Badanie AAVB-081 i prednisolonu u pacjentów z zanikiem barwnikowym siatkówki w przebiegu Zespołu Ushera typu 1B
Badanie prowadzone w: Włochy
To badanie kliniczne koncentruje się na leczeniu Zespołu Ushera typu 1B, który jest schorzeniem genetycznym wpływającym zarówno na słuch, jak i wzrok, prowadząc do postępującej utraty wzroku. Badanie testuje nowe leczenie o nazwie AAVB-081, które jest rodzajem terapii genowej.
Główne kryteria włączenia:
- Wszyscy uczestniczy muszą być gotowi do przestrzegania zasad badania i wyrazić na to zgodę, podpisując pisemną zgodę
- Uczestnicy muszą być dorosłymi kobietami lub mężczyznami z potwierdzonym rozpoznaniem Zespołu Ushera typu 1B w wieku od 18 do 50 lat
- Uczestnicy muszą mieć potwierdzoną diagnozę genetyczną USH1B spowodowaną zmianami w genie MYO7A, zatwierdzoną przez wyspecjalizowane laboratorium
Główne kryteria wykluczenia:
- Pacjenci bez rozpoznania Zespołu Ushera typu 1B
- Pacjenci bez zanikiem barwnikowym siatkówki związanego z Zespołem Ushera typu 1B
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Pacjenci z alergiami na badany lek lub jego składniki
- Pacjenci z innymi schorzeniami, które mogą zakłócać przebieg badania
- Pacjenci, którzy niedawno uczestniczyli w innym badaniu klinicznym
Cel badania:
Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji nowego leczenia AAVB-081, które jest wstrzykiwane pod siatkówkę – warstwę światłoczułą w tylnej części oka. Terapia genowa wykorzystuje specjalnie zaprojektowany wirus do dostarczenia zdrowej kopii genu MYO7A, który jest ważny dla prawidłowego widzenia. Badanie będzie również miało na celu znalezienie najlepszej dawki, która równoważy korzyści i ryzyko.
Badany lek:
AAVB-081 to produkt terapii genowej podawany bezpośrednio do przestrzeni podsiatkówkowej oka. Terapia ma na celu dostarczenie zdrowej kopii genu MYO7A przy użyciu wektora wirusowego AAV8 pacjentom z Zespołem Ushera typu 1B. Celem tego leczenia jest poprawa lub stabilizacja wzroku poprzez zajęcie się genetyczną przyczyną choroby. Dodatkowo pacjenci otrzymują doustnie prednizon zgodnie z protokołem badania.
Uczestnicy będą monitorowani przez okres czasu w celu oceny działań niepożądanych i określenia, jak dobrze leczenie działa w poprawie lub stabilizacji wzroku. Badanie pomoże naukowcom zrozumieć, czy ta terapia genowa może być bezpieczną i skuteczną opcją dla osób z Zespołem Ushera typu 1B. Zakończenie badania planowane jest na 28 maja 2030 roku.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i efektów SAR421869 u pacjentów z Zespołem Ushera typu 1B
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na genetycznym schorzeniu wpływającym na słuch, równowagę i wzrok. Badanym leczeniem jest SAR421869, który jest specjalnym rodzajem iniekcji znanej jako terapia genowa. Wektor ten pochodzi z wirusa i zawiera ludzki gen.
Główne kryteria włączenia:
- Podpisanie i datowanie pisemnej zgody na udział w badaniu, co oznacza zgodę na uczestnictwo i zrozumienie, na czym ono polega
- Posiadanie wymaganej lokalnej autoryzacji, takiej jak przepisy dotyczące ochrony danych zdrowotnych
- Konieczność wcześniejszego uczestnictwa w badaniu o kodzie TDU13600
- Konieczność otrzymania iniekcji podsiatkówkowej SAR421869 w poprzednim badaniu
- Mogą uczestniczyć zarówno mężczyźni, jak i kobiety
Główne kryteria wykluczenia:
- Pacjenci, którzy nie mają Zespołu Ushera typu 1B
- Pacjenci spoza określonego przedziału wiekowego dla badania
- Pacjenci, którzy nie są częścią określonej grupy badania klinicznego
Cel badania:
Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji tego leczenia u pacjentów z Zespołem Ushera typu 1B. Uczestnicy otrzymają iniekcję SAR421869 i będą monitorowani przez pewien okres czasu w celu oceny, jak dobrze tolerują leczenie i obserwacji potencjalnych działań niepożądanych. Badanie będzie również analizować, jak leczenie wpływa na postęp choroby, szczególnie w zakresie zdrowia oczu i wzroku.
Badany lek:
SAR421869 to lek badany pod kątem jego długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z Zespołem Ushera typu 1B. Badanie ma na celu zrozumienie, jak dobrze pacjenci mogą tolerować lek przez dłuższy okres oraz obserwację wszelkich efektów biologicznych, jakie może wywołać. Lek podawany jest w formie iniekcji i jest obecnie w fazie badań klinicznych, oceniających jego długoterminowe bezpieczeństwo.
To badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno badacze, jak i uczestnicy wiedzą, jakie leczenie jest podawane. Głównym celem jest upewnienie się, że leczenie jest bezpieczne do długoterminowego stosowania oraz zrozumienie jego wpływu na opóźnienie degeneracji siatkówki, która jest częścią oka kluczową dla widzenia. Uczestnicy będą poddawani regularnym ocenom w celu monitorowania zdrowia oczu i wszelkich zmian w ich stanie. Badanie ma trwać do 18 czerwca 2031 roku.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 2 badania kliniczne dotyczące Zespołu Ushera typu 1B, obie koncentrujące się na innowacyjnych terapiach genowych. Badania prowadzone są w dwóch krajach europejskich – Włoszech i Francji.
Obie próby kliniczne testują podobne podejście terapeutyczne – dostarczanie prawidłowych kopii genów bezpośrednio do oka poprzez iniekcje podsiatkówkowe. Pierwsze badanie testuje lek AAVB-081 wraz z prednizonem i jest otwarte dla pacjentów w wieku 18-50 lat z potwierdzonym genetycznie Zespołem Ushera typu 1B. Drugie badanie bada długoterminowe bezpieczeństwo leku SAR421869 u pacjentów, którzy wcześniej uczestniczyli w wcześniejszej fazie tego samego badania.
Oba badania mają na celu nie tylko ocenę bezpieczeństwa i tolerancji terapii genowych, ale również ich potencjalnego wpływu na zatrzymanie postępu degeneracji siatkówki i utraty wzroku. Tego rodzaju innowacyjne podejście terapeutyczne oferuje nadzieję pacjentom z Zespołem Ushera, schorzeniem, które dotychczas nie miało skutecznego leczenia przyczynowego.
Warto zauważyć, że oba badania mają charakter długoterminowy – jedno zakończy się w 2030 roku, drugie w 2031 roku, co pozwoli na dokładną ocenę zarówno bezpieczeństwa, jak i skuteczności tych nowatorskich terapii.
Francja