W skrócie
Badania kliniczne badają sodu tiocyjanianu pentahydratowego u osób z ektopowymi zwapnieniami, ektopowymi kostnieniami oraz pierwotnym zespołem Raynauda. Celem tych badań jest ocena, czy leczenie może poprawić badane schorzenie oraz jak organizm reaguje w czasie. Badania obejmują dorosłych z tymi konkretnymi chorobami i znajdują się w fazie 2.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne sodu tiocyjanianu pentahydratowego badają dwie główne grupy schorzeń: ektopowe zwapnienia lub kostnienia oraz pierwotny zespół Raynauda. Oba badania są w fazie 2 i są autoryzowane. Jedno badanie podaje lek podskórnym wstrzyknięciem i mierzy zmiany objętości tkanki w tomografii komputerowej. Drugie podaje go dożylnie i mierzy przepływ krwi oraz powrót do normy podczas testów chłodzenia. Razem te badania koncentrują się na tym, jak skuteczne może być leczenie w określonych grupach pacjentów.
Przegląd badania
Dwa autoryzowane badania kliniczne Faza 2 badają sodu tiocyjanianu pentahydratowego. Jedno badanie obejmuje osoby z ektopowymi zwapnieniami lub ektopowymi kostnieniami, a drugie obejmuje osoby z pierwotnym zespołem Raynauda.
Badanie zwapnień i kostnień
NCT03582800 to pilotażowe badanie podskórnych wstrzyknięć sodu tiocyjanianu pentahydratowego w przypadku ektopowych zwapnień lub kostnień. Badanie obejmuje pacjentów z ektopowym kostnieniem wtórnym do iPPSD2, ektopowym zwapnieniem wtórnym do dermatomyositis lub ektopowym zwapnieniem wtórnym do twardziny układowej.
Badanie wykorzystuje 6‑miesięczny okres wstępny, po którym następuje 6 miesięcy leczenia roztworem 10 % STS podawanym miejscowo. Prościej mówiąc, badacze najpierw obserwują stan, a następnie podają lek badawczy, aby sprawdzić, czy nieprawidłowe zmiany wapnia lub kości ulegają poprawie.
Badanie pierwotnego zespołu Raynauda
Drugie badanie, 2023-509432-25-00, to badanie kliniczne eksploracyjne u osób z pierwotnym zespołem Raynauda. Badanie ocenia potencjał podawania dożylnego sodu tiocyjanianu pentahydratowego, co oznacza, że lek jest podawany do żyły.
Krótka charakterystyka mówi, że badanie ma na celu określenie wpływu zwiększających się dawek na wielkość wazodilatacji, czyli na to, jak bardzo naczynia krwionośne się rozszerzają. Jest to istotne, ponieważ zespół Raynauda wpływa na przepływ krwi w dłoniach.
Co badania mierzą
Badanie zwapnień i kostnień mierzy procentową zmianę objętości leczonych zmian między 6. a 12. miesiącem, wykorzystując pomiary z tomografii komputerowej (CT). Zmiana (lesion) to obszar poddany leczeniu lub badaniu.
Badanie Raynauda mierzy pole pod krzywą chłodzenia i ponownego ogrzewania oraz średni czas niedokrwienia jednej ręki przy użyciu fotopletyzmografii (PPG). Mierzy także perfuzję krwi obwodowej w tej samej ręce przy użyciu systemu termografii FLIR.
Te wskaźniki pomagają badaczom ocenić, czy leczenie zmienia rozmiar tkanki w jednym badaniu oraz przepływ krwi w drugim.
Kto może wziąć udział
Pierwsze badanie jest przeznaczone dla pacjentów z ektopowym kostnieniem wtórnym do iPPSD2 lub ektopowym zwapnieniem wtórnym do dermatomyositis lub twardziny układowej. Drugie badanie jest przeznaczone dla osób z pierwotnym zespołem Raynauda.
Badania te koncentrują się na określonych grupach pacjentów, więc nie każdy z podobnym objawem spełni kryteria.
Projekt badania i fazy
Oba badania są interwencyjne, co oznacza, że badacze podają leczenie, a następnie mierzą wyniki. Oba znajdują się w fazie 2 i są autoryzowane.
Pierwsze badanie planuje zrekrutować 40 osób, a drugie 12 osób. Pierwsze stosuje podskórne wstrzyknięcia, natomiast drugie podanie dożylne.