Badanie nad zastosowaniem fludeoxyglukozyl (18F) w badaniach PET/CT u młodych pacjentów z histiocytozą
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie kliniczne koncentruje się na wykorzystaniu specjalnej techniki obrazowania zwanej PET/CT w celu lepszego zrozumienia choroby u młodych pacjentów. Proces obrazowania wykorzystuje substancję o nazwie fludeoxyglukozyl (18F), która jest rodzajem cukru pomagającego podświetlić obszary ciała podczas skanowania.
Kryteria włączenia: Do badania mogą zostać zakwalifikowani pacjenci, którzy nie ukończyli 18 roku życia i mają potwierdzoną lub podejrzewaną histiocytozę na podstawie wcześniejszych wyników badań. Pacjent lub jego opiekun musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawnymi.
Kryteria wykluczenia: Nie określono konkretnych powodów, które uniemożliwiałyby udział w tym badaniu.
Cel badania: Badanie ma na celu określenie korzyści i bezpieczeństwa stosowania obrazowania PET/CT z użyciem fludeoxyglukozyl (18F) u młodych pacjentów. Uczestnicy będą poddawani obrazowaniu w celu oceny profilu molekularnego ich stanu. Jeśli zostanie wykryta konkretna mutacja, będzie ona monitorowana w czasie. Badanie oceni, jak dobrze ta technika obrazowania dostarcza użytecznych informacji o chorobie i jej postępie, a także jak choroba reaguje na leczenie i jakie mogą wystąpić skutki uboczne.
Badany lek: Fludeoxyglukozyl (18F-FDG) to rodzaj radioaktywnego cukru używanego w obrazowaniu PET/CT. W tym badaniu pomaga lekarzom zobaczyć, jak organizm funkcjonuje na poziomie molekularnym, identyfikując obszary o wysokiej aktywności metabolicznej.
Badanie nad trametinibem dimetylosulfotlenkiem u dzieci z oporną histiocytozą niereagującą na konwencjonalne leczenie
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie kliniczne testuje lek o nazwie trametinib dimetylosulfotlenek, który jest przyjmowany w postaci tabletek powlekanych. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji tego leku, a także określenie najlepszego czasu trwania leczenia dla dzieci, których stan nie poprawił się przy standardowych terapiach.
Kryteria włączenia: Pacjent musi być dzieckiem lub nastolatkiem z histiocytozą. Jeśli pacjent nie ma mutacji w genie BRAF, musi był próbował leczenia wemurafinibem, które nie przyniosło skutku. Pacjent musi również próbował innych metod leczenia, które nie zadziałały, w tym: choroba pogorszyła się podczas pierwszego lub drugiego leczenia, które obejmowało winblastynę i prednizolon lub inne leki jak cytarabinę lub kladrybinę; choroba wróciła po poprawie po pierwszym leczeniu; choroba pogorszyła się podczas lub po stosowaniu wemurafinib; lub pacjent wykazuje oznaki zmian mózgowych widocznych w badaniu MRI. Pacjent lub opiekun musi podpisać świadomą zgodę. Jeśli pacjent jest w wieku rozrodczym, musi zgodzić się stosować skuteczną antykoncepcję podczas badania i przez co najmniej rok po zakończeniu przyjmowania leku badanego.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci, którzy nie mają opornej histiocytozy, nie są dziećmi lub młodzieżą, nie próbowali leczenia wemurafinibem (jeśli nie mają mutacji BRAF), oraz ci którzy nie spełniają określonych kryteriów wiekowych lub nie należą do określonej grupy badanej.
Cel badania: Badanie ma na celu znalezienie optymalnej dawki i czasu leczenia trametinibem dla dzieci z oporną histiocytozą. Uczestnicy będą otrzymywać trametinib i będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności leczenia, w tym przeżycia wolnego od zdarzeń, przeżycia wolnego od progresji choroby, całkowitego przeżycia i ogólnej odpowiedzi na leczenie.
Badane leki: Trametinib to lek testowany w celu poprawy objawów lub lepszego zarządzania chorobą u młodych pacjentów z oporną histiocytozą. Wemurafinib to inny lek, który niektórzy pacjenci mogli wcześniej stosować bez skutku, co skłania do zbadania, czy zmiana na trametinib może być bardziej efektywna.
Badanie nad wemurafinibem u dzieci z histiocytozą oporną z mutacją BRAF
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie kliniczne koncentruje się na przypadkach, w których histiocytoza jest oporna na standardowe leczenie. Badanie wykorzystuje lek o nazwie wemurafinib, przyjmowany w postaci tabletek powlekanych. Wemurafinib jest zaprojektowany w celu celowania w konkretną zmianę genetyczną, znaną jako mutacja BRAF, która może występować w tych komórkach.
Kryteria włączenia: Pacjent musi mieć konkretną mutację w genie BRAF znalezioną w guzie lub we krwi w dowolnym momencie leczenia lub obserwacji. Pacjent musi doświadczyć niepowodzenia leczenia, co oznacza, że leczenie nie zadziałało. Może to obejmować: pogorszenie choroby podczas pierwszego lub drugiego leczenia dotykające co najmniej jeden ważny narząd, powrót choroby po początkowej poprawie, powrót choroby po raz trzeci lub więcej, powrót choroby po zakończeniu leczenia wemurafinibem, lub pojawienie się oznak zaburzeń neurodegeneracyjnych w badaniu MRI. Pacjent lub opiekun musi podpisać zgodę na udział w badaniu. Pacjent musi zgodzić się stosować skuteczną antykoncepcję podczas przyjmowania wemurafinib i przez co najmniej rok po zakończeniu leczenia, jeśli jest w wieku rozrodczym.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci, którzy nie mają opornej histiocytozy, nie są BRAF-pozytywni, nie są dziećmi lub młodzieżą.
Cel badania: Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji wemurafinib u dzieci z mutacją BRAF, których stan nie odpowiedział na inne leczenie. Badanie będzie monitorować, jak długo pacjenci mogą żyć bez progresji choroby oraz jak często choroba wraca po dwóch latach leczenia. Uczestnicy będą ściśle obserwowani pod kątem jakichkolwiek skutków ubocznych lub zdarzeń niepożądanych.
Badany lek: Wemurafinib działa poprzez celowanie i hamowanie aktywności zmutowanego białka BRAF, które bierze udział w wzroście i rozprzestrzenianiu się komórek nowotworowych. Badanie ma na celu znalezienie najlepszego czasu i ilości wemurafinib dla młodych pacjentów w celu poprawy wyników leczenia.
Badanie nad leczeniem histiocytozy komórek Langerhansa u dzieci i młodzieży z użyciem kladrybiny, prednizolonu i cytarabiny
Badanie prowadzone w: Szwecja, Dania, Włochy, Belgia, Hiszpania, Grecja, Norwegia, Czechy, Austria, Holandia, Irlandia, Polska
To badanie kliniczne koncentruje się na znalezieniu lepszych sposobów leczenia dzieci i młodzieży z histiocytozą komórek Langerhansa, rzadką chorobą, która może dotykać różne części ciała, w tym kości, skórę i narządy. Badanie wykorzystuje kilka leków, w tym kladrybinę, prednizolon, fosforan fludarabiny, cytarabinę, siarczan winblastyny, normalne ludzkie immunoglobuliny (podawane dożylnie), monohydrat merkaptopuryny, melfalę, alemtuzumab, indometacynę i metotreksat.
Kryteria włączenia: Diagnoza histiocytozy komórek Langerhansa potwierdzona badaniem próbki tkanki. Pacjent musi mieć mniej niż 18 lat. Nie może mieć wcześniejszego leczenia lekami działającymi ogólnoustrojowo. Musi być podpisana zgoda na udział w badaniu.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy nie odpowiedzieli na terapię pierwszej linii z zajęciem narządów wysokiego ryzyka, nie mogą uczestniczyć. Wykluczeni są również pacjenci ze stanem medycznym, który może zakłócać leczenie lub procedury badania, ci którzy nie są w stanie przestrzegać protokołu badania, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci z historią innego znaczącego schorzenia medycznego, ci obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym, ze znanymi alergiami na leki badane, z ciężką chorobą wątroby lub nerek, z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu, lub ci którzy otrzymali określone leczenie mogące wpłynąć na wyniki badania.
Cel badania: Celem badania jest zmniejszenie ryzyka zgonu u pacjentów z wieloukładową histiocytozą poprzez szybką zmianę na alternatywne leczenie, jeśli pierwsze leczenie nie działa. Badanie będzie również badać, czy przedłużenie lub intensyfikacja trwającego leczenia może pomóc zmniejszyć szanse na powrót choroby i zapobiec długoterminowym problemom. U pacjentów z jednoukładową histiocytozą badanie sprawdzi, czy dłuższe leczenie może pomóc zapobiec powrotowi choroby i zmniejszyć długoterminowe problemy. Badanie potrwa łącznie 24 miesiące.
Badane leki: Prednizon to lek, który pomaga zmniejszyć stan zapalny w organizmie. Cytarabina to rodzaj chemioterapii, który spowalnia lub zatrzymuje wzrost komórek nowotworowych. Winkrystyna to kolejny lek chemioterapeutyczny zapobiegający podziałowi komórek nowotworowych. Indometacyna zmniejsza stan zapalny i ból. 6-merkaptopuryna to lek, który hamuje układ odpornościowy i jest używany do utrzymania kontroli nad chorobą. Metotreksat może spowolnić wzrost komórek nowotworowych i hamować układ odpornościowy.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są cztery badania kliniczne dotyczące histiocytozy komórek Langerhansa, z których trzy odbywają się w Polsce, a jedno jest badaniem międzynarodowym obejmującym 12 krajów europejskich. Większość badań koncentruje się na leczeniu dzieci i młodzieży, co odzwierciedla fakt, że ta rzadka choroba często dotyka młodych pacjentów.
Zauważalna jest różnorodność podejść terapeutycznych – od zaawansowanych metod diagnostycznych wykorzystujących obrazowanie PET/CT, przez terapie celowane molekularnie (trametinib, wemurafinib) skierowane na konkretne mutacje genetyczne, aż po kompleksowe protokoły chemioterapeutyczne wykorzystujące kombinacje wielu leków. Szczególną uwagę poświęca się pacjentom z oporną postacią choroby, która nie reaguje na standardowe leczenie.
Międzynarodowe badanie z udziałem Polski stanowi największy projekt badawczy w tej grupie, obejmując szeroki zakres opcji terapeutycznych i mający na celu zmniejszenie śmiertelności oraz zapobieganie nawrotom choroby. Wszystkie badania kładą silny nacisk na monitorowanie bezpieczeństwa uczestników i długoterminowe efekty leczenia.
Polska