Badanie dotyczące jakości życia u pacjentów w wieku 16-80 lat z pierwotną niewydolnością nadnerczy stosujących hydrokortyzon (Plenadren) i kortyzon
Badanie przeprowadzane w: Norwegia
To badanie kliniczne porównuje dwie formy leczenia zastępczego hormonami: tabletki Plenadren 20 mg o zmodyfikowanym uwalnianiu oraz tabletki Cortison 25 mg. Głównym celem badania jest ocena, jak obie terapie wpływają na jakość życia pacjentów z nowo rozpoznaną pierwotną niewydolnością nadnerczy.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek od 16 do 80 lat
- Potwierdzone rozpoznanie pierwotnej niewydolności nadnerczy
- Stosowanie terapii zastępczej glukokortykoidami krócej niż 31 dni
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy w momencie kwalifikacji
- Zdolność do zrozumienia warunków badania i podpisania zgody na udział
Kryteria wykluczenia z badania:
- Brak potwierdzenia pierwotnej niewydolności nadnerczy
- Wiek poza określonym zakresem
- Przynależność do grup wymagających szczególnej ochrony
Przebieg badania: Uczestnicy są losowo przydzielani do jednej z dwóch grup otrzymujących Plenadren lub Cortison. Badanie monitoruje różne parametry zdrowotne, w tym ciśnienie krwi, masę ciała, poziom cholesterolu, poziomy hormonów, jakość snu oraz funkcje poznawcze. Oceny przeprowadzane są w momencie rozpoznania choroby oraz po 1, 6 i 12 miesiącach leczenia.
Badane leki:
Plenadren to lek zawierający hydrokortyzon w postaci tabletek o zmodyfikowanym uwalnianiu. Został zaprojektowany tak, aby zapewniać stałe uwalnianie hormonów naśladujące naturalny rytm produkcji kortyzolu w organizmie. Cel to utrzymanie bardziej stabilnych poziomów hormonu w ciągu dnia.
Cortison to konwencjonalna terapia zawierająca kortyzon, który w wątrobie przekształcany jest w hydrokortyzon. Lek pomaga uzupełniać hormony, których nadnercza nie są w stanie wytwarzać w wystarczającej ilości.
Badanie ma zakończyć się w lutym 2027 roku.
Badanie dotyczące tolerancji i akceptowalności doustnego hydrokortyzonu dla dzieci z hiperpazją nadnerczy lub niewydolnością nadnerczy
Badanie przeprowadzane w: Hiszpania
To badanie koncentruje się na ocenie, jak dobrze dzieci znoszą i akceptują dwie różne formulacje doustnego hydrokortyzonu. Badanie obejmuje dzieci z hiperplazją nadnerczy, pierwotną niewydolnością nadnerczy oraz panhypopituitaryzmem.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjenci ambulatoryjni (niehospitalizowani)
- Chłopcy i dziewczynki w wieku od 6 do 17 lat
- Brak problemów z połykaniem
- Podpisana zgoda rodzica lub opiekuna prawnego
- Rozpoznanie jednego z następujących schorzeń: hiperplazja nadnerczy, izolowana pierwotna niewydolność nadnerczy lub panhypopituitaryzm
Kryteria wykluczenia z badania:
- W rzeczywistości badanie precyzuje kryteria włączenia dla konkretnych schorzeń, nie wykluczając ich całkowicie, ale wymagając potwierdzenia diagnozy
Przebieg badania: Dzieci otrzymują dwie różne formulacje hydrokortyzonu przygotowane przez Aptekę Szpitalną. Głównym celem jest ocena akceptowalności sensorycznej leków - jak dzieci odbierają smak, konsystencję i ogólne wrażenia związane z przyjmowaniem leku. Badanie ma pomóc w określeniu, która formulacja jest bardziej odpowiednia dla dzieci, zapewniając skuteczność i łatwość przyjmowania.
Badany lek:
Hydrokortyzon to lek steroidowy stosowany w leczeniu stanów zapalnych. W tym badaniu testowane są dwie różne formulacje hydrokortyzonu, aby określić, która z nich jest lepiej tolerowana i akceptowana przez dzieci. Hydrokortyzon działa poprzez naśladowanie działania kortyzolu - hormonu naturalnie wytwarzanego przez nadnercza - pomagając regulować różne funkcje organizmu.
Badanie ma rozpocząć rekrutację w styczniu 2025 roku i zakończyć się w styczniu 2026 roku.
Podsumowanie
Obecnie dostępne są 2 badania kliniczne dotyczące pierwotnej niewydolności nadnerczy, prowadzone w Europie - w Norwegii i Hiszpanii. Oba badania koncentrują się na optymalizacji terapii hydrokortyzonem, ale w różnych grupach wiekowych i z różnymi celami.
Badanie norweskie skupia się na dorosłych pacjentach (16-80 lat) z nowo rozpoznaną chorobą i porównuje nowoczesną formulację o zmodyfikowanym uwalnianiu (Plenadren) ze standardową terapią kortyzonem. Jest to kompleksowe badanie trwające 12 miesięcy, oceniające szeroki zakres parametrów zdrowotnych i jakości życia.
Badanie hiszpańskie koncentruje się na populacji pediatrycznej (6-17 lat) i bada praktyczne aspekty podawania leku dzieciom - tolerancję i akceptowalność różnych formulacji doustnych hydrokortyzonu. Jest to krótsze badanie, trwające rok, ale adresujące ważny problem związany z łatwością stosowania terapii u młodych pacjentów.
Oba badania odzwierciedlają rosnące zainteresowanie poprawą jakości życia pacjentów z niewydolnością nadnerczy oraz dostosowaniem terapii do potrzeb różnych grup wiekowych.
Hiszpania