Zamartwica u noworodka Badania w chorobie

Badanie wpływu allopurinolu i hipotermii u noworodków z encefalopatią niedotlenieniowo-niedokrwienną

Badanie prowadzone w: Finlandii, Hiszpanii, Niemczech, Austrii, Belgii, Estonii, Włoszech, Holandii, Norwegii

To badanie kliniczne koncentruje się na stanie zwanym encefalopatią niedotlenieniowo-niedokrwienną (HIE), która jest rodzajem uszkodzenia mózgu, jakie może wystąpić u noworodków w wyniku powikłań podczas porodu, takich jak problemy z łożyskiem lub pępowiną. Badacze sprawdzają, czy lek zwany allopurinolem sodowym, podawany wraz ze standardową opieką (w tym chłodzeniem terapeutycznym), może pomóc zmniejszyć ryzyko zgonu lub poważnych problemów rozwojowych u dotkniętych niemowląt.

Kryteria włączenia do badania:

• Noworodek musi mieć uszkodzenie mózgu zwane encefalopatią niedotlenieniowo-niedokrwienną (HIE), które może wystąpić z powodu problemów podczas porodu, takich jak problemy z łożyskiem lub pępowiną
• Noworodek musi mieć ciężką kwasicę metaboliczną okresu okołoporodowego – oznacza to zbyt dużą ilość kwasu we krwi dziecka zaraz po urodzeniu, co może być oznaką stresu lub braku tlenu
• Noworodek musiał wymagać resuscytacji krążeniowo-oddechowej (CPR) 5 minut po urodzeniu – jest to procedura ratunkowa pomagająca dziecku oddychać i utrzymać krążenie krwi
• Noworodek musi wykazywać wczesne objawy kliniczne wskazujące na rozwijającą się encefalopatię – oznacza to, że są wczesne oznaki nieprawidłowego funkcjonowania mózgu
• Badanie jest otwarte zarówno dla noworodków płci męskiej, jak i żeńskiej

Kryteria wykluczenia z badania:

• Noworodki, które nie wykazują wczesnych oznak encefalopatii niedotlenieniowo-niedokrwiennej (HIE)
• Noworodki, które nie doświadczają zamartwicy, czyli nie mają problemów z otrzymywaniem wystarczającej ilości tlenu przy porodzie
• Noworodki, które nie kwalifikują się do hipotermii terapeutycznej – leczenia polegającego na ochładzaniu ciała w celu ochrony mózgu po niedotlenieniu
• Noworodki z innymi schorzeniami, które mogłyby zakłócić badanie lub jego wyniki
• Noworodki, których rodzice lub opiekunowie nie wyrażają zgody na udział w badaniu

Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, czy wczesne leczenie allopurinolem sodowym może poprawić wyniki zdrowotne u noworodków wykazujących wczesne objawy HIE. Badanie porównuje wpływ tego leku z placebo (substancją bez aktywnych składników), aby zobaczyć, czy występuje znacząca różnica w zdrowiu i rozwoju dzieci w wieku dwóch lat. Główny nacisk kładziony jest na zmniejszenie ryzyka ciężkich problemów neurorozwojowych, takich jak porażenie mózgowe lub upośledzenie poznawcze i językowe.

Badany lek: Allopurinol jest lekiem badanym pod kątem jego potencjalnych korzyści u noworodków, które doświadczyły zamartwicy i wykazują wczesne objawy uszkodzenia mózgu spowodowanego brakiem tlenu. Uczestnicymi badania otrzymują allopurinol sodowy lub placebo wkrótce po urodzeniu, oprócz standardowej opieki stosowanej w przypadku HIE. Lek podawany jest jako roztwór do infuzji dożylnej. Allopurinol działa poprzez hamowanie enzymu oksydazy ksantynowej, co pomaga zmniejszyć poziom kwasu moczowego w organizmie.

Badanie będzie monitorować dzieci przez określony czas, aby ocenić ich rozwój i wyniki zdrowotne, ze szczególnym uwzględnieniem przeżycia bez ciężkiego upośledzenia neurorozwojowego w wieku dwóch lat. Zakończenie badania planowane jest na 30 czerwca 2026 roku. Celem jest zebranie informacji, które mogłyby doprowadzić do lepszych opcji leczenia dla noworodków z tym poważnym schorzeniem.

Podsumowanie

Obecnie dostępne jest jedno badanie kliniczne dotyczące zamartwicy u noworodka, które koncentruje się na encefalopatii niedotlenieniowo-niedokrwiennej (HIE). Badanie jest prowadzone w dziewięciu krajach europejskich: Finlandii, Hiszpanii, Niemczech, Austrii, Belgii, Estonii, Włoszech, Holandii i Norwegii, co świadczy o międzynarodowym charakterze tego projektu badawczego.

Badanie skupia się na testowaniu allopurinolu sodowego jako potencjalnego leczenia wspomagającego standardową terapię, w tym hipotermię terapeutyczną (chłodzenie ciała). Głównym celem jest zmniejszenie ryzyka zgonu lub ciężkich problemów neurorozwojowych u noworodków dotkniętych tym stanem. Badanie obejmuje długoterminową obserwację dzieci do ukończenia przez nie dwóch lat życia, aby ocenić wpływ leczenia na ich rozwój poznawczy, motoryczny i językowy.

Jest to badanie szczególnie istotne dla rodzin, których dzieci doświadczyły powikłań podczas porodu prowadzących do niedotlenienia mózgu. Wyniki badania mogą potencjalnie wpłynąć na przyszłe standardy leczenia noworodków z encefalopatią niedotlenieniowo-niedokrwienną.