Badanie zastosowania zastrzyków tiosiarczanu sodu u pacjentów z ektopowymi zwapnieniami lub kostnieniem w przebiegu dermatomyositis, twardziny układowej lub iPPSD2
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie skuteczności leczenia nieprawidłowych narostów tkanek w organizmie. Badane zmiany to ektopowe zwapnienia (nieprawidłowe odkładanie się wapnia) oraz ektopowe kostnienia (nieprawidłowe tworzenie się tkanki kostnej). Badanie dotyczy tych stanów występujących w przebiegu trzech chorób: dermatomyositis, twardziny układowej oraz rzadkiej choroby genetycznej iPPSD2.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjent musi mieć ektopowe zwapnienia spowodowane dermatomyositis lub twardziną układową i być w wieku 18 lat lub starszy
- Alternatywnie, pacjent może mieć ektopowe kostnienie spowodowane iPPSD2 i być w wieku od 2 do 30 lat
- Potrzeba zastosowania leczenia musi być potwierdzona przez zespół specjalistów medycznych, w oparciu o znaczący wpływ zwapnień lub kostnienia na stan zdrowia
- Pacjent nie powinien mieć planowanej operacji zwapnień lub kostnienia w ciągu najbliższych 12 miesięcy
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczne metody antykoncepcji podczas badania i przez miesiąc po ostatnim zastrzyku
- Mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym powinni stosować prezerwatywy podczas badania i przez 91 dni po ostatnim zastrzyku
- Pacjent lub jego rodzice muszą podpisać formularz zgody na udział w badaniu
Kryteria wykluczenia z badania:
- Pacjenci z ektopowym kostnieniem lub zwapnieniem spowodowanym innymi przyczynami niż określone w badaniu
- Pacjenci poza określonym przedziałem wiekowym
- Pacjenci niezdolni do wyrażenia świadomej zgody lub zrozumienia wymagań badania
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Pacjenci z historią reakcji alergicznych na testowane leczenie
- Pacjenci obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym
- Pacjenci z poważnymi schorzeniami, które mogłyby zakłócić przebieg badania
- Pacjenci po niedawnej operacji lub planujący zabieg chirurgiczny w trakcie badania
- Pacjenci niezdolni do przestrzegania procedur badania i wizyt kontrolnych
Cel i przebieg badania:
Badanie ma na celu sprawdzenie, jak skuteczny jest tiosiarczan sodu w zmniejszaniu nieprawidłowych narostów w okresie sześciu miesięcy. Lek podawany jest w postaci zastrzyków pod skórę bezpośrednio w miejsca występowania zmian. Uczestnicy przechodzą najpierw sześciomiesięczny okres obserwacji, a następnie otrzymują leczenie przez kolejne sześć miesięcy.
Podczas badania wielkość zmian jest monitorowana za pomocą tomografii komputerowej. Oceniane są także zmiany w natężeniu bólu oraz jakości życia pacjentów. Tiosiarczan sodu działa na poziomie molekularnym, rozpuszczając złogi wapnia i pomagając w ich usunięciu z organizmu. Jest to środek chelatujący, co oznacza, że wiąże się z minerałami i metalami, wspomagając ich wydalanie.
Badany lek:
Tiosiarczan sodu – 10% roztwór podawany w zastrzykach podskórnych, stosowany w celu zmniejszenia nieprawidłowych złogów wapnia i kostnienia w tkankach miękkich.
Informacje o chorobach objętych badaniem:
Dermatomyositis – choroba zapalna charakteryzująca się osłabieniem mięśni i charakterystyczną wysypką skórną. Stan często rozpoczyna się od fioletowej lub ciemnoczerwonej wysypki, zwykle na twarzy, powiekach, kostkach palców, łokciach, kolanach, klatce piersiowej i plecach. Osłabienie mięśni zazwyczaj dotyczy mięśni najbliższych tułowia. W niektórych przypadkach mogą powstawać zwapnienia w skórze i mięśniach.
Twardzina układowa – przewlekła choroba tkanki łącznej charakteryzująca się zmianami w skórze, naczyniach krwionośnych, mięśniach i narządach wewnętrznych. Choroba często zaczyna się od pogrubienia i stwardnienia skóry, szczególnie na dłoniach i twarzy. Z czasem może prowadzić do ograniczenia ruchomości i bólustawów. Może powodować zwapnienia w skórze i innych tkankach.
iPPSD2 – rzadkie zaburzenie genetyczne wpływające na rozwój kości istawów. Charakteryzuje się postępującą sztywnością stawów, bólem i obrzękiem, często rozpoczynającym się w dzieciństwie. Ektopowe kostnienie, czyli nieprawidłowe tworzenie się kości w tkankach miękkich, jest częstą cechą iPPSD2.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone jest jedno badanie kliniczne dotyczące kostnienia pozaszkieletowego, realizowane we Francji. Badanie koncentruje się na zastosowaniu tiosiarczanu sodu jako potencjalnej metody leczenia ektopowych zwapnień i kostnienia u pacjentów z różnymi schorzeniami podstawowymi. Jest to jedyne aktywne badanie w tej dziedzinie, co podkreśla rzadkość tego typu schorzeń oraz ograniczone opcje terapeutyczne dostępne dla pacjentów. Badanie obejmuje zarówno dorosłych, jak i dzieci, w zależności od przyczyny leżącej u podstaw kostnienia pozaszkieletowego.
Francja