Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

ASTX727 i infuzje limfocytów dawcy po przeszczepie komórek macierzystych u pacjentów z wysokim ryzykiem zespołu mielodysplastycznego lub ostrej białaczki szpikowej

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z bardzo wysokim ryzykiem wystąpienia dwóch rodzajów nowotworów krwi: zespołu mielodysplastycznego (MDS) oraz ostrej białaczki szpikowej (AML). W ramach badania stosowany będzie lek o nazwie ASTX727, który zawiera dwie substancje czynne: decitabine i cedazuridine. Lek ten jest podawany w formie tabletek. Celem badania jest zwiększenie szans na przeżycie bez choroby 12 miesięcy po przeszczepie komórek macierzystych.

W badaniu uczestniczą pacjenci, którzy przeszli allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, co oznacza, że komórki macierzyste pochodzą od dawcy. Po przeszczepie pacjenci otrzymują infuzje limfocytów od dawcy oraz lek ASTX727. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy takie podejście zwiększa szanse na przeżycie bez nawrotu choroby.

Przebieg badania obejmuje podawanie leku ASTX727 oraz infuzje limfocytów od dawcy. Badanie ma na celu osiągnięcie 35% przeżycia bez choroby po 12 miesiącach od przeszczepu. W badaniu mogą być również stosowane placebo, co oznacza, że niektórzy pacjenci mogą otrzymywać tabletki bez substancji czynnej.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po spełnieniu kryteriów włączenia, pacjent zostaje przyjęty do badania klinicznego. Kryteria te obejmują wiek od 18 do 70 lat oraz diagnozę zespołu mielodysplastycznego (MDS) lub ostrej białaczki szpikowej (AML) o wysokim ryzyku.

    Pacjent musi mieć dostępnego dawcę komórek macierzystych oraz stosować skuteczną antykoncepcję przez cały czas trwania terapii i przez 3 miesiące po jej zakończeniu.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do przeszczepu

    Pacjent przechodzi chemioterapię, aby zmniejszyć liczbę komórek nowotworowych w szpiku kostnym do mniej niż 20% dla MDS i mniej niż 10% dla AML.

    Po chemioterapii pacjent jest przygotowywany do przeszczepu allogenicznych komórek macierzystych.

  3. Krok 3

    Przeszczep komórek macierzystych

    Pacjent otrzymuje przeszczep allogenicznych komórek macierzystych, co ma na celu odbudowę zdrowego szpiku kostnego.

  4. Krok 4

    Podawanie leku ASTX727

    Po przeszczepie pacjent zaczyna przyjmować lek ASTX727, który jest kombinacją substancji czynnych: decytabiny i cedazurydyny.

    Lek jest podawany doustnie w formie tabletek. Dawkowanie i częstotliwość podawania są ustalane przez lekarza prowadzącego.

  5. Krok 5

    Infuzje limfocytów dawcy

    Pacjent otrzymuje infuzje limfocytów dawcy (DLI), które mają na celu wzmocnienie odpowiedzi immunologicznej organizmu przeciwko komórkom nowotworowym.

  6. Krok 6

    Monitorowanie i ocena

    Pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem skuteczności leczenia oraz ewentualnych działań niepożądanych.

    Głównym celem badania jest osiągnięcie 35% przeżycia wolnego od choroby po 12 miesiącach od przeszczepu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci w wieku od 18 do 70 lat.
  • Pacjenci z zespołem mielodysplastycznym (MDS), przewlekłą białaczką mielomonocytową (CMML) lub ostrą białaczką szpikową (AML) muszą spełniać co najmniej jedno z poniższych kryteriów:
    • Dla MDS: Zła lub bardzo zła prognoza według zrewidowanego systemu IPSS.
    • Dla AML: Wysokie ryzyko według klasyfikacji ELN.
    • Niekorzystne genetyczne cechy, takie jak: 4 lub więcej nieprawidłowości cytogenetycznych, 3 nieprawidłowości cytogenetyczne i mutacja TP53 lub inne niekorzystne mutacje (ASXL1, RUNX1), 3 nieprawidłowości cytogenetyczne i monosomalny kariotyp lub mutacje obejmujące EVI1.
    • AML po MDS lub MPN, lub AML nawracająca mniej niż 2 lata po pierwszej całkowitej remisji (CR).
    • Pacjenci z AML powinni otrzymać chemioterapię.
    • Procent blastów w szpiku kostnym powinien być mniejszy niż 20% dla MDS i mniejszy niż 10% dla AML po chemioterapii przed przeszczepem HSCT.
    • Choroba nieproliferacyjna, co oznacza, że choroba nie powinna się szybko rozwijać.
    • Dostępny dawca, który jest zgodny lub częściowo zgodny w zakresie HLA (antygeny zgodności tkankowej).
    • Odpowiednia antykoncepcja dla kobiet poniżej 50 lat i dla mężczyzn. Uczestnicy muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji bez przerwy przez co najmniej pierwsze sześć miesięcy po przeszczepie, przez cały czas trwania terapii lekiem badanym oraz przez 3 miesiące po ostatniej dawce leku badanym.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Pacjenci z zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka lub ostrą białaczką szpikową nie mogą brać udziału w badaniu. Zespół mielodysplastyczny to stan, w którym szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. Ostra białaczka szpikowa to rodzaj raka krwi, który szybko się rozwija.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • ASTX727

    to lek stosowany w badaniu klinicznym, który ma na celu poprawę przeżycia pacjentów z bardzo wysokim ryzykiem zespołów mielodysplastycznych (MDS) lub ostrej białaczki szpikowej (AML) po przeszczepie komórek macierzystych. Lek ten jest badany w połączeniu z innymi terapiami, aby ocenić jego skuteczność w zwiększaniu szans na przeżycie bez choroby.

  • Donor Lymphocyte Infusions (DLI)

    to terapia polegająca na podawaniu pacjentowi limfocytów od dawcy po przeszczepie komórek macierzystych. Celem tej terapii jest wzmocnienie układu odpornościowego pacjenta i zwiększenie szans na zwalczenie resztek choroby nowotworowej, co może przyczynić się do dłuższego przeżycia bez nawrotu choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

ASTX727 – ASTX727 to lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w kontekście leczenia pacjentów z zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka lub ostrą białaczką szpikową. Jego głównym celem terapeutycznym jest zwiększenie przeżycia wolnego od choroby po przeszczepie komórek macierzystych. Mechanizm działania ASTX727 polega na hamowaniu enzymów odpowiedzialnych za metylację DNA, co prowadzi do reaktywacji genów supresorowych nowotworów. Klasyfikowany jest jako lek przeciwnowotworowy, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

  • Zespół mielodysplastyczny wysokiego ryzyka

    Jest to grupa chorób krwi, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. Wysokie ryzyko oznacza, że istnieje większe prawdopodobieństwo przekształcenia się w ostrą białaczkę szpikową. Objawy mogą obejmować zmęczenie, łatwe siniaczenie i krwawienie, a także zwiększoną podatność na infekcje. Choroba postępuje, gdy szpik kostny staje się coraz mniej efektywny w produkcji krwinek. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą wymagać częstych transfuzji krwi.

  • Ostra białaczka szpikowa

    Jest to rodzaj raka krwi i szpiku kostnego, charakteryzujący się szybkim wzrostem nieprawidłowych białych krwinek. Te nieprawidłowe komórki zakłócają produkcję normalnych krwinek, co prowadzi do objawów takich jak zmęczenie, gorączka, infekcje i krwawienia. Choroba postępuje szybko, co oznacza, że objawy mogą się nasilać w krótkim czasie. W miarę jak choroba się rozwija, pacjenci mogą doświadczać poważnych komplikacji związanych z niedoborem zdrowych krwinek. Wczesne wykrycie i monitorowanie są kluczowe dla zarządzania objawami.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-515353-24-00Kod protokołuGFM-DACORAL-DLIPlanowana liczba uczestników40 osóbSponsorGroupe Francophone Des Myelodysplasies

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).