżej 14 ng/l)
  • Dla kobiet: zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji w trakcie badania

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjenci poniżej 18 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Osoby z nadwrażliwością (uczuleniem) na prednizon lub jakikolwiek inny składnik leku
  • Pacjenci z aktywną infekcją wymagającą leczenia antybiotykami
  • Osoby z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym (wysokie ciśnienie krwi)
  • Pacjenci z aktywną chorobą wrzodową żołądka
  • Osoby z ciężkimi zaburzeniami psychicznymi
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci z poważnymi zaburzeniami czynności wątroby lub nerek
  • Osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjenci z osteoporozą (zmniejszona gęstość kości)
  • Osoby z niekontrolowaną cukrzycą
  • Pacjenci z aktywną chorobą nowotworową
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Prednizon

    lek z grupy kortykosteroidów, który działa przeciwzapalnie. W tym badaniu jest stosowany jako terapia dodatkowa do standardowego leczenia choroby Fabry'ego. Jego zadaniem jest zmniejszenie stanu zapalnego w mięśniu sercowym i poprawa funkcji serca u pacjentów z kardiomiopatią w przebiegu choroby Fabry'ego.

  • Enzymatyczna terapia zastępcza (ERT)

    standardowa metoda leczenia choroby Fabry'ego, polegająca na dostarczaniu do organizmu brakującego enzymu. Pomaga w kontrolowaniu objawów choroby i zapobiega dalszemu uszkodzeniu narządów.

  • Terapia chaperonowa (CHT)

    alternatywna metoda leczenia choroby Fabry'ego, która pomaga w prawidłowym funkcjonowaniu wadliwego enzymu. Jest stosowana u pacjentów z określonymi mutacjami genetycznymi i pomaga w stabilizacji enzymu, aby mógł on skuteczniej działać w organizmie.

Co już wiadomo o tej terapii

Prednisone - lek z grupy kortykosteroidów podawany doustnie w formie tabletek, który jest stosowany jako terapia wspomagająca w leczeniu choroby Fabry'ego, szczególnie u pacjentów z objawami kardiomiopatii. Działa poprzez hamowanie procesów zapalnych w mięśniu sercowym, co może prowadzić do poprawy funkcji serca u pacjentów otrzymujących standardową terapię enzymatyczną lub terapię chaperonową. Prednison należy do grupy leków przeciwzapalnych i immunosupresyjnych, a jego działanie polega na blokowaniu produkcji substancji odpowiedzialnych za stan zapalny w organizmie poprzez wpływ na ekspresję określonych genów. W kontekście choroby Fabry'ego jest badany jako lek uzupełniający, który może zwiększyć skuteczność podstawowych metod leczenia poprzez zmniejszenie stanu zapalnego w sercu.

Badane choroby

Choroba Fabry'ego - Jest to rzadka, genetyczna choroba spowodowana niedoborem enzymu alfa-galaktozydazy A, która należy do grupy chorób lizosomalnych. W przebiegu choroby dochodzi do gromadzenia się szkodliwych substancji tłuszczowych (głównie globotriaozyloceramidu) w różnych komórkach organizmu, szczególnie w naczyniach krwionośnych, nerkach i sercu. Choroba Fabry'ego rozwija się stopniowo, a jej pierwsze objawy mogą pojawić się już w dzieciństwie lub wieku młodzieńczym. Z czasem prowadzi do uszkodzenia różnych narządów, przy czym szczególnie dotknięte są układ sercowo-naczyniowy i nerki. Charakterystyczne dla tej choroby jest występowanie specyficznych zmian skórnych w postaci małych, ciemnych wykwitów (angiokeratoma) oraz zaburzeń potliwości. Choroba ta występuje częściej u mężczyzn, ale może również dotykać kobiet, choć zwykle w łagodniejszej formie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-521408-24-00Kod protokołuSHIELD-FABRY/2025/1Planowana liczba uczestników40 osóbSponsorMedical University Of Lodz

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).