Zapalenie dróg żółciowych stwardniające Badania w chorobie

Badanie dotyczące doustnej wankomycyny u dorosłych i młodych dorosłych z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych

Badanie prowadzone w: Włochy

To badanie ma na celu ocenę wpływu doustnej wankomycyny na przebieg choroby. Wankomycyna to antybiotyk, który zazwyczaj stosuje się w leczeniu niektórych rodzajów bakteryjnych zakażeń jelit. W tym badaniu naukowcy sprawdzają, czy może ona pomóc w poprawie funkcji wątroby poprzez obniżenie poziomu specyficznego enzymu wątrobowego zwanego fosfatazą alkaliczną.

Główne kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić osoby w wieku od 15 do 70 lat z rozpoznaniem PSC potwierdzonym w badaniu obrazowym (MRCP, ERCP lub PTC). Poziom fosfatazy alkalicznej musi być co najmniej 1,5 raza wyższy od górnej granicy normy. Pacjenci mogą mieć współistniejącą chorobę zapalną jelit lub nie. Osoby przyjmujące kwas ursodeoksycholowy (UDCA) lub 5-aminosalicylan powinny kontynuować tę samą dawkę dzienną podczas badania.

Główne kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z jakąkolwiek inną chorobą wątroby oprócz PSC, osoby po przeszczepie wątroby, pacjenci z poważnymi problemami kardiologicznymi, niekontrolowaną cukrzycą, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, a także osoby obecnie uczestniczące w innym badaniu klinicznym.

Lek badany: Doustna wankomycyna to antybiotyk testowany w tym badaniu. Celem jest sprawdzenie, czy może ona pomóc poprawić funkcję wątroby poprzez obniżenie poziomu fosfatazy alkalicznej we krwi w okresie sześciu miesięcy.

Badanie dotyczące aldesleukin w małej dawce u pacjentów z pemfigusem, pemfigoidem błon śluzowych, zapaleniem wielomięśniowym, zapaleniem skórno-mięśniowym i pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych

Badanie prowadzone w: Niemcy

To badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność małej dawki interleukiny-2 (IL-2), znanej również jako aldesleukin, w leczeniu kilku przewlekłych chorób zapalnych, w tym PSC. Lek podawany jest w postaci roztworu do iniekcji lub infuzji.

Główne kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć jedną z następujących chorób: pemfigus, pemfigoid błon śluzowych, zapalenie wielomięśniowe lub skórno-mięśniowe, albo PSC. W przypadku PSC pacjenci powinni mieć podwyższony poziom fosfatazy alkalicznej (co najmniej 1,5 raza powyżej normy). Współistnienie chorób zapalnych jelit jest dozwolone. Uczestnicy muszą mieć od 18 do 80 lat.

Główne kryteria wykluczenia: Wykluczone są kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią poważnych reakcji alergicznych na podobne leczenie, pacjenci z aktywnymi zakażeniami wymagającymi leczenia, osoby z historią nowotworu w ciągu ostatnich pięciu lat (z wyjątkiem niektórych typów raka skóry), oraz pacjenci z poważnymi problemami sercowymi lub niekontrolowanym nadciśnieniem.

Lek badany: Interleukina-2 (IL-2) jest badana w małych dawkach pod kątem możliwości zwiększenia liczby regulatorowych komórek T (Tregs) w organizmie. Te komórki są ważne, ponieważ pomagają kontrolować układ immunologiczny i zmniejszać stan zapalny.

Badanie dotyczące pirydoksyny u pacjentów z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych

Badanie prowadzone w: Norwegia

To badanie sprawdza, czy pirydoksyna (witamina B6) jest bardziej skuteczna niż placebo w zmniejszaniu poziomu enzymu wątrobowego zwanego fosfatazą alkaliczną, który jest często podwyższony u osób z PSC.

Główne kryteria włączenia: Uczestnik musi mieć więcej niż 18 lat i mniej niż 75 lat, potrafić odpowiadać na kwestionariusze dla pacjentów i rozumieć język norweski. Musi mieć potwierdzoną diagnozę PSC. Poziom fosfatazy alkalicznej musi być wyższy niż normalna granica przy badaniu wstępnym. Wszyscy uczestnicy muszą mieć wykonaną kolonoskopię przynajmniej raz. Pacjenci przyjmujący leki biologiczne, immunosupresyjne lub kortykosteroidy muszą być na stabilnej dawce przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem.

Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci z inną chorobą wątroby niż PSC, osoby spoza określonego zakresu wiekowego, osoby należące do populacji szczególnie wrażliwej, pacjenci niezdolni do przestrzegania procedur badania lub przyjmowania leku badanego, osoby obecnie uczestniczące w innym badaniu klinicznym, oraz pacjenci z jakimkolwiek innym schorzeniem, które zdaniem lekarzy badania mogłoby zakłócić badanie.

Lek badany: Pirydoksyna (witamina B6) jest badana pod kątem jej potencjalnych korzyści w leczeniu PSC. Badanie ma na celu określenie, czy pirydoksyna może pomóc zmniejszyć poziomy fosfatazy alkalicznej, a tym samym poprawić funkcję wątroby i spowolnić postęp choroby.

Badanie dotyczące simwastatyny w leczeniu pierwotnego stwardniającego zapalenia dróg żółciowych u pacjentów

Badanie prowadzone w: Szwecja

To badanie koncentruje się na ocenie wpływu simwastatyny na przebieg PSC. Celem jest ustalenie, czy leczenie simwastatyną może pomóc wydłużyć czas, w którym pacjenci żyją bez rozwoju raka dróg żółciowych, krwawienia z żylaków przełyku lub potrzeby przeszczepu wątroby.

Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę PSC poprzez badania takie jak cholangiogram lub biopsja wątroby. Mogą to być pacjenci z lub bez choroby zapalnej jelit. Zarówno mężczyźni, jak i kobiety mogą uczestniczyć, jeśli mają co najmniej 18 lat, ale nie więcej niż 75 lat. Pacjenci muszą wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu. Wymagane jest wykonanie badania MR/MRCP w ciągu ostatnich 4 miesięcy. Kobiety zdolne do zajścia w ciążę muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji podczas uczestnictwa w badaniu.

Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci z inną chorobą wątroby niż PSC, osoby poniżej 18 lub powyżej 65 roku życia, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci po przeszczepie wątroby, osoby z historią raka dróg żółciowych, pacjenci którzy doświadczyli krwawienia z żylaków, osoby niezdolne do wyrażenia świadomej zgody, oraz pacjenci obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym.

Lek badany: Simwastatyna jest lekiem powszechnie stosowanym w obniżaniu cholesterolu, ale w tym badaniu naukowcy badają jej potencjalne korzyści dla pacjentów z PSC, w tym możliwość wydłużenia czasu przeżycia bez poważnych powikłań.

Badanie dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji tabletek kwasu norucholowego u pacjentów z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych (PSC)

Badanie prowadzone w: Dania, Polska, Austria, Szwecja, Holandia, Niemcy, Belgia, Francja, Węgry, Norwegia

To badanie koncentruje się na ocenie bezpieczeństwa i tolerancji kwasu norucholowego u pacjentów z PSC. Kwas norucholowy to syntetyczna wersja naturalnie występującej w organizmie substancji zwanej kwasem żółciowym. Uczestnikami mogą być tylko osoby, które wcześniej brały udział w badaniu NUC 5/PSC.

Główne kryteria włączenia: Pacjent musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu. Musi być mężczyzną lub kobietą w wieku co najmniej 18 lat. Pacjent musi mieć wcześniej zdiagnozowane PSC oraz musi być uczestnikiem poprzedniego badania NUC 5/PSC (zakończył fazę DBE lub opuścił ją wcześnie). Kobiety zdolne do zajścia w ciążę muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji podczas badania i przez cztery tygodnie po ostatniej dawce.

Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci z inną chorobą wątroby oprócz PSC, osoby spoza określonego zakresu wiekowego, pacjenci niezdolni do przyjmowania tabletek powlekanych filmem, osoby z jakimkolwiek schorzeniem, które lekarze badania uznają za niebezpieczne dla uczestnictwa, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie, pacjenci z historią reakcji alergicznych na podobne leki, oraz osoby z historią nadużywania substancji lub alkoholu.

Lek badany: Kwas norucholowy jest badany pod kątem jego bezpieczeństwa i tego, jak dobrze jest tolerowany przez pacjentów z PSC. Lek podawany jest w postaci tabletek powlekanych filmem i ma na celu pomoc w kontrolowaniu objawów PSC.

Badanie dotyczące bezafibratu u pacjentów z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych i utrzymującą się cholestazą pomimo terapii kwasem ursodeoksycholowym

Badanie prowadzone w: Francja

To badanie sprawdza skuteczność bezafibratu u pacjentów z PSC, którzy nadal mają cholestazę (zmniejszenie lub zatrzymanie przepływu żółci) pomimo leczenia kwasem ursodeoksycholowym (UDCA). Badanie trwa 24 miesiące.

Główne kryteria włączenia: Mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 75 lat. Pacjenci muszą mieć potwierdzone PSC za pomocą specjalnych badań obrazowych jak cholangiografia rezonansu magnetycznego (MRC). Wymagana jest kolonoskopia w ciągu ostatnich 5 lat (lub 6 miesięcy w przypadku współistniejącej choroby zapalnej jelit) nie wykazująca raka ani nieprawidłowego wzrostu komórek. Wynik badania krwi ALP musi być co najmniej 1,5 raza wyższy od górnej granicy normy. Pacjent musi przyjmować UDCA w dawce 13-23 mg na kg masy ciała na dobę przez co najmniej 6 miesięcy przed przystąpieniem do badania.

Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci bez rozpoznania PSC, osoby spoza określonego zakresu wiekowego, osoby należące do populacji szczególnie wrażliwej, pacjenci niezdolni do przyjmowania leku badanego lub przestrzegania procedur badania, osoby z innymi schorzeniami mogącymi zakłócać badanie, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, oraz pacjenci obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym.

Lek badany: Bezafibrat jest testowany pod kątem jego skuteczności w leczeniu PSC, szczególnie u pacjentów, którzy nie odpowiedzieli dobrze na standardowe leczenie. Kwas ursodeoksycholowy (UDCA) jest standardową terapią stosowaną w leczeniu PSC i w tym badaniu jest używany jako część standardowego schematu leczenia.

Badanie dotyczące kwasu norucholowego w leczeniu pierwotnego stwardniającego zapalenia dróg żółciowych u pacjentów

Badanie prowadzone w: Dania, Austria, Norwegia, Finlandia, Niemcy, Holandia, Francja, Węgry, Polska

To badanie testuje leczenie przy użyciu leku zwanego kwasem norursodeoksycholowym (norUDCA), znanym również jako kwas norucholowy lub NUC01. Lek ten to syntetyczna forma kwasu żółciowego przyjmowana w postaci twardych kapsułek. Badanie porównuje skutki NUC01 z placebo, aby sprawdzić, czy może pomóc w zapobieganiu postępowi choroby.

Główne kryteria włączenia: Uczestnik musi podpisać świadomą zgodę przed jakimikolwiek procedurami specyficznymi dla badania. Może być mężczyzną lub kobietą. Musi mieć potwierdzoną diagnozę PSC oraz dostępną biopsję wątroby. Kobiety zdolne do zajścia w ciążę muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji podczas badania i przez cztery tygodnie po ostatniej dawce.

Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci z jakąkolwiek inną chorobą wątroby oprócz PSC, osoby po przeszczepie wątroby, pacjenci obecnie przyjmujący leki mogące zakłócać leczenie badane, osoby z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci z poważnym schorzeniem mogącym wpłynąć na ich udział w badaniu, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, oraz pacjenci niezdolni do przestrzegania procedur badania lub uczestniczenia w wymaganych wizytach.

Lek badany: Kwas norursodeoksycholowy (norUDCA) jest badany pod kątem jego potencjału w pomocy osobom z PSC. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy może on spowolnić lub zapobiec postępowi choroby, pomagając utrzymać funkcję wątroby i poprawić jakość życia pacjentów.

Badanie dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności elafibranouru u dorosłych z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych

Badanie prowadzone w: Hiszpania, Portugalia, Niemcy, Włochy

To badanie testuje leczenie zwane elafibranorem, który przyjmowany jest w postaci tabletek powlekanych filmem. Elafibranor działa poprzez aktywację określonych białek w organizmie, które mogą pomóc poprawić funkcję wątroby. Badanie porównuje skutki elafibranouru w dwóch różnych dawkach, 80 mg i 120 mg, z placebo.

Główne kryteria włączenia: Uczestnicy muszą być mężczyznami lub kobietami w wieku od 18 do 75 lat w momencie podpisywania formularza zgody. Muszą mieć diagnozę PSC, potwierdzoną przez historyczne dowody podwyższonego ALP powyżej normalnych poziomów przez co najmniej 6 miesięcy przed pierwszą wizytą przesiewową oraz cholangiogram wykazujący cechy zgodne z PSC. Podczas badań przesiewowych poziom ALP musi być co najmniej 1,5 raza wyższy od górnej granicy normy. Całkowity bilirubina nie może przekraczać 2 razy górnej granicy normy podczas pierwszej wizyty przesiewowej.

Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci z inną chorobą wątroby niż PSC, osoby spoza określonego zakresu wiekowego (poniżej 18 lub powyżej 75 lat), kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci, którzy niedawno uczestniczyli w innym badaniu klinicznym, osoby z określonymi schorzeniami mogącymi zakłócać wyniki badania, oraz pacjenci niezdolni do przestrzegania procedur badania lub przyjmowania leku badanego zgodnie z wymaganiami.

Lek badany: Elafibranor jest badany pod kątem jego potencjału w leczeniu dorosłych z PSC. Badanie ocenia, jak bezpieczne i tolerowane jest codzienne przyjmowanie elafibranouru przez pacjentów.

Badanie dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji A3907 u dorosłych z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych (PSC)

Badanie prowadzone w: Polska, Włochy, Francja, Hiszpania

To badanie testuje nowe leczenie zwane A3907, które przyjmowane jest w postaci tabletek powlekanych filmem. Celem badania jest ocena, jak bezpieczny i tolerowany jest A3907 dla dorosłych z PSC, zarówno z klinicznie istotnym zwężeniem dróg żółciowych (CRS), jak i bez niego. Uczestnicy będą przyjmować lek doustnie przez okres 12 tygodni.

Główne kryteria włączenia: Dorośli w wieku od 18 do 75 lat. Muszą mieć kliniczną diagnozę PSC z dużymi przewodami przez ponad 6 miesięcy, potwierdzoną specyficznymi badaniami obrazowymi jak MRCP lub ERCP, oraz przeszłymi dowodami wysokich poziomów fosfatazy alkalicznej (ALP). Poziomy ALP muszą być ponad 1,5 raza wyższe od górnej granicy normy, ale nie więcej niż 10 razy przy pierwszej wizycie. Kobiety zdolne do zajścia w ciążę i mężczyźni z partnerkami zdolnymi do zajścia w ciążę muszą zgodzić się na stosowanie antykoncepcji.

Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci z innymi poważnymi chorobami wątroby, osoby po przeszczepie wątroby, pacjenci z historią raka w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem niektórych niepoważnych typów raka skóry), kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby obecnie uczestniczące w innym badaniu klinicznym, pacjenci ze znaną alergią na lek badany lub jego składniki, osoby z poważnymi problemami sercowymi, niekontrolowaną cukrzycą lub poważnymi problemami z nerkami.

Lek badany: A3907 jest badany pod kątem jego potencjału w pomocy osobom z PSC. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy A3907 jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów oraz zrozumienie, jak organizm przetwarza ten lek.

Badanie dotyczące voliksibatu w leczeniu swędzenia u pacjentów z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych

Badanie prowadzone w: Niemcy, Belgia, Francja, Hiszpania, Holandia, Włochy

To badanie koncentruje się na testowaniu nowego leczenia zwanego voliksibat, który przyjmowany jest w postaci twardej kapsułki doustnie. Voliksibat jest lekiem badawczym, co oznacza, że jest nadal badany i nie jest jeszcze zatwierdzony do ogólnego użytku. Działa jako inhibitor jelitowego transportera kwasów żółciowych, co oznacza, że pomaga zmniejszyć ilość kwasu żółciowego w organizmie, potencjalnie łagodząc swędzenie związane z PSC.

Główne kryteria włączenia: Uczestnik musi dobrowolnie podpisać świadomą zgodę i być chętny do uczestnictwa we wszystkich wizytach badania i spełniania wszystkich wymagań badania do końca, włączając okres obserwacji. Musi mieć co najmniej 12 lat w uprawnionych regionach; w przeciwnym razie co najmniej 18 lat. Musi mieć potwierdzoną diagnozę PSC przed drugą wizytą. Średni dzienny wynik w narzędziu Adult ItchRO musi wynosić co najmniej 1 w ciągu dwóch kolejnych tygodni poprzedzających drugą wizytę.

Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy nie mają swędzenia (pruritus) związanego z PSC, osoby spoza określonego zakresu wiekowego dla badania, pacjenci należący do grupy, która nie jest objęta badaniem, oraz osoby należące do populacji szczególnie wrażliwej, która nie została wybrana do badania.

Lek badany: Voliksibat jest badany pod kątem jego potencjału w pomocy zmniejszenia swędzenia u osób z PSC. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy voliksibat może skutecznie zmniejszyć uczucie swędzenia, poprawiając jakość życia osób dotkniętych PSC.

Podsumowanie

Aktualnie prowadzonych jest 10 badań klinicznych dotyczących zapalenia dróg żółciowych stwardniającego. Badania te testują różnorodne podejścia terapeutyczne, od antybiotyków (wankomycyna) i witamin (pirydoksyna, witamina B6), przez leki stosowane w innych wskazaniach (simwastatyna, bezafibrat), po nowe substancje eksperymentalne działające na metabolizm kwasów żółciowych (kwas norucholowy, A3907, elafibranor, voliksibat).

Zauważalną cechą jest duże geograficzne rozproszenie badań. Niektóre badania prowadzone są tylko w jednym kraju (np. Włochy, Norwegia, Szwecja, Francja), podczas gdy inne obejmują wiele krajów europejskich. Szczególnie szeroką skalę geograficzną mają badania dotyczące kwasu norucholowego, które prowadzone są jednocześnie w wielu krajach, w tym w Polsce.

Wiele badań koncentruje się na poprawie parametrów laboratoryjnych, zwłaszcza poziomu fosfatazy alkalicznej, która jest markerem postępu choroby. Niektóre badania mają bardziej ambitne cele, takie jak wydłużenie czasu przeżycia bez poważnych powikłań. Jedno z badań koncentruje się specyficznie na łagodzeniu swędzenia, które jest jednym z najbardziej uciążliwych objawów dla pacjentów.

Większość badań przyjmuje pacjentów dorosłych, choć jedno z nich (dotyczące wankomycyny) obejmuje również młodych dorosłych od 15. roku życia, a badanie voliksibatu w niektórych regionach może przyjmować pacjentów od 12. roku życia. Wiele badań dopuszcza udział pacjentów ze współistniejącą chorobą zapalną jelit, co jest ważne, gdyż te dwa schorzenia często występują razem.