Zapobieganie spazmom niemowlęcym za pomocą wigabatryny u dzieci z grupy wysokiego ryzyka poniżej 1. roku życia: badanie dla pacjentów ze stwardnieniem guzowatym lub dużym urazem naczyniowym mózgu
Badanie prowadzone w: Finlandia
To badanie kliniczne dotyczy zespołu spazmów niemowlęcych, poważnego schorzenia, które może wystąpić u dzieci w wieku poniżej jednego roku. Badanie koncentruje się na dzieciach z grupy wysokiego ryzyka rozwoju tego schorzenia, w tym na dzieciach ze stwardnieniem guzowatym (rzadką chorobą genetyczną) lub tych, które doświadczyły poważnych urazów mózgu, takich jak duże uszkodzenia naczyń krwionośnych, ciężkie krwotoki mózgowe lub infekcje wpływające na tkankę mózgową.
Kryteria włączenia do badania:
- Dziecko musi mieć poniżej 1. roku życia
- Dziecko musi mieć jedną z następujących chorób: stwardnienie guzowate, duży uraz naczyniowy mózgu (znaczne uszkodzenie tkanki mózgowej spowodowane krwawieniem, infekcją, urazem lub niedotlenieniem), krwotok dokomorowy IV stopnia (ciężkie krwawienie w przestrzeniach mózgu z uszkodzeniem tkanki mózgowej) lub PVL III-IV stopnia (ciężkie uszkodzenie istoty białej mózgu z przestrzeniami wypełnionymi płynem)
- Dziecko musi mieć wykonane badanie MRI mózgu w ramach regularnej opieki medycznej
- Rodzice muszą być w stanie porozumiewać się w języku fińskim, szwedzkim lub angielskim (lub rodzimym języku ośrodka badawczego)
- W przypadku uszkodzenia mózgu, uszkodzenie musi obejmować niemal cały obszar zaopatrywany przez przednie lub tylne tętnice mózgowe lub około połowę obszaru zaopatrywanego przez środkową tętnicę mózgową
Kryteria wykluczenia z badania:
- Dzieci powyżej 1. roku życia
- Dzieci, które nie mają stwardnienia guzowatego
- Dzieci, które nie mają dużych urazów naczyniowych mózgu, takich jak ciężkie udary, krwawienia mózgowe, infekcje mózgu lub poważne urazy mózgu
- Dzieci bez ciężkiego niedotlenienia mózgu przy urodzeniu (HIE stopnia II-III)
- Dzieci bez krwotoku dokomorowego IV stopnia
- Wcześniaki bez PVL III-IV stopnia (ciężkiego uszkodzenia istoty białej mózgu)
- Dzieci bez torbieli porencefalicznych (wypełnionych płynem jam w mózgu)
- Pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie stwardnienia guzowatego po listopadzie 2023 roku
Cel i przebieg badania:
Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy podawanie wigabatryny na wczesnym etapie niemowlętom z grupy wysokiego ryzyka może zapobiec rozwojowi zespołu spazmów niemowlęcych. Badanie analizuje również rozwój mózgu dzieci i wykorzystuje specjalne metody śledzenia wzroku do monitorowania ich rozwoju.
Lek wigabatryna jest podawany w postaci granulek, które miesza się z płynem i podaje doustnie. Jest to lek przeciwpadaczkowy, który działa poprzez zwiększanie poziomu naturalnej substancji uspokajającej w mózgu, zwanej GABA. Lek ten jest szczególnie skuteczny w leczeniu spazmów niemowlęcych, zwłaszcza u dzieci ze stwardnieniem guzowatym. Maksymalna dzienna dawka wynosi 150 miligramów na kilogram masy ciała, a leczenie może trwać do 11 miesięcy.
W trakcie badania regularnie monitoruje się występowanie objawów zespołu spazmów niemowlęcych, ocenia się rozwój mózgu dziecka, wykonuje analizę śledzenia wzroku oraz pomiary EEG (fal mózgowych) w celu monitorowania aktywności mózgu. Badanie MRI mózgu, wykonywane w ramach standardowej opieki medycznej, jest wykorzystywane do identyfikacji dzieci, które mogą odnieść korzyści z udziału w tym badaniu.
Podsumowanie
Obecnie dostępne jest tylko jedno badanie kliniczne dotyczące zapobiegania spazmom niemowlęcym, prowadzone w Finlandii. Badanie koncentruje się na dzieciach z grupy wysokiego ryzyka, szczególnie tych ze stwardnieniem guzowatym lub poważnymi urazami naczyniowymi mózgu. Wigabatryna jest jedynym lekiem badanym w tym kontekście jako środek zapobiegawczy. Badanie ma charakter długoterminowy i będzie trwało do grudnia 2033 roku, co pozwoli na dokładną ocenę skuteczności wczesnej interwencji w zapobieganiu rozwojowi tej poważnej choroby neurologicznej u niemowląt.
Finlandia