Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie terapii genowej SGT-003 u chodzących mężczyzn z dystrofią mięśniową Duchenne’a

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a to rzadka choroba genetyczna, która powoduje stopniowe osłabianie i zanik mięśni u chłopców. Choroba ta jest spowodowana mutacjami w genie dystrofiny, co prowadzi do braku lub nieprawidłowego działania białka dystrofiny w mięśniach. Dzieci z tą chorobą zwykle zaczynają mieć problemy z chodzeniem, wstawaniem z pozycji leżącej i wspinaniem się po schodach. Z czasem choroba postępuje i może wpływać na pracę serca oraz oddychanie.

Badanie sprawdza bezpieczeństwo i działanie nowego leczenia zwanego SGT-003, które jest rodzajem terapii genowej. Terapia genowa to metoda leczenia, która polega na wprowadzeniu zdrowego genu do organizmu w celu naprawienia uszkodzonego genu. SGT-003 zostanie podane jako pojedyncza dawka przez wlew dożylny, co oznacza, że lek zostanie wprowadzony bezpośrednio do żyły przez kroplówkę. Celem tego badania jest sprawdzenie, czy ten lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów.

Podczas badania uczestnicy będą regularnie odwiedzać centrum badawcze, gdzie lekarze będą sprawdzać ich stan zdrowia i wykonywać różne testy. Obejmują one testy chodzenia, takie jak test 6-minutowego marszu i pomiar czasu potrzebnego na przejście 10 metrów, a także testy sprawdzające siłę mięśni i funkcję płuc. Lekarze będą także pobierać próbki krwi i wykonywać badania obrazowe, aby sprawdzić, jak organizm reaguje na leczenie. Badanie będzie trwało około roku, podczas którego pacjenci będą monitorowani pod kątem wszelkich działań niepożądanych oraz poprawy w funkcjonowaniu mięśni.

Przebieg badania

To badanie ma 10 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania i przyjęcie leku

    Otrzymasz jednorazową dawkę leku SGT-003 podawaną dożylnie (przez żyłę). SGT-003 to zawiesina do wlewów dożylnych, która jest formą terapii genowej.

    Lek zostanie podany tylko jeden raz podczas całego badania w postaci wlewu do żyły.

  2. Krok 2

    Kontynuacja przyjmowania steroidów

    Podczas całego badania będziesz kontynuował przyjmowanie prednizonu w dawce co najmniej 0,5 mg/kg/dzień doustnie codziennie lub deflazakortu w dawce 0,75 mg/kg/dzień.

    Ta dawka steroidów musi pozostać stabilna przez cały okres badania. Dawka może być dostosowywana do twojej wagi zgodnie z praktyką kliniczną.

  3. Krok 3

    Regularne badania bezpieczeństwa przez 360 dni

    Przez 360 dni (około 12 miesięcy) po podaniu leku będą przeprowadzane regularne badania w celu monitorowania bezpieczeństwa leczenia.

    Lekarze będą obserwować wszelkie działania niepożądane, czyli skutki uboczne, które mogą wystąpić po podaniu leku.

    Będą wykonywane badania laboratoryjne krwi w celu sprawdzenia, jak organizm reaguje na lek.

  4. Krok 4

    Badania funkcji mięśni i sprawności fizycznej

    Będą przeprowadzane regularne testy sprawdzające siłę i funkcję twoich mięśni w porównaniu do stanu przed podaniem leku.

    Wykonasz test chodzenia na dystansie 10 metrów, podczas którego będzie mierzony czas przejścia tej odległości.

    Przeprowadzony zostanie 6-minutowy test chodzenia, w którym zostanie zmierzony dystans, jaki pokonasz w ciągu 6 minut.

    Wykonasz test wstawania z pozycji leżącej, podczas którego będzie mierzony czas potrzebny do wstania z podłogi.

    Będzie przeprowadzony test wchodzenia po 4 schodach z pomiarem czasu wykonania tego zadania.

    Zostanie wykonana ocena NSAA (Ocena Sprawności Ruchowej North Star), która jest testem sprawdzającym różne umiejętności ruchowe.

  5. Krok 5

    Badania funkcji oddechowej

    Będą wykonywane regularne badania sprawdzające funkcję twoich płuc.

    Zostanie zmierzona natężona pojemność życiowa (FVC) - największa ilość powietrza, którą możesz wydmuchnąć po głębokim wdechu.

    Będzie sprawdzony szczytowy przepływ wydechowy (PEF) - najszybszy przepływ powietrza podczas wydechu.

    Zostanie zmierzona natężona objętość wydechowa w 1 sekundzie (FEV1) - ilość powietrza wydmuchanego w pierwszej sekundzie po głębokim wdechu.

  6. Krok 6

    Badanie poziomu białka w mięśniach

    Będzie sprawdzany poziom mikrodystrofiny w twoich mięśniach. Mikrodystrofina to białko, które ma zostać dostarczone przez terapię genową.

    Zostanie zbadane, jak to białko rozmieszcza się w tkankach mięśniowych.

  7. Krok 7

    Badania sercowo-naczyniowe

    Będą wykonywane regularne badania EKG (elektrokardiografia) sprawdzające rytm i czynność elektryczną twojego serca.

    Przeprowadzone zostaną badania ECHO (echokardiografia), czyli ultrasonografia serca sprawdzająca jego strukturę i funkcję.

    Będą regularnie mierzone parametry życiowe, takie jak tętno, ciśnienie krwi i temperatura.

  8. Krok 8

    Monitorowanie odpowiedzi immunologicznej

    Będzie sprawdzane, jak twój układ odpornościowy reaguje na lek SGT-003.

    Zostaną wykonane testy przeciwciał sprawdzające, czy organizm wytwarza przeciwciała przeciwko lekowi.

    Przeprowadzone będzie badanie ELISpot, które sprawdza aktywność określonych komórek układu odpornościowego.

  9. Krok 9

    Badanie eliminacji wirusa z organizmu

    Będzie sprawdzane, jak długo i w jaki sposób wirus używany jako nośnik w terapii genowej jest eliminowany z twojego organizmu.

    Zostaną pobrane próbki w celu sprawdzenia obecności wirusa we krwi i innych płynach ustrojowych.

    Będzie badane, jak lek rozprowadza się w mięśniach i jak długo tam pozostaje.

  10. Krok 10

    Regularne wizyty kontrolne i badania fizykalne

    Przez cały okres 360 dni będziesz uczestniczył w regularnych wizytach kontrolnych.

    Podczas każdej wizyty lekarz przeprowadzi badanie fizykalne sprawdzające twój ogólny stan zdrowia.

    Wszystkie zmiany w twoim stanie zdrowia będą dokładnie odnotowywane i monitorowane.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Dziecko musi mieć od 4 do 12 lat w momencie podpisywania dokumentów do badania (grupa 1: od 4 do 7 lat, grupa 2: od 7 do 12 lat)
  • Dziecko musi być w stanie zrozumieć i wykonać wszystkie procedury badania odpowiednio do swojego wieku, a rodzice lub opiekunowie prawni muszą również rozumieć i być w stanie wykonać wymagania badania
  • Pacjent musi być samodzielnie chodzący - oznacza to, że może chodzić bez pomocy żadnych urządzeń wspomagających, takich jak kule czy chodzik
  • Musi mieć potwierdzoną diagnozę dystrofii mięśniowej Duchenne'a (choroby powodującej osłabienie mięśni) oraz udokumentowaną mutację w genie dystrofiny, potwierdzoną przez testy genetyczne sponsora badania
  • Wynik testu na przeciwciała AAV (specjalne białka w organizmie) musi być negatywny
  • Pacjent musi przez co najmniej 12 tygodni przed rozpoczęciem badania przyjmować stabilną dawkę prednizonu (co najmniej 0,5 mg na kilogram masy ciała dziennie) lub deflazakortu (co najmniej 0,75 mg na kilogram masy ciała dziennie), z możliwością dostosowania dawki do wagi zgodnie z praktyką kliniczną
  • Musi spełnić kryteria dotyczące czasu chodzenia/biegania na dystansie 10 metrów - określony test sprawdzający zdolność poruszania się
  • Musi spełnić kryteria dotyczące czasu wstawania z pozycji leżącej - test sprawdzający siłę mięśni
  • Masa ciała pacjenta nie może przekraczać 50 kilogramów
  • Pacjent musi być płci męskiej

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent nie może być w wieku powyżej 18 lat w momencie rozpoczęcia badania
  • Pacjent nie może mieć potwierdzonej diagnozy dystrofii mięśniowej Duchenne'a - jest to choroba genetyczna powodująca postępujące osłabienie mięśni
  • Pacjent nie może mieć ciężkich problemów z sercem lub nieprawidłowości w działaniu serca
  • Pacjent nie może mieć poważnych problemów z oddychaniem wymagających stałego wspomagania oddychania
  • Pacjent nie może mieć aktywnej infekcji lub choroby, która może wpłynąć na wyniki badania
  • Pacjent nie może przyjmować innych eksperymentalnych leków w ciągu ostatnich 30 dni przed rozpoczęciem badania
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki badanego leku SGT-003
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogłyby wpłynąć na przetwarzanie leku przez organizm
  • Pacjent nie może mieć zaburzeń krzepnięcia krwi - problemów z zatrzymywaniem krwawienia
  • Pacjent nie może przyjmować leków wpływających na system odpornościowy
  • Pacjent nie może być wcześniej uczestnikiem badań z terapią genową - leczeniem polegającym na wprowadzaniu do organizmu prawidłowych genów
  • Pacjent nie może mieć problemów psychicznych lub poznawczych, które uniemożliwiłyby zrozumienie i przestrzeganie zasad badania
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

SGT-003 to eksperymentalna terapia genowa, która jest podawana dożylnie w pojedynczej dawce. Ten lek jest specjalnie opracowany dla chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a, którzy nadal są w stanie chodzić. SGT-003 zawiera specjalny wirus, który został zmodyfikowany tak, aby dostarczyć zdrową kopię genu do komórek mięśniowych. Celem tego leku jest pomoc organizmowi w produkcji białka dystrofiny, którego brakuje u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a. To białko jest bardzo ważne dla prawidłowego funkcjonowania mięśni. Terapia ma potencjał spowolnienia postępu choroby i poprawy siły mięśni u pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

SGT-003 – To jest eksperymentalna terapia genowa podawana dożylnie w postaci jednorazowego wlewu do żyły, obecnie badana w pierwszej i drugiej fazie prób klinicznych u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Lek należy do grupy terapii genowych i ma na celu wprowadzenie do organizmu prawidłowej wersji genu dystrofiny, który u pacjentów z tą chorobą jest uszkodzony lub nieobecny. SGT-003 działa na poziomie komórkowym poprzez dostarczenie sprawnego genu do komórek mięśniowych, co ma umożliwić produkcję białka dystrofiny niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania mięśni. Głównym celem stosowania tego leku jest spowolnienie postępu choroby i zachowanie funkcji ruchowych u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa głównie na chłopców i powoduje postępujące osłabienie mięśni. Choroba powstaje z powodu mutacji w genie odpowiedzialnym za produkcję dystrofiny, białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania włókien mięśniowych. Pierwsze objawy zwykle pojawiają się we wczesnym dzieciństwie i obejmują trudności z chodzeniem, bieganiem oraz wstawaniem z pozycji siedzącej. Z czasem osłabienie mięśni postępuje, dotykając najpierw mięśnie nóg i miednicy, a następnie rozprzestrzeniając się na inne grupy mięśniowe. Choroba prowadzi do stopniowej utraty zdolności chodzenia, zwykle w wieku nastoletnim. W późniejszych etapach choroby mogą zostać dotknięte również mięśnie oddechowe i serce.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza I/IINumer badania2024-514501-57-00Kod protokołuSGT-003-101Planowana liczba uczestników60 osóbSponsorSolid Biosciences Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).