Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności AMT-162 u dorosłych z ALS SOD1

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Stwardnienie zanikowe boczne to choroba, która powoduje stopniowe osłabienie i zanik mięśni w całym ciele. Występuje kilka rodzajów tej choroby, a jednym z nich jest postać związana z mutacją w genie SOD1, która nazywa się SOD1-ALS. W tej chorobie komórki nerwowe odpowiedzialne za kontrolowanie mięśni stopniowo obumierają, co prowadzi do trudności z poruszaniem się, mówieniem, połykaniem i oddychaniem. Choroba ta jest postępująca, co oznacza, że objawy nasilają się z czasem.

Badanie sprawdza bezpieczeństwo i skuteczność nowego leczenia o nazwie AMT-162, które jest rodzajem terapii genowej. Terapia genowa to metoda leczenia polegająca na wprowadzeniu do organizmu zdrowego materiału genetycznego, który ma pomóc w walce z chorobą. AMT-162 podawany jest dokanałowo, co oznacza, że lek wprowadza się bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego przez nakłucie w dolnej części kręgosłupa. Celem badania jest określenie, czy to leczenie jest bezpieczne dla pacjentów i czy może pomóc w spowolnieniu postępu choroby.

Podczas badania uczestnicy będą otrzymywać różne dawki leku, aby sprawdzić, która z nich jest najbezpieczniejsza i najpotencjalnie najskuteczniejsza. Lekarze będą regularnie badać pacjentów, sprawdzając ich ogólny stan zdrowia, wyniki badań krwi, funkcjonowanie serca oraz siłę mięśni. Będą również mierzyć pojemność płuc i sprawdzać poziomy pewnych białek we krwi, które mogą wskazywać na postęp choroby. Badanie ma na celu ocenę, czy AMT-162 może być bezpiecznym i skutecznym sposobem leczenia dla osób z SOD1-ALS.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Kwalifikacja i przygotowanie

    Po wyrażeniu zgody na udział w badaniu zostaniesz poddany badaniom sprawdzającym, czy spełniasz warunki uczestnictwa. Badanie jest przeznaczone dla dorosłych osób z ALS związanym z mutacją genu SOD1 (SOD1-ALS), które wcześniej brały udział w badaniu EPISOD1 i otrzymały lek AMT-162 co najmniej 6 miesięcy przed wyrażeniem zgody na obecne badanie.

    ALS to choroba, która powoduje stopniowe osłabienie i zanik mięśni w wyniku uszkodzenia komórek nerwowych odpowiedzialnych za kontrolę mięśni. SOD1-ALS to szczególna forma tej choroby związana z mutacją w genie SOD1.

  2. Krok 2

    Badania początkowe

    Przed podaniem leku zostaną wykonane badania wyjściowe, które będą służyć jako punkt odniesienia do porównania zmian w trakcie badania.

    Badania będą obejmować: badania laboratoryjne krwi, pomiar parametrów życiowych (tętno, ciśnienie krwi, temperatura), elektrokardiogram (badanie aktywności elektrycznej serca), badanie wolnej pojemności życiowej płuc (sprawdzenie ile powietrza możesz wydmuchnąć z płuc), testy siły mięśni za pomocą specjalnego urządzenia oraz badanie poziomu białka neurofilament light chain we krwi (marker uszkodzenia komórek nerwowych).

  3. Krok 3

    Podanie leku AMT-162

    Otrzymasz jednorazową dawkę leku AMT-162 podawaną dooponowo (wstrzyknięcie do przestrzeni wokół rdzenia kręgowego przez nakłucie lędźwiowe).

    AMT-162 to terapia genowa zawierająca specjalny wektor wirusowy (adenowirusowy wektor serotypu rh10), który przenosi instrukcje genetyczne mające na celu zmniejszenie produkcji szkodliwego białka SOD1.

    Dawka leku będzie ustalona zgodnie z protokołem badania - różni uczestnicy mogą otrzymać różne dawki w ramach badania stopniowego zwiększania dawek.

  4. Krok 4

    Obserwacja bezpośrednio po podaniu

    Po podaniu leku będziesz obserwowany pod kątem ewentualnych działań niepożądanych (skutków ubocznych).

    Będą monitorowane wszystkie objawy, które mogą wystąpić po podaniu AMT-162, aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję leku.

  5. Krok 5

    Wizyty kontrolne w pierwszym roku

    W regularnych odstępach czasu będziesz przychodził na wizyty kontrolne, podczas których będą powtarzane badania podobne do tych z początku badania.

    Będą sprawdzane: parametry życiowe, wyniki badań laboratoryjnych krwi, elektrokardiogram, funkcje płuc (wolna pojemność życiowa), siła mięśni oraz poziom białka neurofilament light chain we krwi.

    Dodatkkowo będą wykonywane badania sprawdzające wydalanie wektora wirusowego z organizmu oraz odpowiedź immunologiczną (jak system odpornościowy reaguje na podany wektor wirusowy, w tym powstanie przeciwciał).

  6. Krok 6

    Długoterminowe obserwacje

    Obserwacja będzie kontynuowana przez do 5 lat po podaniu leku, z regularnym monitorowaniem poziomu białka neurofilament light chain we krwi.

    Celem jest sprawdzenie długoterminowych efektów leku oraz jego bezpieczeństwa w dłuższej perspektywie.

    Badanie zakończy się 31 marca 2031 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent musi mieć chorobę stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) spowodowaną mutacją genu SOD1. ALS to choroba, która powoduje stopniowe osłabienie i zanik mięśni, a SOD1 to rodzaj białka, którego nieprawidłowa wersja może powodować tę chorobę.
  • Pacjent musi wcześniej uczestniczyć w badaniu o nazwie EPISOD1 i otrzymać lek AMT-162 co najmniej 6 miesięcy przed wyrażeniem zgody na uczestnictwo w tym badaniu.
  • Pacjent musi być w stanie i chcieć podpisać świadomą zgodę na uczestnictwo w badaniu. Oznacza to, że pacjent rozumie, na co się zgadza i dobrowolnie wyraża zgodę na udział.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

14 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie mają potwierdzonej mutacji genu SOD1 - czyli nie mają określonego rodzaju zmian genetycznych w genie odpowiedzialnym za tę chorobę
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci z innymi poważnymi chorobami neurologicznymi - czyli chorobami wpływającymi na układ nerwowy, takimi jak choroba Parkinsona czy stwardnienie rozsiane
  • Osoby z aktywnym nowotworem lub chorobą nowotworową w ciągu ostatnich 5 lat
  • Pacjenci z poważnymi chorobami serca, wątroby lub nerek, które mogą wpływać na bezpieczeństwo badania
  • Osoby z zaburzeniami krzepnięcia krwi lub przyjmujące leki przeciwzakrzepowe - czyli leki zapobiegające tworzeniu się skrzepów
  • Pacjenci z zakażeniem w miejscu, gdzie miałby być podawany lek - czyli w okolicy kręgosłupa
  • Osoby z deformacjami kręgosłupa, które uniemożliwiłyby bezpieczne podanie leku
  • Pacjenci z wysokim ciśnieniem w czaszkach - czyli zwiększonym ciśnieniem śródczaszkowym
  • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjenci z niekontrolowanymi zaburzeniami psychicznymi lub uzależnieniami
  • Osoby z poważnymi reakcjami alergicznymi na składniki badanego leku
  • Pacjenci z oczekiwanym czasem przeżycia krótszym niż 6 miesięcy
  • Osoby niezdolne do wyrażenia świadomej zgody na uczestnictwo w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AMT-162 to eksperymentalna terapia genowa opracowana specjalnie dla pacjentów z określonym typem stwardnienia zanikowego bocznego (ALS), które jest spowodowane mutacjami w genie SOD1. Ten lek jest podawany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego poprzez wstrzyknięcie do kanału kręgowego w okolicy dolnych pleców. AMT-162 działa poprzez dostarczenie prawidłowej wersji genu SOD1 do komórek nerwowych w rdzeniu kręgowym, co ma na celu zastąpienie wadliwego genu powodującego chorobę. Celem tej terapii genowej jest spowolnienie lub zatrzymanie postępu choroby poprzez poprawę funkcjonowania komórek nerwowych odpowiedzialnych za kontrolę ruchów mięśni.

Co już wiadomo o tej terapii

AMT-162 – Jest to eksperymentalna terapia genowa podawana bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego przez wstrzyknięcie do kanału kręgowego (podanie dokanałowe). Lek ten jest obecnie badany w pierwszej fazie prób klinicznych jako potencjalne leczenie dla pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) spowodowanym mutacjami w genie SOD1. AMT-162 działa na poziomie molekularnym poprzez dostarczanie zdrowej kopii genu, która ma za zadanie zastąpić lub skorygować działanie uszkodzonego genu SOD1 odpowiedzialnego za powstawanie choroby. Ten rodzaj terapii genowej należy do najnowocześniejszych metod leczenia, które mają na celu naprawienie podstawowej przyczyny choroby na poziomie genetycznym, choć nadal wymaga dalszych badań w celu potwierdzenia bezpieczeństwa i skuteczności.

Badane choroby

Stwardnienie zanikowe boczne – Stwardnienie zanikowe boczne to choroba neurodegeneracyjna, która stopniowo niszczy komórki nerwowe odpowiedzialne za kontrolę ruchów mięśni szkieletowych. Choroba dotyka neurony ruchowe w mózgu, pniu mózgu i rdzeniu kręgowym. W miarę postępu choroby następuje stopniowy zanik i osłabienie mięśni w całym ciele. Objawy zwykle rozpoczynają się od niewielkiego osłabienia mięśni w kończynach lub problemów z połykaniem i mową. Z czasem choroba prowadzi do utraty zdolności chodzenia, używania rąk, mówienia i ostatecznie oddychania. Funkcje poznawcze zazwyczaj pozostają nienaruszone przez większość przebiegu choroby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-517244-57-00Kod protokołuAMT-162-001Planowana liczba uczestników20 osóbSponsoruniQure biopharma B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).