Badanie MAS825 u pacjentów z monogenowymi chorobami autozapalnymi wywołanymi przez IL-18, w tym NLRC4-GOF, niedobór XIAP lub mutacje CDC42
Badanie prowadzone w: Czechy, Włochy, Francja, Hiszpania
To badanie kliniczne koncentruje się na rzadkich chorobach autozapalnych, w których układ immunologiczny błędnie atakuje własny organizm, powodując stan zapalny. Badane schorzenia obejmują NLRC4-GOF (znany również jako autozapalenie z zapaleniem jelit wieku niemowlęcego - AIFEC), niedobór XIAP oraz mutacje CDC42. Schorzenia te mogą wywoływać różne objawy, takie jak gorączka, wysypka i bólestawów, spowodowane nadmierną reakcją układu immunologicznego.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjenci muszą ważyć co najmniej 3 kg
- W przypadku dzieci wymagana jest pisemna zgoda rodziców lub opiekunów prawnych
- Pacjenci muszą mieć potwierdzoną genetycznie diagnozę jednej z następujących chorób: NLRC4-GOF, niedobór XIAP lub mutacja CDC42
- W momencie rozpoczęcia leczenia muszą występować oznaki aktywnej choroby
- Historia choroby i wyniki badań medycznych muszą być zgodne z diagnozą autozapalenia z zapaleniem jelit wieku niemowlęcego (AIFEC), niedoboru XIAP lub mutacji CDC42
Kryteria wykluczenia z badania:
- Obecność innych poważnych schorzeń, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania
- Udział w innym badaniu klinicznym
- Niedawno przebyta infekcja, która mogłaby wpłynąć na wyniki
- Ciąża lub karmienie piersią
- Historia reakcji alergicznych na podobne leki
- Niemożność przestrzegania procedur badania lub uczestniczenia w wizytach kontrolnych
- Niedawne przyjmowanie określonych leków, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania
Cel i przebieg badania:
Testowany lek to MAS825, ludzkie przeciwciało monoklonalne IgG1, które działa poprzez blokowanie specyficznych białek w organizmie - IL-1 beta i IL-18. Białka te są zaangażowane w proces zapalny. Poprzez blokowanie tych białek, MAS825 ma na celu zmniejszenie stanu zapalnego i zapobieganie zaostrzeniom choroby, czyli okresom, w których objawy się nasilają.
Badanie przebiega w kilku etapach:
- Okres 1 - Leczenie początkowe: Pacjent otrzymuje lek MAS825 podawany dożylnie. Dawkowanie określa protokół badania, z naciskiem na zapobieganie zaostrzeniom choroby.
- Okres 2 - Randomizowane odstawienie: W tym okresie pacjent może kontynuować przyjmowanie MAS825 lub otrzymać placebo (substancję bez aktywnego składnika leczniczego). Przydział jest losowy i prowadzony metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani pacjent, ani lekarz nie wiedzą, który preparat jest podawany. Głównym celem jest ocena występowania zaostrzeń choroby.
- Okres 3 - Obserwacja: Pacjent jest nadal monitorowany pod kątem aktywności choroby i odpowiedzi na leczenie. Oceniane są markery serologiczne, poziomy glikokortykosteroidów oraz czas do pierwszego zaostrzenia.
Badanie ma na celu dostarczenie cennych informacji na temat tego, czy MAS825 może skutecznie pomagać w zarządzaniu tymi rzadkimi chorobami. Zakończenie badania przewidziane jest na czerwiec 2027 roku.
Podsumowanie
Obecnie dostępne jest jedno badanie kliniczne dotyczące zapalenia jelit o podłożu immunologicznym związanego z rzadkimi chorobami autozapalnymi. Badanie jest prowadzone w czterech krajach europejskich: Czechach, Włoszech, Francji i Hiszpanii, co zapewnia międzynarodowy charakter projektu badawczego.
Badanie koncentruje się wyłącznie na leku MAS825, który stanowi nowatorskie podejście terapeutyczne poprzez jednoczesne blokowanie dwóch kluczowych białek zapalnych - IL-1 beta i IL-18. To podwójne działanie może oferować nową nadzieję dla pacjentów cierpiących na te rzadkie schorzenia genetyczne.
Warto zauważyć, że badanie obejmuje pacjentów w różnym wieku, w tym dzieci ważące co najmniej 3 kg, co podkreśla potrzebę opracowania skutecznych terapii dla najmłodszych pacjentów, u których te schorzenia często manifestują się już w niemowlęctwie lub wczesnym dzieciństwie.
Pacjenci zainteresowani udziałem w tym badaniu powinni skonsultować się ze swoim lekarzem prowadzącym, aby ocenić, czy spełniają kryteria włączenia i czy udział w badaniu byłby dla nich odpowiedni.
Czechy
