Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie fazy I/II dinutuximab beta z irinotecanem i sirolimusem u dzieci, młodzieży i dorosłych z nawrotem/odpornością nowotworów kości

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badania obejmują rzadkie nowotwory kości, takie jak osteosarcoma, chondrosarcoma, Ewing sarcoma, Ewing-like tumors with rare fusions oraz CIC-DUX4 bone sarcoma. Są to nowotwory, które zaczynają się w kościach i mogą powrócić po wcześniejszym leczeniu. W ramach badania stosuje się połączenie trzech leków: dinutuximab beta podawanego dożylnie, irinotecan podawanego dożylnie oraz doustny sirolimus.

Celem badania jest określenie najbezpieczniejszej dawki leku oraz sprawdzenie, czy nowa terapia może zahamować postęp choroby. Pacjenci otrzymują lek dożylnie w formie ciągłej infuzji (powolnego podawania leku do żyły) przez cztery dni w pierwszym i piętnastym dniu 28‑dniowego cyklu, a sirolimus przyjmuje się codziennie w postaci tabletek. Dodatkowo irinotecan podawany jest w te same dni, co infuzja, a cykle leczenia powtarzane są kolejno.

W trakcie badania określa się tzw. maksymalną tolerowaną dawkę – najwyższą ilość leku, którą można podać bez poważnych działań niepożądanych. Działania niepożądane, które wymuszają zmniejszenie dawki, określa się jako toksyczność ograniczającą dawkę. Kolejnym ważnym wskaźnikiem jest czas, w którym nowotwór nie postępuje (progression‑free survival). Ocena skuteczności odbywa się przy pomocy badań obrazowych, takich jak tomografia komputerowa (CT) i badanie PET, które pokazują, czy guz się zmniejszył lub nie zmienił.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Pierwsza wizyta – rozpoczęcie leczenia

    Po dołączeniu do badania następuje wizyta w placówce, podczas której potwierdzane są kryteria uczestnictwa i rozpoczynany jest pierwszy cykl leczenia.

  2. Krok 2

    Dzień 1 – podanie leków i rozpoczęcie codziennego przyjmowania

    W dniu pierwszym podawany jest dinutuximab beta w postaci roztworu do infuzji, który jest podawany ciągłą infuzją przez cztery kolejne dni.

    W tym samym dniu podawany jest irinotecan w formie infuzji dożylnej.

    Rozpoczynasz także codzienne przyjmowanie sirolimus doustnie; tabletka jest przyjmowana raz dziennie o stałej porze.

  3. Krok 3

    Dni 2‑4 – kontynuacja infuzji <b>dinutuximab beta</b>

    Przez kolejne trzy dni trwają podania dinutuximab beta w sposób ciągły; nie wymaga to dodatkowych działań ze strony pacjenta poza pozostaniem w placówce lub w domu z zapewnionym dostępem do infuzji.

  4. Krok 4

    Dzień 15 – druga seria leków

    W piętnastym dniu cyklu ponownie podawany jest dinutuximab beta jako czterodniowa ciągła infuzja.

    Jednocześnie podawany jest kolejny dożylne podanie irinotecan.

    Codzienne przyjmowanie sirolimus jest kontynuowane bez przerwy.

  5. Krok 5

    Dni 16‑18 – kontynuacja drugiej infuzji <b>dinutuximab beta</b>

    Przez trzy dni po dniu 15 trwa druga seria ciągłej infuzji dinutuximab beta.

  6. Krok 6

    Koniec pierwszego 28‑dniowego cyklu – ocena tolerancji

    Po upływie 28 dni przeprowadzana jest ocena tolerancji leczenia oraz ewentualnych działań niepożądanych, zgodnie z kryteriami oceny toksyczności (CTCAE wersja 6.0).

  7. Krok 7

    Kolejne cykle – powtarzanie kroków 2‑5

    Jeśli lekarz uzna, że leczenie jest tolerowane, cykl 28‑dniowy jest powtarzany. Każdy kolejny cykl obejmuje te same działania: dzień 1 – podanie dinutuximab beta (4‑dniowa infuzja), irinotecan oraz codzienne sirolimus; dzień 15 – druga seria tych samych leków; dni 2‑4 i 16‑18 – kontynuacja infuzji dinutuximab beta.

  8. Krok 8

    Ocena po 16 tygodniach – określenie postępu choroby

    Po upływie 16 tygodni (cztery pełne cykle) przeprowadzane jest badanie, które określa, czy choroba nie postępowała. Ocena odbywa się przy użyciu standardowych kryteriów obrazowych (RECIST 1.1 lub PERCIST 1.0), które opisują wielkość guza i jego zmiany.

Kto może wziąć udział w badaniu?

15 kryteriów

  • Potwierdzone wynikiem biopsji (badanie pobranego fragmentu tkanki) jednego z następujących nowotworów kości: osteosarcoma, Ewing, chondrosarcoma, CIC‑DUX4 lub nowotwory podobne do Ewingu; pacjenci z nawrotem choroby, u których guz może być usunięty po 16 tygodniach lub istnieje możliwość jego usunięcia po leczeniu.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć wynik negatywnego testu ciążowego wykonany nie wcześniej niż 72 godziny przed pierwszą dawką leku.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które są aktywne seksualnie, muszą stosować bardzo skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez co najmniej 6 miesięcy po ostatniej dawce; mężczyźni aktywni seksualnie muszą używać prezerwatyw podczas badania i przynajmniej 3 miesiące po ostatniej dawce.
  • Wymagana jest pisemna zgoda pacjenta (lub jego opiekuna prawnego) oraz, jeśli pacjent jest niepełnoletni, jego świadoma akceptacja dostosowana do wieku.
  • Pacjent musi być w stanie przestrzegać wszystkich procedur badania, terminów wizyt kontrolnych oraz radzić sobie z ewentualnymi działaniami niepożądanymi.
  • Pacjent powinien być objęty ubezpieczeniem zdrowotnym lub innym systemem zabezpieczenia społecznego obowiązującym w danym kraju.
  • Nowotwór musi być nawracający lub oporny na dotychczasowe leczenie i nie może mieć przerzutów do mózgu.
  • Pacjent może mieć od 1 do 3 wcześniejsze terapie przeciwko przerzutowej lub zaawansowanej lokalnie chorobie kości.
  • Wiek pacjenta musi wynosić od 6 do 40 lat w chwili włączenia do badania.
  • Ocena ogólnego stanu zdrowia (performance status) musi wynosić co najmniej 70 % – dla osób ≤ 16 lat używa się skali Lansky, a dla starszych skali Karnofsky.
  • Przewidywana długość życia musi wynosić co najmniej 4 miesiące.
  • W fazie I pacjent musi mieć udokumentowany postęp choroby, który można zmierzyć za pomocą badań obrazowych (CT, MRI lub PET) wykonanych 7‑28 dni przed pierwszą dawką.
  • W fazie II pacjent musi mieć udokumentowany postęp choroby, który spełnia przynajmniej jeden z poniższych kryteriów wielkości: guz widoczny w badaniu CT ≥ 10 mm, zmiana w rentgenie klatki piersiowej ≥ 20 mm, węzeł chłonny krótszy wymiar ≥ 10 mm lub zmiany w kościach/marzeniu wykryte w PET.
  • Serce musi działać prawidłowo: skurczowa frakcja (miara kurczenia serca) ≥ 29 % (dla dzieci < 3 lat > 35 %) oraz frakcja wyrzutowa lewej komory (ilość krwi wypompowanej w jednym skurczu) ≥ 50 %.
  • Organom musi być zapewniona odpowiednia funkcja, co potwierdzają wyniki badań wykonane nie później niż 21 dni przed pierwszą dawką: liczba neutrofili (rodzaj białych krwinek) ≥ 1,0 × 10⁹/L, liczba płytkek (pomagających krzepnąć) ≥ 100 × 10⁹/L, wartość INR (miara krzepliwości krwi) ≤ 1,5 oraz prawidłowy wynik aPTT (inny test krzepliwości), funkcja nerek – poziom kreatyniny ≤ 1,5 × górnej granicy normy lub klirens kreatyniny ≥ 60 ml/min/1,73 m², funkcja wątroby – bilirubina ≤ 1,5 × normy (≤ 3,0 × normy u osób z zespołem Gilberta), enzymy wątrobowe ALT i AST ≤ 2,5 × normy (lub ≤ 5 × normy, jeśli guz zajmuje wątrobę).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

21 kryteriów

  • Brak widocznego i ocenialnego guza (celu) – nie ma guza, który można zobaczyć i zmierzyć w badaniach.
  • Cukrzyca typu I lub niekontrolowana cukrzyca (poziom glukozy na czczo > 1,5‑krotności górnej granicy normy) – podwyższony poziom cukru we krwi, którego nie udało się ustabilizować.
  • Aktywne zapalenie wątroby typu HBV lub HCV, zakażenie wirusem HIV lub inna poważna, niekontrolowana infekcja (stopień co najmniej 2 według skali CTCAE v6.0) – poważne infekcje wirusowe, które nie są pod kontrolą.
  • Poważna, nie gojąca się rana, wrzód lub złamanie kości w momencie zapisu do badania.
  • Utrzymujące się działania niepożądane leczenia o nasileniu co najmniej 2 (grade ≥2), z wyjątkiem obniżenia liczby limfocytów, wypadania włosów, uszkodzenia słuchu lub uszkodzenia nerwów obwodowych – silne skutki uboczne poprzedniego leczenia.
  • Systemowa chemioterapia przeciwnowotworowa w ciągu 21 dni przed pierwszą dawką badania lub w ciągu 5‑krotnego czasu półtrwania leku, jeżeli jest krótszy.
  • Przeszła intensywna terapia przeszczepowa szpiku (autologiczny przeszczep komórek macierzystych) w ciągu 8 tygodni przed pierwszą dawką.
  • Radioterapia (niepaliatywna) w ciągu 21 dni przed pierwszą dawką.
  • Duża operacja chirurgiczna lub poważny uraz w ciągu 21 dni przed pierwszą dawką. (Procedury takie jak gastrostomia, shunt wodo‑przeponowy, biopsja guza lub założenie centralnego cewnika nie są uznawane za dużą operację, ale muszą upłynąć co najmniej 48 h przed podaniem leku.)
  • Historia innego nowotworu lub jakiejkolwiek choroby, którą lekarz uzna za ryzyko dla pacjenta lub może wpłynąć na wyniki badania.
  • Stosowanie leków przeciwzakrzepowych typu antagonistów witaminy K (np. warfaryna) w chwili rozpoczęcia badania.
  • Przedawkowanie lub wcześniejsze stosowanie inhibitorów mTOR – leków hamujących szlak mTOR, który wpływa na wzrost komórek.
  • Jednoczesne przyjmowanie leków lub substancji, które hamują lub przyspieszają enzym cytochromu CYP450 3A4 – enzymu odpowiedzialnego za rozkład wielu leków.
  • Przyjmowanie kortykosteroidów (np. prednizon) w ciągu 14 dni przed pierwszą dawką.
  • Zaburzenia funkcji przewodu pokarmowego lub choroby jelit, które mogą znacząco zmienić wchłanianie leków doustnych (np. przewlekłe zapalenie jelit, choroby wrzodowe, niekontrolowane nudności, wymioty, biegunka lub zespół złego wchłaniania).
  • Znaczna, niekontrolowana choroba serca (np. zaburzenia rytmu serca, niewydolność serca powyżej klasy II NYHA, niestabilna dławica piersiowa lub nowa dławica) – poważne problemy z sercem, które nie są stabilne.
  • Nieuregulowane nadciśnienie tętnicze: u pacjentów ≤ 17 lat – ciśnienie skurczowe i rozkurczowe powyżej 95‑percentyla dla wieku i wagi, nie kontrolowane jednym lekiem; u pacjentów > 17 lat – ciśnienie skurczowe > 150 mmHg lub rozkurczowe > 90 mmHg, nie kontrolowane jednym lekiem.
  • Zdarzenia zakrzepowe lub zatorowe (np. zakrzepica żył głębokich, zator płucny) w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Objawy choroby płuc śródmiąższowej – przewlekłe zapalenie tkanki płucnej.
  • Nieuregulowane zaburzenia lipidowe (wysoki poziom cholesterolu > 3 g/L lub 7,75 mmol/L oraz trójglicerydów > 2,5‑krotności górnej granicy normy) – podwyższony poziom tłuszczów we krwi.
  • Nieprawidłowości krzepnięcia krwi lub zaburzenia hemostazy – problemy z krzepnięciem krwi.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Dinutuximab beta

    to przeciwciało monoklonalne podawane dożylnie w formie ciągłej infuzji. Działa ono tak, że przyłącza się do specjalnego białka (GD2) znajdującego się na powierzchni komórek nowotworowych, co pomaga układowi odpornościowemu rozpoznać i zniszczyć te komórki. W tym badaniu lek ten jest używany w połączeniu z innymi lekami, aby zwiększyć szanse na zahamowanie wzrostu guza kości.

  • Irinotecan

    jest lekiem chemioterapeutycznym podawanym dożylnie. Działa on poprzez zakłócenie procesu kopiowania DNA w komórkach nowotworowych, co uniemożliwia im podział i prowadzi do ich śmierci. W ramach tego badania jest stosowany razem z Dinutuximab beta, aby wzmocnić efekt leczenia.

  • Sirolimus

    (znany także jako rapamycyna) przyjmowany jest doustnie. Lek ten blokuje szlak mTOR, który jest wykorzystywany przez komórki nowotworowe do wzrostu i podziału. Codzienne podawanie sirolimus ma na celu spowolnienie rozwoju guza i wspomaganie działania pozostałych leków w terapii.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Dinutuximab beta

    Lek podawany dożylnie w postaci roztworu do infuzji, podawany jako ciągła infuzja przez 4 dni w dniu 1 i 15 cyklu 28‑dniowego. Jest to zatwierdzony w Europie lek przeciwko GD2, stosowany głównie w neuroblastomie, a w badaniach klinicznych jest badany w nowotworach kości. Działa, wiążąc się z białkiem GD2 na powierzchni komórek nowotworowych i wywołując ich zniszczenie przez układ odpornościowy. Należy do grupy przeciwciał monoklonalnych.

  • Sirolimus

    Substancja przyjmowana doustnie w postaci tabletek, codziennie w trakcie cyklu leczenia. Jest lekiem już od lat stosowanym jako immunosupresant po przeszczepach, a także badanym w onkologii ze względu na działanie hamujące wzrost komórek nowotworowych. Działa poprzez blokowanie szlaku mTOR, co zatrzymuje podział komórek i zmniejsza ich zdolność do przeżycia. Klasyfikowany jest jako inhibitor mTOR i lek immunosupresyjny.

  • Irinotecan hydrochloride trihydrate

    Lek podawany dożylnie, podawany w dniu 1 i 15 każdego cyklu. Jest lekiem zatwierdzonym do leczenia kilku nowotworów, w tym raka jelita grubego, i jest używany w badaniach nad rzadkimi nowotworami kości. Działa jako inhibitor topoizomerazy I, uniemożliwiając komórkom nowotworowym naprawę DNA i prowadząc do ich śmierci. Należy do grupy leków chemoterapeutycznych, inhibitorów topoizomerazy I.

Badane choroby

  • Osteosarcoma

    złośliwy nowotwór kości, najczęściej rozwijający się w kościach długich w okolicach płyt wzrostowych. Rośnie szybko i może tworzyć nowe tkanki kostne. Może rozprzestrzeniać się na płuca oraz inne części ciała. Objawia się bólem i obrzękiem w miejscu guza.

  • Chondrosarcoma

    nowotwór wywodzący się z komórek chrząstki, najczęściej występujący w miednicy, kości udowej i barku. Zwykle rośnie wolno, ale niektóre formy mogą stać się agresywne. Tworzy macierz chrzęstną i może naciekać sąsiednie kości oraz tkanki miękkie.

  • Mięsak Ewinga

    rzadki złośliwy guz kości lub tkanek miękkich, najczęściej dotykający dzieci i młodzież. Charakteryzuje się szybkim wzrostem i możliwością przerzutów do płuc, szpiku kostnego i innych organów. Objawy to ból, obrzęk i czasem gorączka.

  • Guzki podobne do mięsaka Ewinga z rzadkimi fuzyjami

    grupa rzadkich nowotworów o podobnych cechach do mięsaka Ewinga, zawierających nietypowe przemieszczenia genetyczne. Rozwijają się w kościach lub tkankach miękkich i mogą szybko rosnąć. Mają tendencję do rozprzestrzeniania się na inne narządy. Objawy zależą od lokalizacji i obejmują ból oraz obrzęk.

  • Mięsaki kości CIC‑DUX4

    nowotwory kości z charakterystyczną fuzyją genów CIC i DUX4, najczęściej występujące u młodzieży. Charakteryzują się agresywnym wzrostem i skłonnością do przerzutów. Mogą powodować ból i osłabienie struktury kości.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2026-525463-40-00Kod protokołu9422Planowana liczba uczestników89 osóbSponsorLes Hopitaux Universitaires De Strasbourg

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).