Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Długoterminowy dostęp do berotralstatu dla pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym z wcześniejszych badań klinicznych

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (angioedema), które wcześniej brały udział w badaniach nad lekiem berotralstat. Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy to choroba, która powoduje nagłe i bolesne obrzęki różnych części ciała, takich jak twarz, ręce, nogi, drogi oddechowe czy jelita. Celem badania jest monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa stosowania leku berotralstat.

Berotralstat to lek podawany doustnie w formie kapsułek, który ma na celu zapobieganie atakom obrzęku naczynioruchowego. W badaniu uczestnicy będą kontynuować przyjmowanie tego leku, aby sprawdzić, jak działa on na dłuższą metę. Badanie nie jest ograniczone czasowo, co oznacza, że uczestnicy będą mogli przyjmować lek tak długo, jak będzie to potrzebne, chyba że lek zostanie wycofany z rynku lub zakończone zostaną jego badania.

W trakcie badania będą monitorowane wszelkie działania niepożądane związane z przyjmowaniem berotralstatu. Uczestnicy będą regularnie oceniani pod kątem bezpieczeństwa leku, a także będą sprawdzane wszelkie poważne zdarzenia niepożądane, które mogą wystąpić podczas jego stosowania. Celem jest zapewnienie, że lek jest bezpieczny i skuteczny w długoterminowym stosowaniu u osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę na udział. Osoby w wieku od 12 do 17 lat muszą również podpisać formularz zgody, a ich przedstawiciel prawny musi wyrazić zgodę na udział.

    Uczestnik musi być mężczyzną lub kobietą, która nie jest w ciąży ani nie karmi piersią, i która była wcześniej zaangażowana w badania BioCryst 302 lub 204.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek berotralstat jest podawany doustnie. Celem jest monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa stosowania tego leku.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane przez badacza, który ocenia, czy uczestnik odnosi korzyści z kontynuacji leczenia.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania monitorowane są wszelkie działania niepożądane związane z leczeniem, w tym poważne zdarzenia niepożądane oraz nieprawidłowości chemiczne.

    Badanie trwa do momentu, gdy dostęp do leku zostanie zapewniony inną drogą (np. poprzez dostęp rynkowy) lub do momentu, gdy sponsor zakończy globalną komercjalizację i rozwój berotralstatu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Mężczyźni i kobiety, które nie są w ciąży ani nie karmią piersią, obecnie uczestniczący lub wcześniej uczestniczący w badaniu BioCryst 302 lub 204, którzy nie przerwali udziału z powodu działań niepożądanych lub nieprzestrzegania zasad.
  • Osoby muszą być w stanie podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu. Osoby w wieku od 12 do 17 lat muszą być w stanie przeczytać, zrozumieć i chcieć podpisać formularz zgody, a także mieć zgodę od przedstawiciela prawnego.
  • Osoby, które według opinii badacza, skorzystają z dalszego leczenia berotralstatem.
  • Kobiety muszą spełniać co najmniej jeden z poniższych warunków:
    • Być kobietą w wieku rozrodczym, która zgadza się stosować co najmniej jedną skuteczną metodę antykoncepcji podczas badania.
    • Być kobietą, która nie może mieć dzieci (np. po menopauzie, co oznacza brak miesiączki przez co najmniej 12 miesięcy bez innej przyczyny medycznej, lub po usunięciu macicy, jajowodów i jajników).
    • Według opinii badacza, osoba powinna być w stanie przestrzegać wszystkich wymaganych procedur badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci, którzy nie mają zdiagnozowanego dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, nie mogą brać udziału w badaniu. Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy to choroba, która powoduje nagłe obrzęki w różnych częściach ciała.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Badanie jest przeznaczone dla osób w wieku od 3 do 4 lat.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn, ale osoby, które nie spełniają tego kryterium, nie mogą wziąć udziału.
  • Osoby, które należą do szczególnie wrażliwych grup, mogą być wykluczone z badania. Wrażliwe grupy to takie, które mogą być bardziej narażone na ryzyko związane z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacjaNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Berotralstat to lek stosowany w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego typu I i II. Jego głównym celem w badaniu jest monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa stosowania u pacjentów, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniach z użyciem tego leku. Berotralstat pomaga zapobiegać atakom obrzęku, które mogą być bolesne i niebezpieczne.

Co już wiadomo o tej terapii

Berotralstat – Berotralstat jest lekiem podawanym doustnie, stosowanym w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego typu I i II. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu monitorowanie jego długoterminowego bezpieczeństwa. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest zapobieganie atakom obrzęku naczynioruchowego. Działa poprzez hamowanie enzymu, który jest odpowiedzialny za produkcję bradykininy, co zmniejsza częstość i nasilenie ataków. Klasyfikowany jest jako inhibitor kalikreiny osoczowej.

Badane choroby

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy – Jest to rzadka choroba genetyczna, która charakteryzuje się nawracającymi epizodami obrzęków w różnych częściach ciała, takich jak skóra, jelita, czy drogi oddechowe. Obrzęki te mogą być bolesne i prowadzić do dyskomfortu, a w przypadku obrzęku dróg oddechowych mogą powodować trudności w oddychaniu. Choroba jest spowodowana niedoborem lub nieprawidłowym działaniem białka zwanego inhibitorem C1 esterazy, co prowadzi do niekontrolowanego uwalniania substancji powodujących obrzęk. Epizody obrzęków mogą być wywoływane przez stres, urazy, infekcje, a czasem pojawiają się bez wyraźnej przyczyny. Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy jest dziedziczony w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że wystarczy jedna kopia wadliwego genu, aby choroba się ujawniła. Choroba ta wymaga stałego monitorowania i zarządzania, aby zminimalizować częstotliwość i nasilenie ataków.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-511285-37-00Kod protokołuBCX7353-312Planowana liczba uczestników124 osobySponsorBiocryst Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).