Badanie otwarte fazy II oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję AUTO1 u pacjentów z MRD w Ph‑ujemnej B‑prekursorowej ostrej białaczce limfoblastycznej
Badanie stosowania asciminibu, blinatumomabu, deksametazonu i winkrystyny u dzieci i młodych dorosłych z nawrotową lub oporną ostrą białaczką limfoblastyczną typu Ph+ lub Ph-like
Ostra białaczka z prekursorów komórek B to najczęstszy typ białaczki u dzieci, ale może również występować u dorosłych. Dzięki postępom w leczeniu dzieci mają bardzo wysokie wskaźniki wyleczenia, choć u dorosłych rokowania są trudniejsze.
Czym jest ostra białaczka z prekursorów komórek B
Ostra białaczka z prekursorów komórek B, znana również jako B-ALL, jest rodzajem nowotworu krwi i szpiku kostnego (czyli miękkiej, wewnętrznej części kości, w której powstają nowe komórki krwi). Jest to rzadki nowotwór krwi, który wpływa na rozwój komórek B. Komórki B to białe krwinki wytwarzane w szpiku kostnym, które pomagają organizmowi zwalczać infekcje.
Termin „ostra" oznacza nagłe i poważne wystąpienie choroby, która może szybko postępować. W tej białaczce szpik kostny wytwarza zbyt wiele nieprawidłowych, niedojrzałych komórek B, nazywanych limfoblastami. Te nieprawidłowe komórki nie są w pełni rozwinięte i nie są w stanie działać prawidłowo. Są często określane jako komórki blastyczne. Rosną i dzielą się szybko.
Ostra białaczka z prekursorów komórek B jest formą białaczki limfoblastycznej, w której w krwi i szpiku kostnym znajduje się zbyt wiele limfoblastów komórek B (niedojrzałych białych krwinek). Jest to najczęstszy typ ostrej białaczki limfoblastycznej.
Jak powstają komórki krwi w organizmie
Aby zrozumieć, jak i dlaczego białaczka wpływa na organizm w taki sposób, warto wiedzieć, jak powstają komórki krwi. Organizm wytwarza komórki krwi w szpiku kostnym. Trzeba stale wytwarzać komórki krwi, aby utrzymać organizm w zdrowiu i zapewnić jego prawidłowe funkcjonowanie.
Wszystkie komórki krwi zaczynają się jako ten sam typ komórki, nazywany komórką macierzystą. Ta komórka macierzysta następnie rozwija się w limfoidne komórki macierzyste lub mieloidne komórki macierzyste.
Limfoidne komórki macierzyste rozwijają się w białe krwinki nazywane limfocytami. Przykładami limfocytów są limfocyty B i limfocyty T.
Mieloidne komórki macierzyste mogą przekształcić się w monocyty, czerwone krwinki, płytki krwi oraz białe krwinki nazywane granulocytami. Neutrofile są jednym z typów granulocytów.
Co dzieje się w tej chorobie
W ostrej białaczce limfoblastycznej szpik kostny wytwarza zbyt wiele limfocytów B lub T. Te limfocyty nie są w pełni rozwinięte i nie są w stanie działać prawidłowo. Te nieprawidłowe komórki gromadzą się w szpiku kostnym i powstrzymują rozwój zdrowych komórek krwi. Przedostają się również do krwi i mogą rozprzestrzeniać się do innych części organizmu.
Nieprawidłowe komórki B gromadzą się w szpiku kostnym i rozlewają się do krwi. Pozwala im to szybko rozprzestrzeniać się do innych obszarów ciała. Narządy takie jak węzły chłonne, wątroba i śledziona mogą puchnąć, gdy nieprawidłowe komórki B gromadzą się w innych tkankach.
Choroba może rozprzestrzeniać się do węzłów chłonnych, wątroby, śledziony, mózgu i rdzenia kręgowego oraz jąder, chociaż jest to rzadkie.
Słowo „ostra" oznacza, że białaczka może rozwijać się szybko. Różni się to od białaczki przewlekłej, która zwykle rozwija się bardzo powoli.
Kogo dotyka ta choroba
Ostra białaczka z prekursorów komórek B jest najczęstszym typem białaczki u dzieci. Około 75% wszystkich przypadków B-ALL dotyka dzieci poniżej szóstego roku życia. Około 75% dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną ma podtyp B-ALL.
Jest to najczęstszy typ nowotworu u dzieci, a leczenie daje dobrą szansę na wyleczenie. U dorosłych rokowania nie są tak optymistyczne.
B-ALL występuje w każdym wieku, ale częściej u dzieci. Przy leczeniu dzieci mają bardzo wysokie wskaźniki wyleczenia.
Białaczka z prekursorów komórek B jest chorobą hematologiczną charakteryzującą się klonalną proliferacją nieprawidłowych prekursorów komórek B w szpiku kostnym. Większość przypadków B-ALL jest diagnozowana u dzieci, chociaż może wystąpić w każdym wieku.
Rokowania i przeżywalność
Dzięki ogromnym postępom w zrozumieniu biologii tej choroby, identyfikacji coraz większej liczby biomarkerów prognostycznych i predykcyjnych oraz zastosowaniu zindywidualizowanego leczenia dostosowanego do ryzyka, B-ALL stała się najbardziej uleczalnym nowotworem złośliwym u dzieci, ze wskaźnikiem długoterminowego przeżycia zbliżonym do 90% u nowo zdiagnozowanych pacjentów.
Około 85% dzieci z B-ALL pozostaje wolnych od nowotworu po pięciu latach. Pięcioletni wskaźnik przeżycia dla B-ALL wynosi ponad 90% u dzieci i około 40% u dorosłych.
Jednak rokowania w B-ALL pozostają ponure u dorosłych i dzieci z nawrotem. Nawrót B-ALL nadal jest główną przyczyną zgonów związanych z nowotworami u dzieci i młodych dorosłych.
Statystyki przeżywalności pokazują, że ogólnie dla wszystkich osób z ostrą białaczką limfoblastyczną w Anglii około 85 na 100 osób (około 85%) przeżyje białaczkę przez rok lub dłużej po zdiagnozowaniu, a 70 na 100 osób (70%) przeżyje białaczkę przez 5 lat lub dłużej po zdiagnozowaniu.
Podtypy choroby
Białaczka z prekursorów komórek B składa się z następujących podtypów:
W przypadku około dwóch trzecich dzieci z B-ALL można wykryć specyficzne translokacje chromosomowe (przesunięcia fragmentów chromosomów) i ich geny fuzyjne, które odgrywają kluczową rolę jako czynniki ryzyka przy wyborze strategii leczenia. Do tej pory u pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną zidentyfikowano ponad 200 genów fuzyjnych lub zmutowanych genów.
Podtyp t(12;21)-ETV/CBFα ma lepsze rokowania w porównaniu z innymi podtypami.
Stratyfikacja ryzyka opiera się obecnie na wieku, liczbie białych krwinek oraz innych czynnikach klinicznych i molekularnych.
info Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Niemcy
