Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2/3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo SKY‑0515 u pacjentów z chorobą Huntingtona

Rozpoczęcie udziału w badaniu

Po przyjęciu zgody rozpoczynasz udział w badaniu. Odbywa się pierwsza wizyta, podczas której zbierane są informacje o twoim stanie zdrowia i przeprowadzane są badania podstawowe, aby określić poziom początkowy choroby.

Wyniki tych badań służą do porównania zmian w trakcie trwania badania.

Losowanie i przydział leku lub placebo

Na podstawie losowego podziału otrzymujesz jedną z następujących opcji: sky-0515 w dawce 4 mg, 6 mg lub 9 mg lub placebo (tabletka bez substancji czynnej).

Przydział jest ukryty, więc nie wiesz, którą wersję otrzymałeś.

Przyjmowanie leku

Tabletka przyjmowana jest doustnie, zgodnie z instrukcją podaną przez personel badania.

Dawka, którą otrzymałeś, wynosi 4 mg, 6 mg lub 9 mg (w zależności od przydziału) i jest stosowana przez cały okres badania, czyli do tygodnia 72.

Lek przyjmuje się regularnie, zgodnie z harmonogramem ustalonym w badaniu.

Wizyty kontrolne

W trakcie badania odbywają się regularne wizyty kontrolne, podczas których monitorowane są twoje bezpieczeństwo oraz skuteczność leku.

Oceny obejmują m.in. wyniki testów ruchowych, funkcjonalnych i poznawczych, a także pomiar parametrów laboratoryjnych.

Wizyty odbywają się co kilka tygodni, aż do zakończenia badania w tygodniu 72.

Ocena końcowa

Po upływie 72 tygodni przeprowadzana jest końcowa ocena, w której porównuje się zmiany od momentu rozpoczęcia badania.

Głównym wynikiem jest zmiana w skali cUHDRS, a dodatkowo oceniane są wyniki w testach ruchowych, funkcjonalnych i poznawczych.