Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacja

Badanie bezpieczeństwa stosowania azatiopryny u pacjentów z obciążeniem nerek i wątroby w przebiegu polikrystalicznej choroby nerek i wątroby typu autosomalnego dominującego

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na autosomalną dominującą wielotorbielowatość nerek i wątroby. Jest to choroba genetyczna, w której w narządach tych tworzą się liczne torbiele, czyli puste przestrzenie wypełnione płynem, co może prowadzić do powiększenia organów i upośledzenia ich pracy. Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny i dobrze tolerowany przez organizm jest lek o nazwie azatiopryna podawany doustnie w postaci tabletek.

W trakcie trwania badania pacjenci będą przyjmować określone dawki leku azatiopryna. Podczas monitorowania przebiegu leczenia będzie zwracana uwaga na to, jak organizm reaguje na substancję, w tym na wszelkie zmiany w liczbie krwinek białych, czyli tzw. leukopenię, która może zwiększać podatność na infekcje, oraz na ewentualne zaburzenia pracy wątroby. Obserwacji podlegać będą również objawy, takie jak zmęczenie czy dyskomfort w jamie brzusznej, a także zmiany w wielkości nerek i wątroby oraz wydolności nerek określane jako eGFR, co pozwala ocenić, jak skutecznie nerki filtrują krew.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Po przystąpieniu do badania następuje podawanie leku o nazwie azatypryna w formie tabletek do połknięcia.

    Dawka leku jest dostosowana do masy ciała i wynosi 3 mg na każdy kilogram masy ciała.

  2. Krok 2

    Monitorowanie stanu zdrowia i wypełnianie kwestionariuszy

    W trakcie badania należy wypełniać kwestionariusze dotyczące jakości życia oraz odczuwanego obciążenia objawami, takimi jak ból brzucha, zmęczenie czy ograniczenia fizyczne.

    Badania te są przeprowadzane w konkretnych momentach: na początku badania, w 8. tygodniu, w 32. tygodniu, w 56. tygodniu oraz w 60. tygodniu.

  3. Krok 3

    Kontrola parametrów medycznych

    Podczas trwania badania monitorowane są parametry krwi, w tym poziom leukopenii (niedoboru białych krwinek), oraz funkcje wątroby.

    Oceniane są również zmiany w objętości nerek i wątroby oraz wskaźnik eGFR (parametr określający wydajność pracy nerek) w celu monitorowania postępów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

14 kryteriów

  • Pacjent musi być osobą pełnoletnią, czyli mieć ukończone 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Kobiety i mężczyźni mogą brać udział w badaniu, o ile spełniają pozostałe kryteria.
  • Osoba musi mieć zdiagnozowaną autosomalną dominującą wielotorbielowatość nerek i wątroby, co oznacza chorobę genetyczną polegającą na powstawaniu wielu pęcherzy (torbieli) w narządach.
  • Pacjent musi posiadać potwierdzoną diagnozę choroby poprzez historię rodzinną, badania obrazowe (takie jak USG, rezonans magnetyczny lub tomografia komputerowa) lub badania genetyczne.
  • W przypadku grupy z objawami wątrobowymi, badania obrazowe muszą wykazać co najmniej 20 torbieli w wątrobie, a jej całkowita objętość musi mieścić się w przedziale od 1,8 do 3,2 litra.
  • Pacjenci z objawami wątrobowymi muszą wykazywać przynajmniej dwa z poniższych objawów związanych z efektem masy (czyli uciskiem torbieli na okoliczne narządy): niekomfortowe wzdęcie brzucha, częsty ból brzucha, uczucie szybkiego sytości po jedzeniu, nudności lub duszność (trudność w oddychaniu).
  • Pacjenci z objawami nerkowymi muszą mieć stwierdzony szybki postęp choroby według określonych klasyfikacji obrazowych oraz poziom eGFR (wskaźnik oceniający wydajność filtracji nerek) równy lub wyższy niż 60.
  • Osoby z objawami nerkowymi muszą mieć udokumentowane w badaniach obrazowych co najmniej 3 torbiele w wątrobie.
  • Pacjent nie może obecnie ani w ciągu ostatnich 12 tygodni przyjmować leków takich jak tolwaptan lub analogi somatostatyny.
  • Przed rozpoczęciem leczenia konieczne jest wykonanie badania farmakogenetycznego w celu sprawdzenia poziomu enzymu TPMT; tylko osoby, które nie mają całkowitego niedoboru tego enzymu, mogą przyjmować badany lek.
  • Pacjent nie może mieć przeszczepionego narządu ani nie może przyjmować leczenia immunosupresyjnego (leków obniżających odporność organizmu).
  • Uczestnik musi wyrazić dobrowolną, pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Osoby mogące zajść w ciążę muszą stosować bardzo skuteczną antykoncepcję (zapobieganie ciąży) w trakcie badania oraz przez co najmniej 3 miesiące po ostatniej dawce leku.
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do przestrzegania planu wizyt, przyjmowania leków oraz wykonywania badań laboratoryjnych.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Osoby, u których przeprowadzono przeszczep nerki i/lub wątroby, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy w ciągu ostatnich 12 tygodni lub na początku badania przyjmowali leki modyfikujące przebieg choroby wielotorbielowatej nerek (takie jak tolvaptan lub lanreotide) lub poddawali się zabiegom na torbiele (np. nakłuciu lub nacięciu torbieli w celu usunięcia płynu), nie mogą uczestniczyć w projekcie.
  • Niedopuszczalne jest jednoczesne stosowanie jakichkolwiek innych leków immunosupresyjnych, czyli substancji, które osłabiają działanie układu odpornościowego organizmu.
  • W badaniu nie mogą brać udziału kobiety w ciąży, karmiące piersią oraz kobiety w wieku rozrodczym.
  • Osoby biorące udział w innym badaniu klinicznym (stosujące inne badane leki lub wyroby medyczne w momencie zapisów lub w ciągu 30 dni przed nimi) są wykluczone.
  • Nie można wziąć udziału w badaniu, jeśli pacjent nie jest w stanie w pełni zrozumieć możliwych ryzyk i korzyści płynących z uczestnictwa.
  • Wykluczeni są pacjenci ze stwierdzonym niedoborem enzymu TPMT, który jest białkiem odpowiedzialnym za rozkład niektórych leków w organizmie.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Azatiopryna to lek przyjmowany doustnie, który jest badany pod kątem bezpieczeństwa i tego, jak organizm go toleruje u osób chorych na wielotorbielowatość nerek (ADPKD) z zaangażowaniem nerek i wątroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Azathioprine - Ten lek przyjmuje się w formie tabletek doustnych, a jest on powszechnie stosowany w medycynie do kontrolowania nadaktywności układu odpornościowego. Substancja ta należy do grupy leków immunosupresyjnych, które działają poprzez hamowanie rozmnażania się komórek odpowiedzialnych za reakcje obronne organizmu. Stosuje się go głównie w leczeniu chorób zapalnych oraz schorzeń, w których układ odpornościowy atakuje własne tkanki.

Badane choroby

Autosomalne dominujące wielotorbielowate zwyrodnienie nerek i wątroby - Jest to choroba genetyczna, która polega na powstawaniu licznych cyst w nerkach oraz wątrobie. W miarę postępu schorzenia, te puste pęcherzyki wypełnione płynem stopniowo powiększają się i zwiększają całkowitą objętość narządów. Proces ten może prowadzić do stopniowego osłabienia pracy nerek oraz wątroby. Zmiany w organach mogą powodować uczucie dyskomfortu w jamie brzusznej oraz ogólne zmęczenie. Choroba ma charakter postępujący, co oznacza, że zmiany w strukturze narządów stają się z czasem bardziej wyraźne.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-524313-86-00Planowana liczba uczestników40 osóbSponsorUZ Leuven

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).