Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i ustalenia dawki CD19‑CART01 u pacjentów z ciężkimi chorobami autoimmunologicznymi i przewlekłą chorobą przeszczep‑przeciwko‑gospodarzowi

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkich chorób autoimmunologicznych i immunologicznie wywołanych, takich jak Dermatomyositis/Polymyositis, Systemic Sclerosis, Neuromyelitis Optica, ANCA-associated vasculitis, Myasthenia Gravis, Immune-Mediated Necrotizing Myopathy, Systemic Lupus Erythematosus oraz chronic Graft-versus-Host Disease. W badaniu stosuje się terapię komórkami modyfikowanymi genetycznie, określaną jako CD19-CART01, podawaną dożylnie. Komórki te są tak zwanymi CAR T‑cell i mają za zadanie rozpoznać i zniszczyć komórki układu odpornościowego, które przyczyniają się do uszkodzenia organizmu. Termin „dożylnie” oznacza podanie leku bezpośrednio do żyły.

Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa oraz ustalenie optymalnej dawki tego leku u pacjentów z wymienionymi chorobami. Pacjenci najpierw przechodzą badania laboratoryjne i obrazowe, następnie otrzymują jednorazowe podanie preparatu, po czym są monitorowani w szpitalu przez kilka dni, a później regularnie odwiedzają klinikę w określonych odstępach czasu, aby ocenić reakcje organizmu, ewentualne działania niepożądane oraz zmiany w objawach choroby. W trakcie obserwacji rejestruje się także informacje o konieczności stosowania innych leków, takich jak sterydy, oraz o jakości życia pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po potwierdzeniu kwalifikacji pacjent zostaje wpisany do badania i podpisuje zgodę na udział.

    Następnie przeprowadzane są badania wstępne, w tym badanie krwi, ocena stanu ogólnego oraz dokumentacja choroby autoimmunologicznej.

  2. Krok 2

    Pobranie własnych komórek limfocytarnych

    Przeprowadzany jest zabieg apheresis, podczas którego pobiera się od pacjenta krwinki białe, które będą modyfikowane w laboratorium.

    Komórki są transportowane do centrum produkcyjnego, gdzie zostaną przekształcone w CD19‑cart01.

  3. Krok 3

    Produkcja i kontrola jakości <b>CD19‑cart01</b>

    W laboratorium pobrane komórki są modyfikowane genetycznie, aby wyrażały receptor anty‑CD19, a następnie hodowane do uzyskania odpowiedniej liczby komórek.

    Po zakończeniu produkcji przeprowadzane są testy jakości, aby potwierdzić, że przygotowany produkt spełnia wymogi bezpieczeństwa i skuteczności.

  4. Krok 4

    Przygotowanie do infuzji

    Przed podaniem CD19‑cart01 pacjent może otrzymać krótkotrwałe leczenie przygotowujące (np. niskie dawki chemioterapii) w celu zmniejszenia liczby własnych limfocytów, co zwiększa skuteczność terapii.

    Przygotowanie obejmuje także kontrolę parametrów życiowych i wyników badań laboratoryjnych.

  5. Krok 5

    Infuzja <b>CD19‑cart01</b>

    Modyfikowane komórki podawane są dożylnie jako zawiesina komórkowa.

    Dawka jest ustalana indywidualnie w ramach ustalonego maksymalnego tolerowanego poziomu, zgodnie z protokołem 3+3.

    Infuzja odbywa się w warunkach szpitalnych i trwa zazwyczaj kilka godzin.

  6. Krok 6

    Bezpośrednie monitorowanie po infuzji (pierwsze 4 tygodnie)

    Po podaniu CD19‑cart01 pacjent jest intensywnie obserwowany pod kątem działań niepożądanych, w szczególności zespołu uwalniania cytokin (CRS), neurotoksyczności związanej z terapią CAR‑T (ICANS) oraz infekcji.

    Monitorowane są również wyniki badań krwi, w tym poziom immunoglobulin i liczba komórek B‑komórkowych (CD19+).

  7. Krok 7

    Wizyty kontrolne w tygodniu 24 i 48

    W 24 i 48 tygodniu po infuzji ocenia się skuteczność terapii, czyli odpowiedź kliniczną, brak konieczności stosowania glikokortykosteroidów i leków immunosupresyjnych oraz poprawę jakości życia.

    Przeprowadzane są badania laboratoryjne, w tym ocena poziomu przeciwciał autoimmunologicznych oraz trwałość komórek CD19‑cart01 w krwi.

    Sprawdzany jest także stopień wyczerpania komórek B‑komórkowych i ewentualne wystąpienie hipogammaglobulinemii.

  8. Krok 8

    Długoterminowe monitorowanie do 48 tygodnia

    Poza wizytami w tygodniu 24 i 48 pacjent pozostaje pod regularnym nadzorem w celu wykrycia późniejszych infekcji, oceny funkcji układu odpornościowego oraz dalszej oceny bezpieczeństwa terapii.

    Wszystkie zdarzenia niepożądane są dokumentowane zgodnie z protokołem badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

24 kryteria

  • Wiek od 12 do 70 lat (dla niektórych grup dopuszczalne są dzieci od 4 lat).
  • Przewidywana długość życia co najmniej 12 tygodni.
  • Ogólna sprawność (wynik Lansky/Karnofsky) wynosząca co najmniej 50 % – oznacza, że pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności.
  • Funkcjonowanie ważnych narządów musi być prawidłowe:
    • bilirubina (substancja żółciowa) nie wyższa niż 3 krotność górnej granicy normy,
    • enzymy wątrobowe AST i ALT nie wyższe niż 5 krotność normy,
    • nerki działają bez konieczności dializ,
    • serce: frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) ≥ 45 %.
    • Możliwość wykonania leukapheresis (procedury pobierającej białe krwinki) – wymagana jest dobra dostępność żyły lub możliwość założenia cewnika.
    • Brak zakażenia w centralnym cewniku – negatywny wynik posiewu krwi z cewnika w ciągu ostatnich 7 dni.
    • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego (z badania wykonanego nie wcześniej niż 8 dni przed badaniem) i zgodzić się na stosowanie środków antykoncepcyjnych od momentu zapisania do badania oraz przez 12 miesięcy po podaniu leku.
    • Osoby w wieku rozrodczym (mężczyźni i kobiety) muszą zobowiązać się do stosowania antykoncepcji przez ten sam okres.
    • Gotowość do regularnych wizyt kontrolnych i przestrzegania wszystkich wymagań badania.
    • Podpisanie świadomej zgody (lub zgody opiekuna prawnego, jeśli pacjent ma mniej niż 18 lat).
    • Neuromyelitis optica (NMOSD) – dodatni test na przeciwciała AQP4‑IgG oraz przynajmniej jeden rzut po leczeniu lekami przeciw NMOSD lub niezdolność do ich użycia z powodu działań niepożądanych.
    • Przewlekła choroba przeszczep przeciwciał gospodarza (cGVHD) – brak reakcji na co najmniej trzy wcześniejsze terapie oraz zajęcie przynajmniej jednego z następujących narządów: skóra, stawy i powięź, płuca lub wątroba (oceniane wg skali NIH).
    • Systemowy toczeń rumieniowaty (SLE) – dorośli – spełnienie kryteriów klasyfikacyjnych ACR/EULAR 2019, obecność przeciwciał (np. anty‑dsDNA), aktywna choroba (wynik SLEDAI‑2K ≥ 6) oraz niewystarczająca odpowiedź na glikokortykosteroidy i co najmniej dwa inne leki (np. hydroksychlorochina, mykofenolan mofetyl, belimumab, metotreksat, rytonek).
    • Systemowy toczeń rumieniowaty (SLE) – dzieci – spełnienie kryteriów ACR/EULAR 2019, aktywna choroba (SLEDAI‑2K ≥ 8) i podobna niewystarczająca odpowiedź na wskazane leki.
    • Sciosza układowa (SSc) – dorośli – spełnienie kryteriów klasyfikacyjnych ACR/EULAR 2013, postać rozproszona, szybki postęp choroby (czas trwania ≤ 5 lat, wynik mRSS 10‑40, podwyższony CRP lub OB, zwiększenie mRSS) oraz brak odpowiedzi na glikokortykosteroidy i co najmniej dwa inne leki (np. mykofenolan, azatiopryna, nintedanib, metotreksat, rytonek).
    • Młodzieńcza postać scioszy układowej – spełnienie kryteriów ACR/EULAR 2013, mRSS 10‑35 oraz przynajmniej jeden z objawów progresji (np. zwiększenie skóry, zmiany w płucach, sercu, nadciśnienie płucne, zaburzenia przewodu pokarmowego) i brak reakcji na glikokortykosteroidy oraz co najmniej dwa inne leki.
    • Dermatomyositis lub Polimialgia (DM/PM) – dorośli – spełnienie kryteriów ACR/EULAR 2017, obecność charakterystycznych przeciwciał (MSA) lub wyniku biopsji mięśniowej lub typowych zmian skórnych (np. plamki Gottrona), osłabienie mięśni przy badaniu siłowym (MMT < 142) oraz dodatkowe objawy aktywności (np. ból, ograniczenie funkcji, podwyższony poziom enzymów mięśniowych lub zmiany w MRI/EMG). Dodatkowo brak odpowiedzi na glikokortykosteroidy i co najmniej dwa inne leki (np. mykofenolan, cyklosporyna, azatiopryna, takrolimus, metotreksat, rytonek, immunoglobuliny).
    • Młodzieńcza postać dermatomyositisu – spełnienie kryteriów ACR/EULAR 2017, aktywna choroba potwierdzona wynikiem CMAS < 48 lub MMT8 < 78 oraz oceną lekarza > 2,5 cm, oraz podwyższonymi enzymami (CK, aldolaza, LDH, AST, ALT ≥ 3 krotność normy) lub zmianami w MRI. Brak odpowiedzi na glikokortykosteroidy i co najmniej dwa inne leki.
    • Niewydolność mięśniowa wywołana autoimmunologicznymi przeciwciałami (IMNM) – spełnienie kryteriów ENMC, podwyższony poziom CK (enzym mięśniowy) oraz osłabienie mięśni, a także obecność specyficznych przeciwciał (anti‑HMGCR lub anti‑SRP) lub, w przypadku braku przeciwciał, wynik biopsji mięśniowej wskazujący na zapalenie.
    • Naczyniowa zapalenie z ANCA (AAV) – spełnienie kryteriów ACR/EULAR 2022 dla MPA/GPA/EGPA, dodatnie przeciwciała ANCA (przeciwko proteazie 3 lub mieloperoksydazie) oraz aktywność choroby oceniona skalą BVAS (co najmniej jeden poważny objaw lub trzy mniej poważne). Brak odpowiedzi na przynajmniej jedną z terapii (glikokortykosteroidy + cyklofosfamid lub terapia celująca w limfocyty B).
    • Miastenia (MG) – dorośli – obecność przeciwciał przeciw receptorowi acetylocholiny (AChR) lub przeciwciał anti‑MuSK/anti‑LRP4, klasyfikacja MGFA IIA‑IV, wynik skali MG‑ADL ≥ 6 oraz przynajmniej jeden z warunków: brak poprawy mimo leczenia, działania niepożądane leków drugiej linii, konieczność regularnej plazmaferezy lub immunoglobulin, lub kryzys miasteniczny w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

20 kryteriów

  • Jeśli lekarz uzna, że istnieje prostsze lub już zatwierdzone leczenie, które jest dla Ciebie bardziej odpowiednie.
  • Jeśli Twoja liczba neutrofili (ANC) jest niższa niż 1 000 komórek/µL.
  • Jeśli poziom hemoglobiny (Hb) jest niższy niż 8 g/dL, co oznacza niedokrwistość.
  • Jeśli liczba płytek krwi (platelets, PLT) jest niższa niż 30 000/µL.
  • Jeśli liczba komórek CD3+ w krwi obwodowej jest niższa niż 100/µL.
  • Jeśli masz jakikolwiek stan zdrowia lub nieprawidłowość w badaniach laboratoryjnych, które zwiększają ryzyko lub utrudniają interpretację wyników badania.
  • Jeśli masz niekontrolowaną ciężką chorobę współistniejącą, ciężką niewydolność wątroby (wynik Child‑Pugh ≥ 10) lub niestabilną chorobę wieńcową.
  • Jeśli masz jakąkolwiek poważną i nieleczoną infekcję.
  • Jeśli jesteś zakażony wirusem HIV, wirusem HBV (wskazują na to pozytywne wyniki HBcAb lub HBsAg oraz test NAT) lub masz aktywne zakażenie HCV (mniej niż 12 tygodni od zakończenia skutecznego leczenia).
  • Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią.
  • Jeśli wiesz o alergii (nadwrażliwości) na którykolwiek składnik leku stosowanego w badaniu.
  • Jeśli w przeszłości otrzymałeś terapię CAR T‑cell w leczeniu choroby autoimmunologicznej.
  • Jeśli przyjmowałeś leki immunosupresyjne lub cytotoksyczne (leki niszczące komórki) w ciągu ostatnich 7 dni przed pobraniem krwi; lek cyklofosfamid musi być odstawiony przynajmniej 3 tygodnie przed pobraniem.
  • Jeśli przyjmowałeś doustne glikokortykosteroidy (np. prednizon) w dawce przekraczającej 10 mg/dzień lub 0,3 mg/kg/dzień (wyższa z tych dwóch) w ciągu 7 dni przed pobraniem krwi.
  • Jeśli w ciągu ostatnich 5 lat miałeś aktywną nowotworową chorobę (z wyjątkiem dobrze leczonych raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry, raka szyjki macicy lub piersi w formie in situ leczonej całkowicie i bez nawrotu przez co najmniej 3 lata, oraz niektórych nowotworów hematologicznych spełniających specjalne kryteria).
  • Jeśli przyjmujesz doustne glikokortykosteroidy w dawce wyższej niż 40 mg/dzień lub 0,4 mg/kg/dzień (wyższa z tych dwóch) od 2 tygodni przed podaniem leku badawczego, lub wyższej niż 20 mg/dzień lub 0,3 mg/kg/dzień od 1 tygodnia przed podaniem.
  • Jeśli przyjmowałeś leki immunosupresyjne lub cytotoksyczne w ciągu 7 dni przed podaniem leku badawczego.
  • Jeśli przyjmowałeś leki deplecjonujące limfocyty B (np. rytuksymab) w ciągu 28 dni przed podaniem leku badawczego.
  • Jeśli pobrana z Twojej krwi próbka nie zawiera przynajmniej 1 × 10⁹ komórek krwi obwodowej (PBMCs); mniejsza ilość nie może być użyta.
  • Jeśli podczas produkcji komórek CAR T‑cell wystąpiły problemy, takie jak: mniej niż 20 % komórek zostało zmodyfikowanych (transduction), mniej niż 80 % komórek jest żywych (viability), efektywność zabijania komórek docelowych jest poniżej 60 % lub liczba kopii wektora przekracza 10 na komórkę (vector copy number).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

CD19-CART01 jest to terapia komórkowa, w której pobrane z pacjenta limfocyty T są modyfikowane w laboratorium, aby rozpoznawały i niszczyły komórki wyrażające cząsteczkę CD19. Po modyfikacji komórki są podawane z powrotem do krwiobiegu pacjenta w formie zawiesiny komórek do wstrzyknięcia dożylnie. Terapia ma na celu zredukowanie nieprawidłowej aktywności układu odpornościowego u osób z ciężkimi chorobami autoimmunologicznymi, takimi jak toczeń (SLE), twardzina (SSc), zapalenie mięśni (DM/PM, IMNM), zapalenie naczyń (AAv), miastenia (MG), zapalenie nerwu wzrokowego (NMOSD) oraz przewlekła choroba przeszczep przeciwciałogenną (cGVHD). Badanie ma sprawdzić, czy terapia jest bezpieczna i jaka dawka jest najodpowiedniejsza dla tych pacjentów oraz czy można ją praktycznie stosować w codziennej opiece.

Co już wiadomo o tej terapii

CD19-CART01 - Podaje się dożylnie jako zawiesinę komórek; jest to terapia eksperymentalna, niezatwierdzona jeszcze w standardowej praktyce. Skierowana jest do pacjentów z ciężkimi chorobami autoimmunologicznymi takimi jak SLE, SSc, DM/PM, IMNM, AAv, MG, NMOSD oraz cGVHD. Działa poprzez modyfikowane genetycznie limfocyty T, które rozpoznają białko CD19 na powierzchni komórek B i je niszczą, co zmniejsza nieprawidłową reakcję układu odpornościowego. Należy do grupy terapii komórkowych, a dokładniej do CAR‑T‑cell immunoterapii.

Badane choroby

  • Dermatomyositis/Polimialitis (DM/PM)

    choroba autoimmunologiczna obejmująca zapalenie mięśni, w dermatomyositis dodatkowo zmiany skórne. Objawia się postępującym osłabieniem mięśni przybliżonych, zwłaszcza w obrębie bioder i ramion. Skóra może wykazywać charakterystyczne wysypki, które pojawiają się przed lub równocześnie z osłabieniem mięśni. Choroba ma zwykle powolny, stopniowy przebieg, w którym objawy mogą nasilać się w seriach.

  • Twardzina układowa (SSc)

    przewlekła choroba autoimmunologiczna charakteryzująca się stwardnieniem skóry i zwłóknieniem narządów wewnętrznych. Najpierw pojawia się zgrubienie i napięcie skóry, najczęściej na dłoniach i twarzy. Z czasem proces zwłóknieniowy może obejmować płuca, serce, przewód pokarmowy i nerki. Postęp choroby jest zazwyczaj stopniowy, a objawy narządowe rozwijają się kolejno.

  • Neuromyelitis optica (NMOSD)

    autoimmunologiczne zapalenie ośrodkowego układu nerwowego, które atakuje nerwy wzrokowe i rdzeń kręgowy. Pierwsze objawy to nagła utrata wzroku lub paraliż kończyn. Ataki występują w serii, a każdy kolejny może pozostawiać trwałe zmiany w obrębie nerwów. Uszkodzenia kumulują się, prowadząc do postępujących deficytów neurologicznych.

  • Zapalenie naczyń związane z ANCA (AAV)

    grupa zapalnych chorób naczyń, w których obecne są przeciwciała ANCA. Zapalenie obejmuje małe i średnie naczynia, prowadząc do uszkodzenia różnych organów, takich jak płuca, nerki i skóra. Objawy mogą pojawiać się naprzemiennie, tworząc okresy zaostrzeń i remisji. Proces jest zazwyczaj przewlekły i może postępować w miarę kolejnych epizodów.

  • Miastenia gravis (MG)

    choroba autoimmunologiczna, w której przeciwciała hamują przekazywanie impulsów nerwowych do mięśni. Objawia się osłabieniem mięśni, które nasila się przy wysiłku i ustępuje po odpoczynku. Najczęściej dotyczy mięśni twarzy, oczu i kończyn. Przebieg jest falowy, a nasilenie objawów może zmieniać się w czasie.

  • Miopatia nekrotyzująca immunologicznie (IMNM)

    rzadka choroba autoimmunologiczna, w której dochodzi do martwicy włókien mięśniowych. Charakteryzuje się szybkim i postępującym osłabieniem mięśni, szczególnie w obrębie kończyn. Zmiany w mięśniach są trwałe i mogą się pogłębiać, jeśli proces zapalny nie ustępuje. Choroba ma zwykle ciągły charakter, bez wyraźnych okresów remisji.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2025-522821-37-00Kod protokołuBETELGEUSEPlanowana liczba uczestników24 osobySponsorAzienda Ospedaliero-Universitaria Di Bologna IRCCS Istituto Di Ricerca E Di Cura A Carattere Scientifico

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).