Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacja

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności efimosferminu alfa w porównaniu z placebo u dorosłych z kompensowaną marskością wątroby spowodowaną NASH

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis, czyli choroby wątroby, w której odkłada się tłuszcz i dochodzi do zapalenia oraz bliznowacenia, co może prowadzić do marskości (stadium F4). W ramach badania oceniany jest nowy lek pod nazwą EFIMOSFERMIN ALFA, podawany w formie wstrzyknięcia podskórnego, w porównaniu z placebo.

Celem badania jest określenie, czy podany lek poprawia stopień bliznowacenia wątroby o co najmniej jeden stopień bez pogorszenia choroby. Uczestnicy, czyli dorośli z kompensowaną marskością spowodowaną opisanym schorzeniem, są losowo przydzielani do grupy otrzymującej lek lub placebo, a zarówno pacjenci, jak i badacze nie wiedzą, która grupa otrzymuje który preparat. W trakcie trwania badania przeprowadzane są regularne wizyty kontrolne, badania krwi oraz nieinwazyjne pomiary sztywności wątroby przy użyciu VCTE (technika ultradźwiękowa mierząca sztywność tkanki) oraz badanie krwi określające wynik ELF (wskaźnik fibryzy wątroby). Monitorowane są również ewentualne działania niepożądane oraz wyniki laboratoryjne, aby zapewnić bezpieczeństwo uczestników.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Zapisanie się i losowe przydzielenie do grupy

    Po spełnieniu kryteriów uczestnik zostaje zapisany do badania i losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: otrzymuje efimosfermin alfa lub placebo.

    Losowanie odbywa się w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że uczestnik i personel nie wiedzą, którą substancję otrzymuje.

  2. Krok 2

    Badanie wstępne i ocena stanu zdrowia

    Przed rozpoczęciem leczenia przeprowadzane są szczegółowe badania, w tym badania laboratoryjne, obrazowanie wątroby oraz ocena stopnia fibrozy (stadium F4) spowodowanej MASH (metabolic dysfunction‑associated steatohepatitis).

    Wyniki tych badań służą jako punkt wyjścia do późniejszych porównań.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie podawania leku lub placebo

    Uczestnik otrzymuje podskórne (subcutaneous) wstrzyknięcie efimosfermin alfa w postaci proszku do przygotowania roztworu do iniekcji lub odpowiednie placebo.

    Dawka, częstotliwość podawania i całkowity czas trwania leczenia są określone w protokole badania i będą stosowane zgodnie z instrukcjami badawczymi.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne

    Podczas trwania badania uczestnik odwiedza ośrodek badawczy w ustalonych odstępach czasu, aby poddać się kontrolnym badaniom laboratoryjnym i obrazowym.

    W każdej wizycie monitorowane są ewentualne działania niepożądane oraz przeprowadzane są pomiary VCTE‑LSM (wibracyjna elastografia) i ELF (enhanced liver fibrosis score), które oceniają zmiany w sztywności wątroby i stopniu fibrozy.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności leczenia

    Po określonym okresie leczenia analizowane są wyniki badań pod kątem poprawy fibrozy o co najmniej jeden stopień oraz braku pogorszenia stanu MASH.

    Wyniki te stanowią główne kryterium oceny skuteczności badania.

  6. Krok 6

    Zakończenie leczenia i ostatnia wizyta

    Po zakończeniu przydzielonego okresu podawania leku lub placebo uczestnik odbywa ostatnią wizytę, podczas której zbierane są ostateczne wyniki badań i podsumowanie ewentualnych działań niepożądanych.

    Uczestnik zostaje poinformowany o zakończeniu udziału w badaniu.

  7. Krok 7

    Długoterminowe monitorowanie po zakończeniu

    Po zakończeniu aktywnego leczenia uczestnik może zostać poproszony o dodatkowe kontrole w celu oceny trwałości efektów i bezpieczeństwa w dłuższym okresie.

    Te późniejsze oceny nie są częścią głównego leczenia, lecz służą monitorowaniu długoterminowym.

Kto może wziąć udział w badaniu?

3 kryteria

  • Wiek od 18 do 75 lat w momencie zapisu do badania.
  • Posiadanie co najmniej dwóch cech zespołu metabolicznego – grupy czynników zwiększających ryzyko chorób serca i cukrzycy, takich jak podwyższony poziom cukru we krwi, wysokie ciśnienie krwi, nadwaga lub nieprawidłowy poziom tłuszczów we krwi.
  • Wynik biopsji wątroby (pobranie małej próbki tkanki wątroby do badania) wykazujący marskość – bardzo zaawansowane uszkodzenie wątroby, określane jako stadium 4 zwłóknienia.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Osoby z innymi przewlekłymi chorobami wątroby (długotrwałe problemy z wątrobą, inne niż badana choroba).
  • Osoby z dowodami lub historią niewydolności wątroby (stan, w którym wątroba nie działa prawidłowo) lub raka wątrobowego (złośliwy nowotwór wątroby).
  • Osoby z cukrzycą typu 1 lub z poważnymi powikłaniami cukrzycy typu 2 (np. problemy z nerkami, oczami lub sercem).
  • Osoby z przewlekłą chorobą trzustki (długotrwałe problemy z trzustką), urazem trzustki lub z ostrym zapaleniem trzustki w ciągu ostatnich 6 miesięcy (nagłe zapalenie trzustki).
  • Osoby, które niedawno przeszły operację lub planują operację, lub przyjmują leki mające na celu znaczne odchudzanie (np. chirurgia bariatryczna lub silne leki odchudzające).
  • Osoby, u których poziom enzymów wątrobowych ALT lub AST jest ≥5 razy wyższy niż górna granica normy (bardzo podwyższony poziom enzymów wskazujący na uszkodzenie wątroby).
  • Osoby, które mają nadmierne spożycie alkoholu lub historię nadużywania alkoholu (picie dużych ilości alkoholu, które mogą uszkadzać wątrobę).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

EFIMOSFERMIN ALFA jest lekiem podawanym podskórnie w postaci proszku, który rozpuszcza się i wstrzykuje pod skórę. W badaniu fazy 3 sprawdzany jest pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności u dorosłych z wczesnym stadium marskości wątroby spowodowanej chorobą metaboliczną (MASH). Lek ma pomóc zmniejszyć blizny w wątrobie i zapobiec dalszemu pogorszeniu jej funkcji. Uczestnicy otrzymują regularne wstrzyknięcia, a ich stan jest dokładnie monitorowany, aby ocenić, czy terapia przynosi poprawę w zakresie zmniejszenia włóknienia i stabilizacji choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Placebo for Efimosfermin alfa

    podawany podskórnie w postaci proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, nie zawiera aktywnych składników i służy wyłącznie jako kontrola w badaniu klinicznym; jest środkiem nieaktywnym, nie posiada zatwierdzenia medycznego ani określonego zastosowania terapeutycznego; nie wywiera działania farmakologicznego i nie jest klasyfikowany w systemie ATC; jego jedyną rolą jest umożliwienie porównania wyników z lekiem badanym.

  • EFIMOSFERMIN ALFA

    podawany podskórnie jako proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, aktualnie znajduje się w fazie III badań klinicznych i nie jest jeszcze zatwierdzony do powszechnego stosowania; lek jest przeznaczony do leczenia choroby metabolicznej związanego ze stłuszczeniem i zapaleniem wątroby (MASH) u pacjentów z kompensowaną marskością; działa jako syntetyczny analog czynnika wzrostu fibroblastów 21 (FGF21), wiąże się z receptorami FGFR i białkiem beta‑Klotho, co zmniejsza gromadzenie się tłuszczu w wątrobie i hamuje procesy włóknienia; klasyfikowany jest jako regulator metaboliczny, analog białka czynnik wzrostu.

Badane choroby

Stłuszczeniowo‑zapalenie wątroby związane z dysfunkcją metaboliczną - Jest to przewlekła choroba wątroby, w której dochodzi do gromadzenia tłuszczu w komórkach wątrobowych oraz towarzyszącego im zapalenia. Najczęściej występuje u osób z otyłością, cukrzycą typu 2 lub innymi zaburzeniami metabolicznymi. Z czasem nagromadzenie tłuszczu i stan zapalny mogą prowadzić do powstawania blizn (zwłóknienia) w tkance wątroby. Zwłóknienie może postępować stopniowo, zwiększając swoją intensywność. Choroba może rozwijać się powoli i długo pozostawać bezobjawowa.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2026-525757-37-00Kod protokołu308623Planowana liczba uczestników380 osóbSponsorGlaxosmithkline Research & Development Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).