Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad AAVB-081 u pacjentów z zespołem Ushera typu 1B retinitis pigmentosa

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zespołu Ushera typu 1B (USH1B), który jest rzadką chorobą genetyczną prowadzącą do utraty słuchu i wzroku. W tej chorobie dochodzi do uszkodzenia siatkówki oka, co prowadzi do retinitis pigmentosa, czyli postępującej utraty wzroku. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji nowego leczenia, które polega na podaniu do oka specjalnego preparatu genetycznego o nazwie AAVB-081. Preparat ten zawiera wektor wirusowy z genem MYO7A, który ma na celu zastąpienie uszkodzonego genu odpowiedzialnego za chorobę.

W badaniu stosuje się AAVB-081 w formie roztworu do wstrzykiwań, który jest podawany bezpośrednio do oka, w obszarze pod siatkówką. Badanie ma na celu znalezienie dawki, która jest dobrze tolerowana przez pacjentów i ma najlepszy profil korzyści i ryzyka. W trakcie badania uczestnicy będą poddawani różnym badaniom, aby monitorować ich stan zdrowia i reakcję na leczenie. Badanie obejmuje również ocenę odpowiedzi immunologicznej organizmu na podany preparat.

W badaniu uczestniczą osoby dorosłe z potwierdzoną diagnozą zespołu Ushera typu 1B. Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jakie leczenie jest stosowane. Celem jest nie tylko ocena bezpieczeństwa, ale także skuteczności nowego podejścia terapeutycznego w poprawie lub stabilizacji wzroku u pacjentów z tą rzadką chorobą genetyczną.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Wymagana jest pisemna zgoda na udział w badaniu.

    Pacjent musi mieć zdiagnozowany zespół Ushera typu 1B (USH1B) z mutacjami MYO7A, potwierdzony przez laboratorium zatwierdzone przez sponsora.

  2. Krok 2

    Podanie leku AAVB-081

    Lek AAVB-081 jest podawany poprzez podanie podsiatkówkowe (wstrzyknięcie do oka).

    Celem tego etapu jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku u pacjentów z USH1B.

  3. Krok 3

    Podanie leku prednizon

    Pacjent przyjmuje prednizon doustnie, co ma na celu zmniejszenie reakcji zapalnych po podaniu AAVB-081.

    Dawkowanie i czas trwania przyjmowania prednizonu są określane przez lekarza prowadzącego.

  4. Krok 4

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne badania fizyczne i pomiary parametrów życiowych są przeprowadzane w celu monitorowania stanu zdrowia pacjenta.

    Analizy biochemiczne, hematologiczne, parametry krzepnięcia oraz badania moczu są wykonywane w celu oceny reakcji organizmu na leczenie.

  5. Krok 5

    Ocena odpowiedzi immunologicznej

    Odpowiedź immunologiczna na AAV8 i MYO7A jest oceniana poprzez badania krwi.

    Analiza PCR jest stosowana do oceny obecności wektora w surowicy i łzach.

  6. Krok 6

    Badania okulistyczne

    Regularne badania okulistyczne, w tym ocena ostrości wzroku, perymetria pola widzenia, badanie lampą szczelinową, oftalmoskopia pośrednia, pomiar ciśnienia wewnątrzgałkowego, badania morfologiczne OCT, ERG, FAF, są przeprowadzane w celu monitorowania stanu oczu pacjenta.

Kto może wziąć udział w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent musi być gotowy do przestrzegania zasad badania, co potwierdza podpisując pisemną zgodę.
  • Pacjent musi być dorosłym mężczyzną lub kobietą w wieku od 18 do 50 lat, u którego zdiagnozowano zespół Ushera typu 1B (USH1B).
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę USH1B z powodu mutacji w genie MYO7A. Diagnoza musi być wykonana w laboratorium zatwierdzonym przez sponsora badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby, które mają inne poważne choroby oczu, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Osoby, które miały operację oka w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Osoby, które mają choroby, które mogą wpływać na układ odpornościowy, takie jak HIV.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią.
  • Osoby, które mają historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Osoby, które mają problemy z sercem, takie jak niewydolność serca.
  • Osoby, które mają problemy z wątrobą lub nerkami.
  • Osoby, które mają historię poważnych reakcji alergicznych, takich jak wstrząs anafilaktyczny.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AAVB-081 to terapia genowa, która jest badana w celu leczenia retinopatii barwnikowej związanej z zespołem Ushera typu 1B. Terapia polega na podawaniu leku bezpośrednio pod siatkówkę oka, co ma na celu dostarczenie brakującego genu MYO7A. Celem jest poprawa funkcji wzrokowych u pacjentów z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

AAVB-081 – AAVB-081 to lek podawany w formie iniekcji podsiatkówkowej, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio pod siatkówkę oka. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa i skuteczności w leczeniu retinitis pigmentosa związanej z zespołem Ushera typu 1B. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest poprawa funkcji wzrokowych u pacjentów z tą chorobą. Mechanizm działania leku polega na dostarczaniu zdrowej kopii genu MYO7A za pomocą wektora wirusowego AAV8, co ma na celu przywrócenie prawidłowej funkcji komórek siatkówki. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje terapie genowe, które są nowoczesnym podejściem do leczenia chorób genetycznych.

Badane choroby

Zespół Ushera typu 1B (USH1B) Retinitis Pigmentosa – Jest to rzadka choroba genetyczna, która łączy w sobie utratę słuchu i postępującą utratę wzroku. Osoby dotknięte tą chorobą rodzą się z głębokim niedosłuchem i w miarę upływu czasu rozwijają retinitis pigmentosa, co prowadzi do pogorszenia widzenia nocnego i peryferyjnego. Choroba postępuje stopniowo, a zmiany w siatkówce mogą prowadzić do znacznego ograniczenia pola widzenia. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać trudności z widzeniem w słabym oświetleniu oraz utraty ostrości wzroku. Zespół Ushera typu 1B jest dziedziczony w sposób autosomalny recesywny, co oznacza, że oboje rodzice muszą być nosicielami wadliwego genu, aby dziecko mogło zachorować.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2024-518489-29-00Kod protokołu081-101Planowana liczba uczestników15 osóbSponsorAavantgarde Bio S.r.l.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).