Badanie otwarte fazy II oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję AUTO1 u pacjentów z MRD w Ph‑ujemnej B‑prekursorowej ostrej białaczce limfoblastycznej

Pierwsza wizyta po przyjęciu do badania

Po zapisaniu się do badania odbywa się spotkanie w placówce badawczej, podczas którego potwierdzane są kryteria kwalifikacji i pobierane są próbki krwi oraz szpiku kostnego w celu oceny minimalnego poziomu choroby (MRD).

Wszystkie wyniki są analizowane, aby ustalić, czy spełnione są warunki do dalszego udziału w badaniu.

Przygotowanie organizmu przed podaniem terapii

Przed podaniem komórek immunologicznych pacjent otrzymuje krótką chemioterapię przygotowującą układ odpornościowy, określaną jako lymphodepletion.

Lekcja ta ma na celu zmniejszenie liczby własnych komórek odpornościowych, co ułatwia działanie podawanej terapii.

Przygotowanie odbywa się zazwyczaj w szpitalu i trwa kilka dni.

Infuzja <b>obe-cel</b>

Po zakończeniu lymphodepletion następuje jednorazowa infuzja obe-cel, czyli autologicznych, wzbogaconych komórek T poddanych modyfikacji genetycznej.

Dawka wynosi 310 000 000 komórek, podawana jest dożylnie w postaci płynnej (infuzja).

Infuzja trwa kilka godzin i jest monitorowana przez personel medyczny.

Bezpośrednie monitorowanie po infuzji

Po zakończeniu infuzji pacjent pozostaje w szpitalu pod stałą obserwacją, aby wykryć ewentualne reakcje organizmu, takie jak gorączka, zmiany ciśnienia czy objawy neurologiczne.

Regularnie pobierane są próbki krwi, a personel ocenia ewentualne wystąpienie tzw. zespołu uwalniania cytokin (CRS) oraz zespołu zapalnego mózgu (ICANS), które są wyjaśniane w prostych słowach jako reakcje zapalne organizmu na nową terapię.

Pierwsza kontrola po 28 dniach

Po wypisie z szpitala pacjent przychodzi na kontrolę po 28 dniach od infuzji.

Badane są wyniki krwi oraz poziom MRD, aby ustalić, czy terapia przyniosła pierwszą odpowiedź.

Wynik ten określa się jako odpowiedź MRD po 28 dniach.

Ocena odpowiedzi po 3 miesiącach

Kolejna wizyta odbywa się po 3 miesiącach od infuzji.

Przeprowadza się dokładny pomiar MRD; jeśli wynik jest poniżej progu 10⁻⁴, uznaje się, że pacjent osiągnął pełną odpowiedź (MRD negatywne).

Wynik ten jest istotny dla dalszego planu obserwacji.

Długoterminowe obserwacje i kontrole

Po trzech miesiącach pacjent jest regularnie kontrolowany co 3‑6 miesięcy przez okres do 24 miesięcy.

Na każdej wizycie wykonywane są badania krwi, ocena MRD oraz monitorowanie ewentualnych działań niepożądanych.

W razie potrzeby, w zależności od wyniku badań, lekarz może rozważyć przeszczep szpiku (allo HSCT), ale decyzja ta jest podejmowana indywidualnie.

Ocena przeżycia i braku zdarzeń

W trakcie całego okresu obserwacji zbierane są informacje o przeżyciu bez zdarzeń, czyli bez nawrotu choroby, śmierci lub potrzeby rozpoczęcia nowego leczenia.

Te wyniki są analizowane po 12, 18 i 24 miesiącach od infuzji, aby określić skuteczność terapii.