Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki berotralstatu u dzieci z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym w wieku od 2 do 12 lat

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) to rzadka choroba, która powoduje nagłe obrzęki różnych części ciała, takich jak twarz, ręce, nogi, drogi oddechowe, brzuch i inne. W badaniu klinicznym oceniana jest bezpieczeństwo i sposób działania leku berotralstat u dzieci w wieku od 2 do poniżej 12 lat z HAE. Berotralstat jest lekiem podawanym doustnie, który ma na celu zapobieganie atakom HAE.

Celem badania jest zrozumienie, jak berotralstat działa w organizmie dzieci z HAE oraz jak bezpieczny jest ten lek. W trakcie badania dzieci będą przyjmować berotralstat w formie kapsułek lub granulek przez określony czas. Badanie obejmuje również grupę kontrolną, która może otrzymywać placebo. Uczestnicy będą regularnie monitorowani przez lekarzy, aby sprawdzić, jak ich organizmy reagują na leczenie i czy występują jakiekolwiek działania niepożądane.

Badanie potrwa do 2027 roku i ma na celu dostarczenie informacji, które mogą pomóc w lepszym zrozumieniu i leczeniu HAE u dzieci. Wyniki badania mogą przyczynić się do opracowania skuteczniejszych metod zapobiegania atakom HAE, co może poprawić jakość życia pacjentów z tą chorobą.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy dzieci w wieku od 2 do poniżej 12 lat z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE).

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak waga co najmniej 12 kg oraz posiadanie klinicznej diagnozy HAE.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje lek berotralstat w formie kapsułek twardych o dawce 150 mg. Lek jest przyjmowany doustnie.

    Celem jest ocena bezpieczeństwa i farmakokinetyki leku, czyli jak lek jest wchłaniany, rozprowadzany i wydalany z organizmu.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowane są parametry zdrowotne pacjenta, takie jak wyniki badań laboratoryjnych, wzrost, waga, ciśnienie krwi, wyniki elektrokardiogramu (EKG) oraz wyniki badań fizykalnych.

    Celem jest ocena bezpieczeństwa leku poprzez obserwację częstości i nasilenia działań niepożądanych.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku oceniana jest na podstawie częstotliwości ataków HAE, czasu trwania objawów, lokalizacji anatomicznej ataku oraz liczby dni z objawami obrzęku naczynioruchowego.

    Analizowane są również przypadki przerwania leczenia z powodu braku skuteczności oraz liczba hospitalizacji i wizyt w klinice.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do 2027 roku, a jego zakończenie przewidziane jest na 26 lutego 2027 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent zostaje poinformowany o jego wynikach oraz dalszych zaleceniach dotyczących leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Dzieci w wieku od 2 do poniżej 12 lat, ważące co najmniej 12 kg, które są chłopcami lub dziewczynkami, które nie są w ciąży i nie karmią piersią.
  • Rodzic lub opiekun musi być gotowy i zdolny do podpisania pisemnej zgody na udział dziecka w badaniu (jeśli to możliwe, dziecko również powinno wyrazić zgodę).
  • Dziecko musi mieć kliniczne rozpoznanie dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE). Oznacza to, że wyniki badań muszą potwierdzać niski poziom lub funkcję białka C1-INH, które jest związane z HAE, lub mutację genu SERPING-1, która jest związana z HAE.
  • Jeśli dziecko nie otrzymuje obecnie leczenia zapobiegawczego na HAE, musi mieć udokumentowaną historię co najmniej 2 ataków HAE w ciągu 6 miesięcy przed wizytą kwalifikacyjną.
  • Dziecko musi mieć dostęp do i umiejętność korzystania z jednego lub więcej leków zatwierdzonych do leczenia ostrych ataków HAE.
  • W opinii lekarza prowadzącego badanie, dziecko powinno odnieść korzyść z długoterminowego doustnego leczenia zapobiegawczego.
  • Dziewczynki, które rozpoczęły miesiączkowanie, oraz chłopcy muszą być albo seksualnie wstrzemięźliwi, albo, jeśli są aktywni seksualnie lub staną się aktywni seksualnie podczas badania, muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może przyjmować leków, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Pacjent nie może mieć historii alergii na składniki badanej substancji.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą być pogorszone przez badany lek.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem odpornościowym, które mogą wpływać na bezpieczeństwo badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem oddechowym, które mogą być pogorszone przez badany lek.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem nerwowym, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem pokarmowym, które mogą wpływać na wchłanianie leku.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Berotralstat to lek stosowany w profilaktyce dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) u dzieci. Jego celem jest zapobieganie występowaniu objawów HAE, takich jak obrzęki, poprzez regularne przyjmowanie. W badaniu klinicznym ocenia się bezpieczeństwo stosowania tego leku oraz sposób, w jaki organizm dzieci w wieku od 2 do poniżej 12 lat go przyswaja.

Co już wiadomo o tej terapii

Berotralstat – Berotralstat jest lekiem podawanym doustnie, stosowanym w profilaktyce dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) u dzieci w wieku od 2 do poniżej 12 lat. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, które oceniają jego bezpieczeństwo i farmakokinetykę w tej grupie wiekowej. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest zapobieganie atakom HAE. Mechanizm działania berotralstatu polega na hamowaniu aktywności enzymu, który jest odpowiedzialny za nadmierną produkcję bradykininy, co prowadzi do zmniejszenia częstości i nasilenia ataków obrzęku. Klasyfikowany jest jako inhibitor kalikreiny osoczowej.

Badane choroby

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która charakteryzuje się nawracającymi epizodami obrzęków w różnych częściach ciała, takich jak skóra, przewód pokarmowy czy drogi oddechowe. Obrzęki te mogą być bolesne i prowadzić do dyskomfortu, a w przypadku obrzęku dróg oddechowych mogą powodować trudności w oddychaniu. Choroba jest spowodowana niedoborem lub nieprawidłowym działaniem białka zwanego inhibitorem C1 esterazy, co prowadzi do niekontrolowanego uwalniania substancji powodujących obrzęk. Epizody obrzęków mogą być wywoływane przez stres, urazy, infekcje lub zmiany hormonalne, ale często występują bez wyraźnej przyczyny. HAE jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że istnieje 50% szansa przekazania choroby potomstwu, jeśli jeden z rodziców jest nosicielem mutacji. Choroba wymaga stałego monitorowania i zarządzania, aby zminimalizować wpływ na codzienne życie pacjentów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-511257-22-00Kod protokołuBCX7353-304Planowana liczba uczestników29 osóbSponsorBiocryst Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).