Badanie nad walbenazym w leczeniu dyskinezy u dzieci i dorosłych z mózgowym porażeniem dziecięcym
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Polska, Belgia, Włochy, Portugalia
To badanie kliniczne skupia się na stanie zwanym dyskinezą spowodowaną mózgowym porażeniem dziecięcym. Dyskineza odnosi się do mimowolnych ruchów, które mogą występować u osób z mózgowym porażeniem dziecięcym – grupą zaburzeń wpływających na ruch i napięcie mięśniowe. Badanie testuje lek zwany walbenazym, który jest oceniany pod kątem jego zdolności do poprawy tych mimowolnych ruchów.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjent musi mieć medycznie potwierdzoną diagnozę dyskinezy spowodowanej mózgowym porażeniem dziecięcym, co oznacza zaburzenie ruchowe charakteryzujące się szarpanym lub tanecznymi ruchami, zwanymi ruchami pląsawiczymi
- Stan zdrowia pacjenta powinien być stabilny i przewiduje się, że pozostanie stabilny w trakcie badania
- Pacjent może być dowolnej płci – zarówno mężczyźni, jak i kobiety mogą uczestniczyć
- Pacjent musi mieć od 4 do 17 lat, ponieważ badanie obejmuje dzieci i nastolatków
Kryteria wykluczenia z badania:
- Pacjenci bez dyskinezy spowodowanej mózgowym porażeniem dziecięcym
- Pacjenci bez ruchów pląsawiczych (szarpanych, mimowolnych ruchów wpływających na różne części ciała)
- Pacjenci spoza określonego przedziału wiekowego dla badania
- Pacjenci niebędący częścią określonych grup badania klinicznego
Cel badania:
Głównym celem badania jest ocena zmiany w skali Total Maximal Chorea (TMC) – która mierzy nasilenie mimowolnych ruchów – od początkowego pomiaru do średniej z pomiarów w 12. i 14. tygodniu. To pozwala określić skuteczność leczenia w redukcji mimowolnych ruchów.
Badanie ocenia również wiele dodatkowych aspektów, w tym:
- Zmiany w ogólnej ocenie nasilenia objawów według lekarza (CGI-S)
- Zmiany w skali oceny zaburzeń ruchu u dzieci (MD-CRS)
- Ocenę dystonii (Total Maximal Dystonia – TMD)
- Globalną ocenę poprawy według pacjenta i opiekuna
- Zmiany w odczuwaniu bólu przy użyciu skali twarzy (FPS-R)
- Ocenę osiągania wyznaczonych celów terapeutycznych (GAS)
Badany lek:
Walbenazynę podaje się doustnie w postaci twardych kapsułek. Lek działa poprzez selektywne hamowanie transportera pęcherzykowego monoamin typu 2 (VMAT2), co zmniejsza uwalnianie dopaminy w mózgu, pomagając w ten sposób kontrolować mimowolne ruchy. Walbenazynę klasyfikuje się jako inhibitor VMAT2 i jest oceniana pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji zarówno u pacjentów pediatrycznych, jak i dorosłych.
Uczestnicy badania zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej walbenazynę lub placebo (substancję wyglądającą jak lek, ale nieaktywną). Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje prawdziwy lek, a kto placebo – zapewnia to bezstronne wyniki.
W trakcie badania postępy uczestników są monitorowane przez specjalistów służby zdrowia. Badanie ma zakończyć się 16 stycznia 2026 roku, a rekrutacja rozpoczęła się 2 października 2023 roku.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone jest jedno badanie kliniczne dotyczące pląsawicy związanej z mózgowym porażeniem dziecięcym. Badanie jest realizowane w pięciu krajach europejskich: Hiszpanii, Polsce, Belgii, Włoszech i Portugalii, co zapewnia pacjentom z tej części Europy dostęp do innowacyjnej terapii.
Badanie koncentruje się na testowaniu walbenazynę – leku z grupy inhibitorów VMAT2 – jako potencjalnego sposobu leczenia mimowolnych ruchów u osób z mózgowym porażeniem dziecięcym. Walbenazynę jest stosunkowo nowym podejściem terapeutycznym w tej grupie pacjentów, a wyniki badania mogą dostarczyć ważnych informacji o jego skuteczności i bezpieczeństwie.
Badanie obejmuje zarówno dzieci (od 4 roku życia), jak i nastolatków do 17 roku życia, co jest istotne, ponieważ dyskineza często rozpoczyna się w dzieciństwie i utrzymuje się przez całe życie. Kompleksowa ocena obejmuje nie tylko pomiar nasilenia mimowolnych ruchów, ale także wpływ leczenia na jakość życia, ból i ogólne funkcjonowanie pacjentów.
Belgia
