Badanie porównujące empasiprubart z immunoglobulinami dożylnymi w leczeniu dorosłych z wieloogniskową neuropatią ruchową
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy, Estonia, Polska, Słowacja, Hiszpania, Austria, Grecja, Francja, Dania, Belgia, Holandia, Portugalia, Czechy, Norwegia, Szwecja, Słowenia, Litwa, Łotwa
To badanie koncentruje się na dorosłych pacjentach z wieloogniskową neuropatią ruchową i porównuje dwa sposoby leczenia: nowy lek o nazwie empasiprubart oraz standardową terapię immunoglobulinami podawanymi dożylnie (IVIg). Immunoglobuliny to preparaty wytwarzane z osocza krwi dawców, które zawierają przeciwciała wspomagające układ odpornościowy.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek co najmniej 18 lat ze zdolnością do świadomej zgody na udział w badaniu
- Potwierdzona diagnoza wieloogniskowej neuropatii ruchowej (pewna lub prawdopodobna) zgodnie z obowiązującymi wytycznymi medycznymi
- Pozytywna odpowiedź na leczenie IVIg w ciągu ostatnich 5 lat
- Obecnie otrzymywanie leczenia IVIg co 2, 3, 4 lub 5 tygodni w dawce od 0,4 do 2,0 gramów na kilogram masy ciała
- Stabilny plan leczenia IVIg przez przynajmniej 8 tygodni przed badaniem przesiewowym (lub 10 tygodni dla osób otrzymujących leczenie co 5 tygodni)
- Minimalna tygodniowa dawka IVIg wynosząca co najmniej 0,125 grama na kilogram masy ciała
- Szczepienie przeciwko bakteriom (N. meningitidis i S. pneumoniae) w ciągu ostatnich 5 lat lub chęć zaszczepienia się co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem leczenia
Kryteria wykluczenia z badania:
- Ciężkie reakcje alergiczne na leczenie immunoglobulinami w przeszłości
- Inne schorzenia neurologiczne, które mogłyby wpływać na ocenę siły mięśni
- Aktywne zakażenia lub poważne choroby mogące zakłócać uczestnictwo w badaniu
- Wcześniejsze leczenie lekami eksperymentalnymi w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Ciąża lub karmienie piersią
- Poważne choroby nerek lub wątroby
- Zaburzenia krzepnięcia krwi w wywiadzie
- Niekontrolowane wysokie ciśnienie krwi
- Niedawna operacja w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Obecny udział w innych badaniach klinicznych
Główny cel badania: Badanie ma na celu określenie, czy empasiprubart skutecznie poprawia siłę mięśniową w porównaniu z immunoglobulinami dożylnymi u osób z wieloogniskową neuropatią ruchową. Oba leki są podawane dożylnie. Badanie składa się z dwóch części, podczas których uczestnicy otrzymują empasiprubart lub immunoglobuliny wraz z odpowiadającym im placebo. Lekarze będą regularnie mierzyć zmiany w sile mięśni, ze szczególnym uwzględnieniem siły dłoni, oraz monitorować bezpieczeństwo leczenia.
Badane leki: Empasiprubart to lek eksperymentalny badany jako potencjalna alternatywa dla obecnych metod leczenia. Immunoglobuliny dożylne (IVIg) to standardowe leczenie wytwarzane z osocza krwi dawców, które pomaga zmniejszyć stan zapalny i wspiera układ odpornościowy w celu poprawy siły mięśni.
Badanie bezpieczeństwa i działania DNTH103 u dorosłych z wieloogniskową neuropatią ruchową
Badanie prowadzone w: Holandia, Polska, Dania, Włochy, Hiszpania, Francja
To badanie kliniczne ocenia nowy lek o nazwie DNTH103, który jest rodzajem przeciwciała monoklonalnego. Przeciwciała monoklonalne to białka zaprojektowane tak, aby celować w określone części układu odpornościowego. W tym badaniu DNTH103 jest podawany jako roztwór do wstrzykiwań, dożylnie lub podskórnie.
Kryteria włączenia do badania:
- Pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu
- Dorośli mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 75 lat
- Waga w zakresie od 40 do 120 kg
- Potwierdzona diagnoza wieloogniskowej neuropatii ruchowej (pewna lub prawdopodobna)
- Udokumentowana reakcja na leczenie immunoglobulinami (Ig)
- Stabilny schemat leczenia immunoglobulinami
- Udokumentowane szczepienia przeciwko bakteriom otoczkowym zgodnie z lokalnymi wymogami
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji
- Mężczyźni muszą być poddani sterylizacji chirurgicznej od co najmniej 90 dni przed badaniem przesiewowym lub wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji
Kryteria wykluczenia z badania:
- Jakikolwiek inny poważny stan zdrowia, który mógłby zakłócać badanie
- Niedawne zakażenie lub choroba, które mogłyby wpływać na wyniki badania
- Obecnie przyjmowane leki, które mogłyby zakłócać leczenie badane
- Historia reakcji alergicznych na podobne leczenia
- Ciąża lub karmienie piersią
- Niedawny udział w innym badaniu klinicznym
- Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu
- Stan zdrowia psychicznego, który mógłby wpływać na zdolność do uczestnictwa
- Inna zdiagnozowana neuropatia
Główny cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji DNTH103 u dorosłych z wieloogniskową neuropatią ruchową. Uczestnicy są losowo przydzielani do otrzymywania DNTH103 lub placebo w okresie leczenia trwającym do 17 tygodni. Badanie jest przeprowadzane metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Regularne oceny obejmują pomiar siły chwytu, monitorowanie zmian w zdolności wykonywania codziennych czynności oraz śledzenie wszelkich działań niepożądanych.
Badany lek: DNTH103 to lek eksperymentalny badany pod kątem jego potencjału w pomaganiu osobom z wieloogniskową neuropatią ruchową. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak bezpieczny i tolerowany jest ten lek dla pacjentów, a także zrozumienie jego działania w organizmie.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i działania ARGX-117 u dorosłych z wieloogniskową neuropatią ruchową
Badanie prowadzone w: Belgia, Polska, Niemcy, Francja, Austria, Włochy, Hiszpania, Holandia
To badanie kliniczne koncentruje się na długoterminowych efektach leczenia o nazwie ARGX-117. ARGX-117 to rodzaj przeciwciała monoklonalnego, które jest podawane jako infuzja bezpośrednio do krwiobiegu przez żyłę. To badanie jest przedłużeniem wcześniejszego badania, co oznacza, że kontynuuje obserwację uczestników, którzy już brali udział we wcześniejszych fazach badań z ARGX-117.
Kryteria włączenia do badania:
- Uczestnicy muszą być w stanie podpisać świadomą zgodę, co oznacza, że rozumieją badanie i zgadzają się na udział
- Uczestnicy muszą ukończyć wcześniejszą część badania o nazwie ARGX-117-2002 i kwalifikować się do dalszego leczenia ARGX-117
- Uczestnicy muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji zgodnie z lokalnymi przepisami (mężczyźni do co najmniej 15 miesięcy po ostatniej dawce leku, kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy przed rozpoczęciem leczenia)
Kryteria wykluczenia z badania:
- Osoby, które nie są dorosłe (tylko osoby w wieku 18 lat i starsze mogą uczestniczyć)
- Pacjenci bez wieloogniskowej neuropatii ruchowej
- Pacjenci należący do grup wrażliwych, które mogą wymagać szczególnej ochrony lub opieki
Główny cel badania: Badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji ARGX-117 u dorosłych z wieloogniskową neuropatią ruchową. Przez cały okres badania monitorowane są wyniki bezpieczeństwa poprzez ocenę zdarzeń niepożądanych i testy laboratoryjne. Drugorzędne oceny obejmują pomiary siły mięśni, siły chwytu oraz ogólnej niepełnosprawności przy użyciu różnych skal i testów. Szacowana data zakończenia badania to 30 sierpnia 2027 roku.
Badany lek: ARGX-117 to lek podawany dożylnie, który jest obecnie badany pod kątem jego długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności w leczeniu wieloogniskowej neuropatii ruchowej. Jest to immunomodulator, co oznacza, że pomaga regulować aktywność układu odpornościowego, celując w określone białka zaangażowane w odpowiedź immunologiczną, potencjalnie zmniejszając stan zapalny i uszkodzenie nerwów.
Podsumowanie
Obecnie trwają trzy badania kliniczne dotyczące wieloogniskowej neuropatii ruchowej, z których każde testuje różne podejścia terapeutyczne. Badania te są prowadzone w wielu krajach europejskich, przy czym największe badanie z empasiprubartem jest realizowane w aż 19 krajach, w tym w Polsce.
Warto zauważyć, że wszystkie trzy badania koncentrują się na testowaniu nowych leków biologicznych – przeciwciał monoklonalnych, które stanowią alternatywę dla obecnej standardowej terapii immunoglobulinami dożylnymi. Badanie z empasiprubartem bezpośrednio porównuje nowy lek ze standardowym leczeniem IVIg, podczas gdy badania DNTH103 i ARGX-117 oceniają bezpieczeństwo i skuteczność nowych metod leczenia.
Polska jest jednym z krajów, w których prowadzone są wszystkie trzy badania, co daje polskim pacjentom szeroki dostęp do eksperymentalnych terapii. Większość badań koncentruje się w krajach Europy Zachodniej (Niemcy, Francja, Belgia, Holandia) oraz Południowej (Włochy, Hiszpania), co odzwierciedla rozmieszczenie ośrodków specjalizujących się w leczeniu rzadkich schorzeń neurologicznych.
Wszystkie badania wymagają od uczestników potwierdzenia diagnozy wieloogniskowej neuropatii ruchowej oraz wcześniejszej pozytywnej odpowiedzi na leczenie immunoglobulinami. Badania różnią się długością trwania – od 17 tygodni dla DNTH103 do długoterminowej obserwacji do 2027 roku w przypadku ARGX-117.
Belgia
