Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa valoctocogene roxaparvovec u pacjentów z ciężką hemofilią A po wcześniejszym badaniu klinicznym BioMarin

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z ciężką postacią choroby zwanej hemofilią A. Hemofilia A to schorzenie, w którym krew nie krzepnie prawidłowo z powodu braku białka zwanego czynnikiem VIII. W tym badaniu stosowany jest lek o nazwie BMN 270, znany również jako valoctocogene roxaparvovec. Jest to specjalny rodzaj terapii genowej, która ma na celu dostarczenie brakującego genu czynnika VIII do organizmu pacjenta. Lek podawany jest w formie roztworu do infuzji, co oznacza, że jest wprowadzany do organizmu przez kroplówkę.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania leku BMN 270 u pacjentów, którzy wcześniej otrzymali ten lek w ramach innego badania klinicznego. Badanie będzie monitorować różne aspekty zdrowia pacjentów, w tym występowanie działań niepożądanych, takich jak problemy z wątrobą, zakrzepy, rozwój inhibitorów czynnika VIII, a także ewentualne ryzyko nowotworów. Dodatkowo, badanie będzie śledzić zmiany w częstości krwawień oraz aktywności czynnika VIII w czasie.

Pacjenci, którzy ukończyli wcześniejsze badania z użyciem BMN 270, mogą wziąć udział w tym długoterminowym badaniu. Badanie będzie trwało do 2036 roku, a jego wyniki pomogą lepiej zrozumieć, jak terapia genowa wpływa na zdrowie pacjentów z hemofilią A w dłuższym okresie czasu.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Uczestnik musi ukończyć swoje pierwotne badanie leczenia lub być obecnie zapisany do pierwotnego badania leczenia w momencie jego zamknięcia przez sponsora.

    Uczestnik musi być zdolny do podpisania świadomej zgody, co obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody oraz w protokole badania.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek ROCTAVIAN jest podawany w formie roztworu do infuzji dożylnej.

    Substancja czynna to valoctocogene roxaparvovec.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa leku BMN 270.

    Monitorowane są wystąpienia działań niepożądanych, poważnych zdarzeń niepożądanych oraz zdarzeń o szczególnym znaczeniu, takich jak hepatotoksyczność, zdarzenia zakrzepowo-zatorowe, rozwój inhibitorów czynnika VIII, transmisja na osoby trzecie oraz integracja z teoretycznym ryzykiem nowotworzenia.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Zmiany w rocznej częstości krwawień (ABR) są oceniane, zarówno leczonych, jak i wszystkich krwawień.

    Aktywność czynnika VIII jest mierzona w czasie.

    Roczna ilość stosowanych leków hemostatycznych jest monitorowana.

    Zmiany w jakości życia związanej z hemofilią są oceniane.

    Zmiany w ocenie nasilenia objawów przez pacjenta i klinicystę są analizowane w 52. tygodniu badania po infuzji BMN 270.

  5. Krok 5

    Długoterminowe obserwacje

    Badanie ma na celu długoterminowe monitorowanie uczestników do 2036 roku.

    Oceny będą kontynuowane, aby zapewnić bezpieczeństwo i skuteczność leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

3 kryteria

  • Uczestnicy muszą mieć ukończone swoje podstawowe badanie leczenia (badanie 270-201, 270-203, 270-205, 270-301, 270-302 lub 270-303) lub być aktualnie zapisani do podstawowego badania leczenia w momencie jego zamknięcia przez sponsora. Uczestnicy mogą zapisać się do badania 270-401, nawet jeśli ponownie rozpoczęli profilaktykę FVIII lub inne leczenie hemofilii A.
  • Uczestnicy muszą być zdolni do podpisania świadomej zgody, co oznacza, że rozumieją i zgadzają się na wymagania i ograniczenia opisane w formularzu świadomej zgody oraz w tym protokole.
  • Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci, którzy nie mają zdiagnozowanej hemofilii A, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Hemofilia A to choroba, która wpływa na zdolność krwi do krzepnięcia.
  • Kobiety nie mogą brać udziału w badaniu. Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Przedział wiekowy to 18-65 lat.
  • Osoby należące do grup wrażliwych, takich jak dzieci, osoby starsze lub osoby z niepełnosprawnościami, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

BMN 270 to terapia genowa, która wykorzystuje wektor wirusa związanego z adenowirusem (AAV) do przenoszenia genu ludzkiego czynnika VIII. Jest to badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa tej terapii u pacjentów z ciężką hemofilią A, którzy wcześniej otrzymali BMN 270 w innym badaniu klinicznym BioMarin. Terapia ma na celu poprawę produkcji czynnika VIII, co może pomóc w zmniejszeniu krwawień u pacjentów z hemofilią A.

Co już wiadomo o tej terapii

BMN 270 – Jest to lek podawany w formie wektora wirusowego, który wprowadza gen ludzkiego czynnika VIII do organizmu pacjenta. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania. Główne wskazanie terapeutyczne to leczenie ciężkiej postaci hemofilii A. Mechanizm działania polega na dostarczeniu brakującego genu czynnika VIII, co pozwala na jego produkcję w organizmie, pomagając w normalizacji procesu krzepnięcia krwi. Klasyfikowany jest jako terapia genowa.

Badane choroby

Hemofilia A – Jest to genetyczna choroba krwi, która charakteryzuje się niedoborem czynnika VIII, niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia krwi. Osoby z hemofilią A doświadczają częstych krwawień, które mogą występować samoistnie lub po urazach. Krwawienia mogą pojawiać się w stawach, mięśniach i narządach wewnętrznych, co prowadzi do bólu i uszkodzeń tkanek. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Postęp choroby może prowadzić do przewlekłych problemów zdrowotnych, takich jak uszkodzenia stawów. Hemofilia A jest uważana za chorobę rzadką.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-507749-27-00Kod protokołu270-401 (GENEr8-LTE)Planowana liczba uczestników200 osóbSponsorBiomarin Pharmaceutical Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).