Badanie porównujące luspatercept i epoetynę alfa w leczeniu niedokrwistości u pacjentów z MDS niskiego ryzyka niezależnych od transfuzji krwi
Badanie prowadzone w: Polska, Niemcy, Czechy, Włochy, Węgry, Grecja, Francja, Hiszpania
To badanie kliniczne koncentruje się na porównaniu dwóch leków stosowanych w leczeniu niedokrwistości u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) niskiego ryzyka. Badani pacjenci nie są zależni od transfuzji krwi, ale mają obniżony poziom hemoglobiny. Luspatercept (znany również jako ACE-536) i epoetyna alfa to leki podawane w postaci zastrzyków podskórnych, które pomagają organizmowi wytwarzać więcej czerwonych krwinek.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę MDS niskiego ryzyka, być w wieku co najmniej 18 lat, mieć poziom hemoglobiny 9,5 g/dl lub niższy oraz nie być zależnymi od transfuzji krwi. Wymagana jest także sprawność fizyczna według skali ECOG na poziomie 0-2.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi rodzajami chorób krwi niż MDS, osoby poza określonym przedziałem wiekowym oraz ci, którzy wcześniej otrzymywali leki stymulujące wytwarzanie czerwonych krwinek.
Cel badania: Badanie ma na celu ustalenie, który z leków jest skuteczniejszy w poprawie poziomów hemoglobiny i zmniejszeniu potrzeby transfuzji krwi u pacjentów z MDS niskiego ryzyka.
Badane leki: Luspatercept działa poprzez wiązanie się z określonymi białkami w organizmie, co pomaga zwiększyć produkcję czerwonych krwinek. Epoetyna alfa stymuluje szpik kostny do wytwarzania większej ilości czerwonych krwinek poprzez naśladowanie działania naturalnego hormonu erytropoetyny.
Badanie porównujące doustną azacytydynę i cedazurydynę z podskórną azacytydyną u pacjentów z MDS, przewlekłą białaczką mielomonocytową lub ostrą białaczką szpikową
Badanie prowadzone w: Czechy, Węgry
To badanie kliniczne bada skuteczność leczenia doustnego w porównaniu z zastrzykami podskórnymi u pacjentów z różnymi chorobami krwi. Testowana kombinacja leków - ASTX030 - zawiera azacytydynę i cedazurydynę w postaci tabletek do połykania. Celem jest sprawdzenie, czy lek doustny może być równie skuteczny jak tradycyjne zastrzyki.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat oraz potwierdzoną diagnozę MDS, przewlekłej białaczki mielomonocytowej (CMML) lub ostrej białaczki szpikowej (AML). Muszą być zdolni do przyjmowania leków doustnych i spełniać kryteria odpowiedniej funkcji narządów.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci, którzy otrzymali więcej niż dwa cykle chemioterapii w przypadku AML lub mieli wcześniejsze leczenie w przypadku CMML. Nie mogą uczestniczyć kobiety w ciąży ani karmiące piersią.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, czy połączenie azacytydyny i cedazurydyny w formie doustnej jest równie skuteczne jak azacytydyna podawana podskórnie, przy jednoczesnym zwiększeniu wygody dla pacjentów.
Badane leki: ASTX030 to kombinacja cedazurydyny, która zapobiega rozpadowi azacytydyny w organizmie, i samej azacytydyny, która pomaga w produkcji prawidłowych komórek krwi poprzez wpływ na ekspresję genów.
Badanie porównujące Thymoglobulin i Grafalon w zapobieganiu chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi u starszych pacjentów z ostrą białaczką szpikową lub zespołem mielodysplastycznym
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie dotyczy pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) lub zespołem mielodysplastycznym (MDS), którzy przechodzą przeszczep szpiku kostnego. Badanie porównuje dwa leki - Thymoglobulin i Grafalon - stosowane w zapobieganiu chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD), która może wystąpić po przeszczepie, gdy nowe komórki atakują organizm pacjenta.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć 50-70 lat, posiadać potwierdzoną diagnozę AML lub MDS wymagającą przeszczepu allogenicznego oraz mieć odpowiedniego dawcę (rodzeństwo lub niespokrewnionego dawcę z pełną zgodnością HLA). Wymagana jest dobra funkcja serca i płuc.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi schorzeniami niż AML lub MDS określonymi w badaniu oraz ci, którzy nie spełniają kryteriów dotyczących wieku lub stanu zdrowia.
Cel badania: Badanie ma na celu określenie, który z leków - Thymoglobulin czy Grafalon - jest skuteczniejszy i bezpieczniejszy w zapobieganiu GVHD u pacjentów po przeszczepie szpiku kostnego.
Badane leki: Thymoglobulin (ATG-thymoglobulin) i Grafalon (ATLG-grafalon) to leki immunosupresyjne podawane dożylnie, które działają poprzez redukcję liczby limfocytów T odpowiedzialnych za wystąpienie GVHD.
Badanie azacytydyny i kombinacji leków przed przeszczepem komórek macierzystych u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka
Badanie prowadzone w: Włochy
To badanie ocenia różne strategie leczenia u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka (HR-MDS). Bada, czy lepiej jest przeprowadzić przeszczep komórek macierzystych natychmiast, czy też najpierw zastosować leczenie azacytydyną lub standardową chemioterapią, w zależności od liczby nieprawidłowych komórek w szpiku kostnym.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć 18-70 lat, potwierdzoną diagnozę HR-MDS, co najmniej 5% blastów w szpiku kostnym oraz być kwalifikowani do przeszczepu allogenicznego komórek krwiotwórczych (alloHCT) w ciągu następnych 6 miesięcy.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci poniżej 18 lub powyżej 65 lat, osoby z wcześniejszym przeszczepem szpiku, aktywnymi niekontrolowanymi infekcjami oraz ciężkimi schorzeniami serca, nerek lub wątroby.
Cel badania: Badanie ma na celu ustalenie optymalnej strategii leczenia przed przeszczepem - czy natychmiastowy przeszczep jest lepszy, czy też wcześniejsze leczenie farmakologiczne może poprawić wyniki.
Badane leki: Azacytydyna to lek chemioterapeutyczny podawany w zastrzykach, który pomaga szpikowi kostnemu wytwarzać prawidłowe komórki krwi. Przeszczep allogeniczny komórek macierzystych to procedura zastępowania chorego szpiku zdrowymi komórkami od dawcy.
Badanie elriterceptu w leczeniu niedokrwistości u dorosłych z MDS niskiego do pośredniego ryzyka
Badanie prowadzone w: Bułgaria, Polska, Czechy, Irlandia, Węgry, Francja, Szwecja, Niemcy, Hiszpania, Włochy, Litwa
To badanie kliniczne koncentruje się na leczeniu niedokrwistości u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) niskiego do pośredniego ryzyka, którzy są zależni od transfuzji czerwonych krwinek. Badany lek, elritercept (KER-050), jest podawany w postaci zastrzyku podskórnego i ma na celu zmniejszenie potrzeby transfuzji krwi.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą być dorośli (co najmniej 18 lat), mieć potwierdzoną diagnozę MDS z bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzykiem według IPSS-R, mniej niż 5% blastów w szpiku kostnym oraz być zależnymi od transfuzji (otrzymywać od 1 do 4 lub więcej jednostek czerwonych krwinek w ciągu 8 tygodni).
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi typami raka, niekontrolowanym nadciśnieniem, ciężkimi chorobami wątroby lub nerek, kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz osoby przyjmujące inne leki eksperymentalne w ciągu ostatnich 30 dni.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, czy elritercept może zmniejszyć potrzebę transfuzji krwi u pacjentów z MDS poprzez zwiększenie produkcji czerwonych krwinek.
Badane leki: Elritercept (KER-050) to lek podawany poprzez zastrzyk pod skórę, który działa poprzez celowanie w określone szlaki regulujące produkcję komórek krwi, pomagając zwiększyć liczbę zdrowych czerwonych krwinek.
Badanie luspaterceptu u pacjentów z MDS niskiego ryzyka niezależnych od transfuzji, którzy nie otrzymywali wcześniej leczenia erytropoezą
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie koncentruje się na pacjentach z zespołem mielodysplastycznym (MDS) niskiego ryzyka, którzy mają niedokrwistość (niski poziom czerwonych krwinek), ale nie potrzebują jeszcze transfuzji krwi i nie byli wcześniej leczeni lekami stymulującymi produkcję krwinek. Badany lek, luspatercept (Reblozyl), jest podawany w postaci zastrzyku podskórnego.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę MDS według klasyfikacji WHO, być klasyfikowani jako bardzo niskie, niskie lub pośrednie ryzyko według IPSS-R (z wynikiem do 3,5 punktów), nie być zależnymi od transfuzji (nie wymagać regularnych transfuzji krwi) oraz mieć objawową niedokrwistość z poziomem hemoglobiny poniżej 10 g/dl.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali leki stymulujące erytropoezę (ESA), osoby poniżej 18 roku życia, z MDS wysokiego ryzyka, aktualnie wymagający regularnych transfuzji krwi oraz kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, czy luspatercept może poprawić produkcję czerwonych krwinek i zwiększyć poziom hemoglobiny u pacjentów z MDS niskiego ryzyka, którzy nie są jeszcze zależni od transfuzji.
Badane leki: Luspatercept to innowacyjny lek białkowy podawany poprzez zastrzyk podskórny, który reguluje dojrzewanie czerwonych krwinek w szpiku kostnym poprzez wiązanie się z białkami z nadrodziny TGF-beta, promując rozwój czerwonych krwinek.
Badanie tabletek momelotinibu u pacjentów z niedokrwistością spowodowaną MDS niskiego ryzyka
Badanie prowadzone w: Polska, Hiszpania, Francja, Niemcy, Włochy
To badanie koncentruje się na zespole mielodysplastycznym (MDS) niskiego ryzyka u pacjentów z niedokrwistością (niskim poziomem czerwonych krwinek), którzy wymagają regularnych transfuzji krwi. Badany lek, momelotinib, to tabletki przyjmowane doustnie, które są testowane w celu określenia, czy mogą pomóc pacjentom stać się mniej zależnymi od transfuzji krwi.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat, potwierdzoną diagnozę MDS o bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzyku, wcześniej otrzymywali leczenie ESA lub luspatercept i albo nie odpowiedzieli na nie, albo utracili odpowiedź w czasie, oraz wymagać regularnych transfuzji - co najmniej 4 jednostki czerwonych krwinek w okresie 8 tygodni w ciągu ostatnich 16 tygodni.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci poniżej 18 lat, którzy wcześniej otrzymywali momelotinib, z aktywnymi lub przewlekłymi infekcjami, ciężkimi schorzeniami serca lub niekontrolowanym nadciśnieniem, innymi nowotworami w ciągu ostatnich 3 lat, ciężkimi problemami wątroby lub nerek, kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz osoby niezdolne do przyjmowania leków doustnych.
Cel badania: Badanie ma na celu określenie, czy momelotinib może zmniejszyć potrzebę transfuzji krwi u pacjentów z MDS niskiego ryzyka, którzy mają niski poziom czerwonych krwinek.
Badane leki: Momelotinib to lek doustny z klasy inhibitorów JAK, który działa poprzez selektywne blokowanie enzymów JAK1 i JAK2 zaangażowanych w produkcję komórek krwi i szlaki zapalne, mając na celu poprawę produkcji czerwonych krwinek i zmniejszenie zależności od transfuzji.
Badanie MP0533 u pacjentów z nawrotową lub oporną ostrą białaczką szpikową lub zespołem mielodysplastycznym
Badanie prowadzone w: Litwa, Holandia, Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na dwóch typach nowotworów krwi: ostrej białaczce szpikowej (AML) i zespole mielodysplastycznym (MDS). Badany lek, MP0533, jest podawany jako roztwór do infuzji dożylnej. Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności MP0533 u pacjentów, których choroba nawróciła lub nie odpowiedziała na wcześniejsze leczenie.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat, potwierdzoną diagnozę nawrotowej lub opornej AML lub MDS według kryteriów WHO 2016, określony status sprawności ECOG 0-2 (zdolność do wykonywania codziennych czynności), odpowiednią funkcję nerek i wątroby, oraz przewidywaną długość życia co najmniej 12 tygodni.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni, ze znanymi alergiami na lek badany oraz niemogący poddawać się procedurom badania.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji MP0533, znalezienie najlepszej dawki oraz określenie jego skuteczności w leczeniu pacjentów z AML i MDS, którzy nie odpowiedzieli na wcześniejsze terapie.
Badane leki: MP0533 to eksperymentalny lek podawany dożylnie, który celuje w określone białka w komórkach nowotworowych, zapobiegając ich dzieleniu się i ostatecznie powodując ich śmierć. Jest klasyfikowany jako terapia celowana w leczeniu nowotworów.
Badanie azacytydyny u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym po przeszczepie komórek macierzystych
Badanie prowadzone w: Dania, Szwecja, Norwegia, Finlandia
To badanie kliniczne koncentruje się na pacjentach z zespołem mielodysplastycznym (MDS), którzy przeszli przeszczep allogenicznych komórek macierzystych. Badany lek, azacytydyna, jest podawany w postaci zastrzyków podskórnych w celu zapobiegania nawrotowi choroby lub zgonowi u pacjentów z minimalną chorobą resztkową (MRD) po przeszczepie.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat, podpisać świadomą zgodę, być kwalifikowanymi do przeszczepu komórek macierzystych, mieć diagnozę MDS, mieszanego zespołu mielodysplastycznego/mieloproliferacyjnego lub ostrej białaczki szpikowej (AML) z dysplazją związaną z mielodysplazją i 20-29% blastów w szpiku. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci ze schorzeniami innymi niż MDS lub AML określonymi w badaniu, osoby spoza określonego przedziału wiekowego oraz należące do szczególnie wrażliwych grup populacji.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, czy azacytydyna może zapobiegać nawrotowi choroby lub zgonowi u pacjentów z MRD-dodatnim statusem po przeszczepie allogenicznych komórek macierzystych.
Badane leki: Azacytydyna to lek podawany podskórnie lub dożylnie, który pomaga poprawić liczbę komórek krwi i zmniejszyć potrzebę transfuzji u pacjentów z MDS poprzez hamowanie metylacji DNA i promowanie reaktywacji genów supresorowych nowotworów.
Badanie iwosidenibu i azacytydyny u dorosłych z zespołem mielodysplastycznym i mutacją IDH1
Badanie prowadzone w: Włochy, Hiszpania, Niemcy, Holandia, Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na pacjentach z zespołem mielodysplastycznym (MDS), którzy mają specyficzną mutację genetyczną zwaną IDH1 i nie otrzymywali wcześniej leków hipometylujących. Badane są dwa leki: iwosidenib (znany również jako AG-120) oraz azacytydyna (sprzedawana jako Vidaza), podawane jako monoterapie (pojedyncze leki).
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć potwierdzoną mutację IDH1 R132 w MDS, być w wieku 18-75 lat, mieć diagnozę MDS wysokiego ryzyka z liczbą blastów 0-19% oraz planować przeszczep allogeniczny komórek krwiotwórczych (alloHCT) w ciągu następnych 6 miesięcy. Status sprawności ECOG musi wynosić 0-1.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali leki hipometylujące (HMA), mają inny rodzaj zaburzenia krwi niż badane w badaniu, nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym lub nie są w stanie wyrazić świadomej zgody.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności iwosidenibu w porównaniu z azacytydyną u pacjentów z MDS z mutacją IDH1, szczególnie w kontekście poprawy przeżycia bez zdarzeń chorobowych przed przeszczepem komórek macierzystych.
Badane leki: Iwosidenib to lek doustny, który działa poprzez blokowanie zmutowanego enzymu IDH1, co zmniejsza produkcję onkometabolitu przyczyniającego się do wzrostu komórek nowotworowych. Azacytydyna to chemioterapia, która hamuje wzrost komórek nowotworowych poprzez zakłócanie ich metabolizmu DNA.
Podsumowanie
Opisane badania kliniczne koncentrują się na różnych aspektach leczenia zespołu mielodysplastycznego, od terapii niedokrwistości po przygotowanie do przeszczepu szpiku kostnego. Wiele badań skupia się na testowaniu nowych leków takich jak luspatercept, elritercept czy iwosidenib, które oferują alternatywne mechanizmy działania w porównaniu do standardowych terapii. Znaczna część badań prowadzona jest w krajach Europy Zachodniej, szczególnie w Niemczech, Francji i Hiszpanii, co wskazuje na duże zainteresowanie tymi regionami w rozwoju nowych metod leczenia MDS. Badania te mają potencjał poprawy jakości życia pacjentów poprzez zmniejszenie zależności od transfuzji krwi i opracowanie bardziej skutecznych strategii terapeutycznych dla różnych grup ryzyka MDS.
Francja
