Badanie wczesnego leczenia rytuksymabem u dzieci z zespołem nerczycowym
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie skutków wczesnego leczenia rytuksymabem u dzieci z idiopatycznym zespołem nerczycowym. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak długo choroba pozostaje w remisji u dzieci otrzymujących rytuksymab w porównaniu z tymi, które otrzymują placebo.
Kryteria włączenia: Pacjent lub jego opiekunowie prawni muszą wyrazić chęć uczestnictwa w badaniu. Pacjent musi mieć więcej niż 2 lata (powyżej 24 miesięcy) i mniej niż 16 lat. Musi mieć diagnozę idiopatycznego steroidozależnego zespołu nerczycowego (dwa nawroty podczas redukcji leczenia steroidowego lub w ciągu dwóch tygodni po jego zakończeniu) lub zespołu nerczycowego z częstymi nawrotami (dwa lub więcej nawrotów w ciągu 6 miesięcy lub cztery lub więcej nawrotów w ciągu 12 miesięcy). Pacjent musi być w remisji choroby bezpośrednio przed rozpoczęciem badania. Pacjentki mogące zajść w ciążę muszą zobowiązać się do powstrzymania się od stosunków seksualnych lub stosowania skutecznej antykoncepcji podczas badania i przez 12 miesięcy po zaprzestaniu leczenia badanego leku.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, które mogłyby zakłócić badanie, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci, którzy uczestniczyli w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania, pacjenci ze znaną alergią na badany lek, z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku, z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi, ciężką chorobą wątroby lub nerek, historią nowotworów w ciągu ostatnich 5 lat oraz historią zawału serca lub udaru w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak długo dzieci pozostają wolne od nawrotów choroby, a także czasu do niepowodzenia leczenia i całkowitej ilości użytych sterydów. Uczestnicy będą obserwowani przez okres do 365 dni w celu zebrania informacji o skuteczności rytuksymabu w utrzymaniu remisji i zmniejszeniu potrzeby stosowania sterydów.
Badany lek: Rytuksymab to lek stosowany w tym badaniu klinicznym do leczenia dzieci z idiopatycznym zespołem nerczycowym. Działa poprzez celowanie w określone komórki układu odpornościowego, które mogą powodować nieprawidłowe działanie nerek, pomagając zmniejszyć objawy choroby i prowadząc do dłuższych okresów bez objawów.
Badanie skuteczności ketoanalogów w zapobieganiu utracie masy mięśniowej u pacjentów z zespołem nerczycowym
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie kliniczne koncentruje się na zespole nerczycowym, który może prowadzić do problemu zwanego marnotrawieniem białkowo-energetycznym, obejmującego utratę masy mięśniowej i zapasów energii w organizmie. Badanie testuje lek o nazwie KETOSTERIL, zawierający specjalne formy niezbędnych aminokwasów, które mogą pomóc zapobiec utracie masy mięśniowej u osób z zespołem nerczycowym.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć zespół nerczycowy z poziomem albuminy w surowicy krwi poniżej 3,0 g/dl i dzienną utratą białka w moczu powyżej 3,5 g/dzień lub więcej niż 50 mg/kg. Muszą doświadczać nowego epizodu zespołu nerczycowego (nowa diagnoza bez wcześniejszej choroby nerek lub leczenia w ciągu ostatnich 28 dni, przetrwały zespół nerczycowy pomimo leczenia rozpoczętego ponad 28 dni temu, lub nawrót po co najmniej częściowej poprawie). Nie mogą być wcześniej leczeni lekami immunosupresyjnymi lub, jeśli byli leczeni, muszą spełniać określone warunki dotyczące dawek. Muszą mieć współczynnik przesączania kłębuszkowego 30 ml/min/1,73m² lub wyższy i być w wieku co najmniej 18 lat.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci, którzy nie doświadczają marnotrawienia białkowo-energetycznego w zespole nerczycowym, nie mają umiarkowanego do bardzo ciężkiego zespołu nerczycowego, nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie należą do określonej grupy badanej lub nie są częścią populacji wrażliwej wybranej do tego badania.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa KETOSTERIL w zapobieganiu utracie masy mięśniowej u pacjentów z umiarkowanym do bardzo ciężkiego zespołu nerczycowego. Uczestnicy będą losowo przydzieleni do otrzymywania KETOSTERIL lub placebo przez okres do 12 miesięcy, podczas którego będą mieli regularne kontrole w celu monitorowania ich stanu zdrowia i wszelkich zmian w ich stanie.
Badany lek: Ketoanalogi niezbędnych aminokwasów to specjalne suplementy zaprojektowane w celu zapewnienia organizmowi ważnych składników budulcowych podobnych do aminokwasów. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy mogą one pomóc w utrzymaniu masy mięśniowej i poprawie ogólnego stanu zdrowia pacjentów doświadczających marnotrawienia białkowo-energetycznego z powodu zespołu nerczycowego.
Badanie bezpieczeństwa i skutków AP1189 dla pacjentów z idiopatyczną nefropatią błoniastą i ciężką białkomoczem
Badanie prowadzone w: Dania, Szwecja
To badanie kliniczne koncentruje się na schorzeniu nerek znanym jako idiopatyczna nefropatia błoniasta, charakteryzującym się ciężką utratą białka w moczu. Badanie testuje nowy lek zwany tabletką AP1189, który zawiera substancję czynną resomelagon, w porównaniu z placebo, gdy jest stosowany wraz ze standardowymi lekami, takimi jak inhibitory ACE lub blokery receptora angiotensyny II.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą być w wieku od 18 do 85 lat z idiopatyczną nefropatią błoniastą i ciężką białkomoczem. Muszą być zdiagnozowani jako dodatni pod względem przeciwciał anty-PLA2-Receptor przez lokalne laboratorium w ciągu 6 miesięcy przed przystąpieniem do badania lub mieć biopsję nerki zgodną z diagnozą w ciągu 24 miesięcy przed przystąpieniem. Muszą mieć ciężką białkomocz zdefiniowaną przez stosunek białko/kreatynina w moczu większy niż 3,0 g/g i/lub stosunek albumina/kreatynina w moczu większy niż 2,0 g/g oraz poziom albuminy w osoczu poniżej dolnej granicy normy. Muszą mieć eGFR większy niż 30 ml/min/1,73m2 i być leczeni inhibitorami ACE lub blokerami receptora angiotensyny II przez co najmniej miesiąc ze stabilnym ciśnieniem krwi.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z jakąkolwiek inną chorobą nerek oprócz idiopatycznej nefropatii błoniastej, ciężką białkomoczem niezwiązaną z tą chorobą, poza określonym przedziałem wiekowym, należący do populacji wrażliwej, z jakimkolwiek stanem medycznym lub przyjmujący leki, które mogłyby zakłócić wyniki badania, którzy uczestniczyli w innym badaniu klinicznym niedawno, z historią poważnych reakcji alergicznych na leki badane, kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz z jakimkolwiek stanem, który według lekarzy badania uniemożliwiłby bezpieczne uczestnictwo.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności tabletki AP1189 przez okres 12 tygodni. Główny nacisk zostanie położony na to, jak leczenie wpływa na ilość białka utraconego w moczu w okresie 12 tygodni. Uczestnicy będą uważnie obserwowani pod kątem oznak poprawy stanu, takich jak zmniejszenie utraty białka lub poprawa funkcji nerek.
Badany lek: AP1189 to lek testowany w tym badaniu klinicznym, mający na celu zmniejszenie ilości białka traconego w moczu. Jest on dodawany do leczenia, które pacjenci już otrzymują. Lek działa na poziomie molekularnym, modulując określone szlaki w organizmie, aby pomóc zmniejszyć stan zapalny i poprawić funkcję nerek.
Badanie leczenia ataciceptem pacjentów z wieloma autoimmunologicznymi chorobami kłębuszków nerkowych
Badanie prowadzone w: Włochy, Polska, Belgia, Francja, Hiszpania, Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na testowaniu leku zwanego ataciceptem (VT-001) u osób z wieloma autoimmunologicznymi chorobami kłębuszków nerkowych. Są to stany, w których układ odpornościowy atakuje jednostki filtrujące nerek, prowadząc do wycieku białka do moczu. Badanie obejmuje różne typy chorób nerek, w tym nefropatię IgA, nefropatię błoniastą, chorobę minimalnych zmian i ogniskowe segmentalne stwardnienie kłębuszków nerkowych.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą obecnie otrzymywać stabilne leczenie standardowe zgodnie z lokalnymi wytycznymi medycznymi. Ciśnienie krwi musi spełniać określone wymagania (u dorosłych: skurczowe ≤160 mmHg i rozkurczowe ≤90 mmHg). Muszą ważyć co najmniej 40 kilogramów i zgodzić się na przestrzeganie wytycznych badania dotyczących antykoncepcji. Wymagania specyficzne dla choroby różnią się w zależności od typu nefropatii (IgAN, pMN, MCD lub FSGS), obejmując potwierdzoną biopsją diagnozę, określone poziomy białka w moczu i odpowiednią funkcję nerek.
Kryteria wykluczenia: Wiek poniżej 18 lub powyżej 75 lat, znana nadwrażliwość na atacicept, obecna ciąża lub karmienie piersią, ciężka dysfunkcja nerek (eGFR poniżej 30 ml/min/1,73m²), aktywne lub przewlekłe infekcje, historia nowotworów w ciągu ostatnich 5 lat, poważna operacja w ciągu 8 tygodni przed rozpoczęciem badania, niekontrolowane wysokie ciśnienie krwi, ciężka choroba serca lub niewydolność serca, aktywna choroba wątroby, stosowanie innych badanych leków w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem badania oraz historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak bezpieczny jest atacicept i jak dobrze działa w zmniejszaniu ilości białka w moczu. Uczestnicy będą otrzymywać leczenie przez 52 tygodnie, podczas których lekarze będą monitorować różne aspekty funkcji nerek, w szczególności ilość białka w moczu i jak dobrze nerki filtrują krew.
Badany lek: Atacicept to lek biologiczny podawany poprzez iniekcję podskórną, który działa poprzez celowanie i hamowanie dwóch ważnych białek (BLyS i APRIL) zaangażowanych w rozwój komórek B i reakcje autoimmunologiczne. Jest obecnie badany w zakresie leczenia wielu autoimmunologicznych chorób kłębuszków nerkowych, potencjalnie pomagając zmniejszyć wyciek białka do moczu u pacjentów z autoimmunologicznymi chorobami nerek.
Badanie kombinacji lewamizolu i prednizolonu w zapobieganiu nawrotom zespołu nerczycowego u dzieci w wieku 2-16 lat z pierwszym epizodem choroby wrażliwej na sterydy
Badanie prowadzone w: Holandia
To badanie koncentruje się na dzieciach ze steroidowrażliwym idiopatycznym zespołem nerczycowym, schorzeniem nerek powodującym wyciek białka do moczu. Badanie sprawdza, czy dodanie lewamizolu do standardowego leczenia może zapobiec powrotowi choroby.
Kryteria włączenia: Pacjent musi pozytywnie zareagować na leczenie steroidowe (wykazując poprawę po 4 tygodniach leczenia kortykosteroidami), ważyć ponad 9 kilogramów i być w stanie połknąć tabletkę 5 mg. Dla dziewcząt, które osiągnęły dojrzałość płciową, test ciążowy musi być negatywny. Pacjent nie może mieć neutropenii (stan, w którym liczba białych krwinek zwanych neutrofilami jest niższa niż 1500 na milimetr sześcienny krwi). Rodzice lub opiekunowie prawni muszą wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu, a pacjent i rodzina muszą być w stanie przestrzegać wszystkich wymagań badania i zaplanowanych wizyt. Pacjent musi mieć od 2 do 16 lat.
Kryteria wykluczenia: Dzieci poniżej 2 lub powyżej 16 roku życia, pacjenci uczuleni na lewamizol lub jakiekolwiek składniki badanego leku, pacjenci ze steroidoopornym zespołem nerczycowym, którzy wcześniej otrzymywali leczenie lewamizole, dzieci z ciężkim upośledzeniem funkcji nerek, pacjenci z aktywnymi infekcjami, dzieci z osłabionym układem odpornościowym, pacjenci z chorobą wątroby, dzieci uczestniczące w innych badaniach klinicznych, pacjenci, którzy nie mogą przestrzegać protokołu badania lub uczęszczać na regularne wizyty kontrolne, dzieci ze znanymi genetycznymi przyczynami zespołu nerczycowego oraz pacjenci, którzy otrzymali inne leki immunosupresyjne w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
Cel badania: Badanie ma na celu określenie, czy użycie lewamizolu wraz z kortykosteroidami przez 6 miesięcy może zmniejszyć szanse powrotu choroby w ciągu 12 miesięcy. Niektórzy pacjenci będą otrzymywać tabletki lewamizolu, podczas gdy inni otrzymają tabletki placebo. Okres leczenia trwa 24 miesiące, podczas którego lekarze będą monitorować, jak często choroba powraca i sprawdzać pod kątem wszelkich skutków ubocznych.
Badany lek: Lewamizol to lek stosowany w zapobieganiu nawrotom u dzieci z zespołem nerczycowym. Działa jako modulator układu odpornościowego i jest podawany jako dodatkowe leczenie wraz z kortykosteroidami, pomagając zmniejszyć częstotliwość nawrotów choroby u dzieci, które doświadczyły pierwszego epizodu zespołu nerczycowego.
Badanie obinutuzumabu w porównaniu z rytuksymabem u dzieci ze steroidozależnym i często nawracającym zespołem nerczycowym
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na idiopatycznym zespole nerczycowym u dzieci, schorzeniu wpływającym na nerki i mogącym prowadzić do objawów takich jak obrzęk i białko w moczu. Badanie porównuje dwa leczenia: obinutuzumab i rytuksymab, oba podawane dożylnie.
Kryteria włączenia: Pacjent musi mieć od 3 do 18 lat, mieć historię steroidozależnego lub często nawracającego zespołu nerczycowego oraz niedawny stan remisji. Wymagana jest zgoda rodziców na uczestnictwo. Uczestnicy muszą mieć co najmniej 2 nawroty rocznie podczas przyjmowania mykofenolanu mofetylu i/lub inhibitora kalcyneuryny w odpowiednich dawkach. Dopuszczalne są wcześniejsze leczenia rytuksymabem.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci z jakimikolwiek innymi poważnymi schorzeniami, które mogłyby zakłócić badanie, nienależący do określonego przedziału wiekowego oraz należący do populacji wrażliwej.
Cel badania: Badanie ma na celu określenie, który lek jest bardziej skuteczny w zapobieganiu nawrotom zespołu przez okres 12 miesięcy. Uczestnicy otrzymają obinutuzumab lub rytuksymab i będą monitorowani pod kątem wszelkich nawrotów stanu. Badanie będzie również analizować, jak długo utrzymują się skutki leków, ile następuje nawrotów oraz wszelkie skutki uboczne, takie jak reakcje na wlew lub infekcje.
Badany lek: Obinutuzumab i rytuksymab to leki stosowane w tym badaniu, podawane jako wlew dożylny. Są testowane pod kątem ich skuteczności w leczeniu dzieci ze steroidozależnym i często nawracającym zespołem nerczycowym, z celem określenia, który lek zapewnia lepsze zapobieganie nawrotom przez okres 12 miesięcy.
Badanie leczenia rytuksymabem dzieci ze skomplikowanym steroidowrażliwym zespołem nerczycowym
Badanie prowadzone w: Włochy
To badanie kliniczne koncentruje się na schorzeniu znanym jako steroidowrażliwy zespół nerczycowy, szczególnie jego skomplikowanych formach u dzieci. Badanie będzie wykorzystywać leczenie zwane Rixathon, zawierające substancję czynną rytuksymab, rodzaj białka stosowanego w leczeniu niektórych schorzeń układu odpornościowego.
Kryteria włączenia: Przed rozpoczęciem badania konieczne jest uzyskanie pisemnej zgody od dorosłego pacjenta lub od obojga rodziców/opiekunów prawnych dziecka. Dzieci i młodzi dorośli w wieku od 3 do 24 lat ze skomplikowanymi formami często nawracającego zespołu nerczycowego lub steroidozależnego zespołu nerczycowego mogą uczestniczyć. Uczestnicy muszą mieć co najmniej 2 nawroty rocznie podczas przyjmowania mykofenolanu mofetylu i/lub inhibitora kalcyneuryny w odpowiednich dawkach. Dopuszczalne są wcześniejsze leczenia rytuksymabem. Uczestnicy muszą być w stanie komunikować się dobrze z zespołem medycznym i rozumieć oraz przestrzegać niezbędnych procedur badania.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci z jakimikolwiek innymi poważnymi schorzeniami, którzy mieli reakcję alergiczną na badany lek lub podobne leki w przeszłości, obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu, którzy otrzymali ostatnio pewne leki mogące wpłynąć na wyniki badania, z osłabionym układem odpornościowym, którzy mieli niedawną infekcję wymagającą leczenia antybiotykami, z historią nowotworu oraz którzy przeszli niedawno poważną operację.
Cel badania: Badanie ma na celu określenie najlepszego sposobu stosowania rytuksymabu w leczeniu dzieci ze skomplikowanymi formami steroidowrażliwego zespołu nerczycowego. Badanie będzie porównywać dwa różne plany leczenia: jeden skoncentrowany na rekonstytucji całkowitych komórek B, a drugi na komórkach pamięci B. Badanie będzie trwało do 24 miesięcy, podczas których będzie oceniana liczba potrzebnych wlewów rytuksymabu.
Badany lek: Rixathon (rytuksymab) to lek podawany jako wlew dożylny, obecnie badany w zakresie jego zastosowania w leczeniu skomplikowanych form idiopatycznego steroidowrażliwego zespołu nerczycowego u dzieci. Działa poprzez celowanie i zmniejszanie komórek B, rodzaju białych krwinek zaangażowanych w odpowiedź immunologiczną, co pomaga w zmniejszeniu stanu zapalnego i zapobieganiu nawrotom.
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa obinutuzumabu i mykofenolanu mofetylu u dzieci z idiopatycznym zespołem nerczycowym
Badanie prowadzone w: Belgia, Włochy, Hiszpania, Polska, Niemcy, Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na schorzeniu znanym jako dziecięcy idiopatyczny zespół nerczycowy, które często występuje u dzieci i charakteryzuje się wyciekiem białka z nerek do moczu, prowadząc do obrzęku i innych objawów. Badanie porównuje skuteczność i bezpieczeństwo dwóch leczeń: obinutuzumabu i mykofenolanu mofetylu (znanego również jako MMF).
Kryteria włączenia: Musi mieć diagnozę często nawracającego zespołu nerczycowego lub steroidozależnego zespołu nerczycowego przed osiągnięciem 18 roku życia. Pacjent musi być w pełnej remisji (brak obrzęków i określone poziomy białka w moczu) i mieć co najmniej jeden nawrót w ciągu ostatnich 6 miesięcy. Jeśli pacjent otrzymał cyklofosfamid w ciągu 6 miesięcy przed przystąpieniem do badania, musi mieć co najmniej jeden nawrót po zaprzestaniu cyklofosfamidu. Musi mieć oszacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego w normalnym zakresie dla swojego wieku.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci z jakimikolwiek innymi poważnymi schorzeniami, obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym, z niedawną infekcją, z historią reakcji alergicznych na podobne leki, niezdolni do przestrzegania procedur badania, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, którzy otrzymali ostatnio pewne leczenia mogące zakłócić badanie, z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu, którzy przeszli niedawno operację lub planują operację podczas badania oraz z historią niektórych rodzajów nowotworu.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze działa obinutuzumab w porównaniu z MMF w leczeniu dzieci z tym schorzeniem nerek. Uczestnicy będą otrzymywać obinutuzumab lub MMF i będą monitorowani przez pewien okres czasu, aby zobaczyć, jak ich stan reaguje na leczenie. Badanie będzie analizować różne wyniki, takie jak odsetek uczestników, którzy osiągną trwałą pełną remisję, liczbę nawrotów, ogólne przeżycie bez nawrotów oraz ilość kortykosteroidów użytych podczas okresu leczenia.
Badany lek: Obinutuzumab to lek podawany dożylnie, badany pod kątem jego skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu dziecięcego idiopatycznego zespołu nerczycowego. MMF (mykofenolan mofetylu) to lek immunosupresyjny przyjmowany doustnie, który pomaga obniżyć odpowiedź immunologiczną organizmu, co może być korzystne w stanach takich jak zespół nerczycowy, gdzie układ odpornościowy jest nadaktywny i powoduje uszkodzenie nerek.
Podsumowanie
Obecnie prowadzonych jest 9 badań klinicznych dotyczących zespołu nerczycowego, z czego większość koncentruje się na populacji pediatrycznej. Wyraźnie widoczna jest koncentracja badań w krajach europejskich, szczególnie we Francji, Polsce i Włoszech, które prowadzą lub uczestniczą w kilku badaniach.
Znacząca część badań testuje leki biologiczne z grupy przeciwciał monoklonalnych, w szczególności rytuksymab i obinutuzumab. Te leki celują w komórki B układu odpornościowego i są badane zarówno jako terapia pierwszego rzutu, jak i w zapobieganiu nawrotom choroby. Szczególnie interesujące jest bezpośrednie porównanie obinutuzumabu z rytuksymabem w populacji pediatrycznej, co może dostarczyć cennych informacji o względnej skuteczności tych leków.
Inne podejścia terapeutyczne obejmują lewamizol jako modulator układu odpornościowego, ketoanalogi aminokwasów w zapobieganiu marnotrawieniu białkowo-energetycznemu oraz nowy lek AP1189 testowany w nefropatii błoniastej. Wiele badań koncentruje się na zmniejszeniu zależności od kortykosteroidów i zapobieganiu nawrotom choroby, co jest kluczowe dla poprawy jakości życia pacjentów i zmniejszenia długoterminowych skutków ubocznych leczenia.
Badania różnią się pod względem czasu trwania obserwacji – od 12 tygodni dla nowych leków po 24 miesiące dla badań oceniających długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo. Większość badań uwzględnia zarówno ocenę skuteczności klinicznej, jak i profilu bezpieczeństwa, z szczególnym uwzględnieniem monitorowania infekcji i innych działań niepożądanych związanych z immunosupresją.
Polska
