Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie trametynibu dimetylosulfotlenku u dzieci z oporną histiocytozą negatywną na BRAF lub po niepowodzeniu leczenia wemurafenibem

Zarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z chorobą zwaną histiocytoza, która polega na nadmiernym wzroście komórek histiocytarnych. Choroba ta może być trudna do leczenia, zwłaszcza gdy nie reaguje na standardowe terapie. W badaniu testowany jest lek o nazwie trametinib dimethyl sulfoxide, który jest podawany w formie tabletek powlekanych. Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji tego leku u dzieci, które nie zareagowały na wcześniejsze leczenie lub u których leczenie lekiem vemurafenib nie przyniosło oczekiwanych rezultatów.

W badaniu biorą udział dzieci, które nie mają mutacji w genie BRAF lub u których leczenie vemurafenibem nie było skuteczne. Trametinib jest podawany doustnie, a badanie ma na celu określenie optymalnego czasu i dawki tego leku. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa leku, co obejmuje analizę wyników badań laboratoryjnych, echokardiografii i EKG. Badanie ma również na celu ocenę, jak długo pacjenci mogą żyć bez postępu choroby oraz jak długo mogą przeżyć ogólnie.

Badanie potrwa do marca 2026 roku i ma na celu dostosowanie dawki trametinibu dla dzieci, aby była ona podobna do tej zalecanej dla dorosłych. Ważne jest, aby uczestnicy i ich opiekunowie wyrazili zgodę na udział w badaniu oraz na stosowanie skutecznej antykoncepcji w trakcie i po zakończeniu leczenia. Badanie jest częścią większego projektu badawczego zwanego HISTIOGEN.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o wszystkich szczegółach dotyczących badania oraz podpisuje świadomą zgodę na udział.

    Pacjent musi wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres podawania leku trametinib oraz przez co najmniej rok po zakończeniu leczenia, jeśli jest w okresie dojrzewania i dojrzałości płciowej.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje lek trametinib dimethyl sulfoxide doustnie. Dokładna dawka i czas trwania leczenia są dostosowywane indywidualnie, aby zapewnić ekspozycję na lek podobną do zalecanej u dorosłych.

    Celem jest optymalizacja czasu i dawki trametinibu u pacjentów z negatywnym wynikiem BRAF, którzy mają oporną histiocytozę lub niepowodzenie leczenia vemurafenibem.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo leczenia trametinibem jest oceniane poprzez analizę zdarzeń niepożądanych, w tym zdarzeń o szczególnym znaczeniu.

    Regularne badania obejmują pomiary parametrów życiowych, testy laboratoryjne, echokardiografię oraz analizę wyników EKG.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leczenia jest oceniana na podstawie wskaźników takich jak przeżycie wolne od progresji (PFS), całkowite przeżycie (OS) oraz ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR).

    Analizowana jest również częstość reaktywacji choroby po 2 latach.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia do 30 marca 2026 roku.

    Po zakończeniu leczenia pacjent jest monitorowany przez co najmniej rok w celu oceny długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Brak mutacji w genie BRAF w tkankach nowotworowych lub ctDNA na każdym etapie leczenia lub obserwacji, lub niepowodzenie leczenia Wemurafenibem u pacjentów z mutacją BRAF.
  • Niepowodzenie leczenia, co oznacza, że przynajmniej jeden z poniższych warunków musi być spełniony:
    • Postęp choroby podczas pierwszej i/lub drugiej linii leczenia, w tym przynajmniej jednego narządu ryzyka; wcześniejsze leczenie powinno obejmować co najmniej 6 tygodni cotygodniowego Winblastyny z co najmniej 28 dniami prednizolonu lub co najmniej 2 cykle cytarabiny w 4-dniowych cyklach i/lub kladrybiny w 5-dniowych cyklach jako leczenie drugiej linii, minimum 2 cykle, lub inne leczenie drugiej linii.
    • Reaktywacja choroby po początkowej odpowiedzi na leczenie Winblastyną i prednizolonem jako pierwszą linią i/lub brak odpowiedzi na leczenie drugiej linii przy użyciu jednego z dwóch leków: cytarabiny w 4-dniowych cyklach i/lub kladrybiny w 5-dniowych cyklach, minimum 2 cykle, lub inne leczenie pierwszej/drugiej linii lub wystąpienie zaangażowania przynajmniej jednego narządu ryzyka.
    • Trzecia lub kolejna reaktywacja choroby z lub bez zaangażowania narządu ryzyka.
    • Postęp choroby podczas terapii Wemurafenibem.
    • Reaktywacja choroby po zakończeniu terapii Wemurafenibem.
    • Pojawienie się objawów zaburzeń neurodegeneracyjnych (ND) w MRI ośrodkowego układu nerwowego (CNS).
    • Podpisanie świadomej zgody na udział w badaniu (w tym na leczenie Trametinibem) zgodnie z obowiązującymi przepisami prawnymi.
    • Zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres podawania Trametinibu i co najmniej 1 rok po jego zakończeniu u pacjentów w okresie dojrzewania i dojrzałości płciowej.
    • Udział w badaniu HISTIOGEN.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma mniej niż 2 lata.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma rozpoznanej choroby związanej z proliferacją komórek histiocytarnych. To oznacza, że w organizmie pacjenta występuje nadmierny wzrost pewnych komórek układu odpornościowego.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie jest odporny na leczenie Wemurafenibem lub nie ma historii niepowodzenia tego leczenia. Wemurafenib to lek stosowany w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie jest negatywny na BRAF. BRAF to gen, który może wpływać na wzrost komórek nowotworowych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Trametinib

    to lek stosowany w leczeniu pacjentów z histiocytozą, którzy nie mają mutacji BRAF. Jest to terapia celowana, która działa poprzez blokowanie specyficznych białek w komórkach nowotworowych, co może pomóc w zatrzymaniu ich wzrostu i rozprzestrzeniania się. W tym badaniu klinicznym badana jest optymalizacja czasu i dawki tego leku, aby uzyskać jak najlepsze wyniki leczenia.

  • Wemurafenib

    to lek stosowany wcześniej u pacjentów z histiocytozą, którzy mają mutację BRAF. Działa poprzez blokowanie aktywności białka BRAF, co może pomóc w kontrolowaniu wzrostu komórek nowotworowych. W tym badaniu klinicznym pacjenci, u których leczenie wemurafenibem nie przyniosło oczekiwanych rezultatów, mogą być leczeni trametynibem.

Co już wiadomo o tej terapii

Trametinib – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów, w tym histiocytozy u pacjentów młodocianych, którzy nie reagują na inne terapie. Obecnie jest badany w kontekście optymalizacji czasu i dawki u pacjentów z histiocytozą oporną na leczenie lub po niepowodzeniu terapii wemurafenibem. Trametinib działa poprzez hamowanie białka MEK, które jest częścią szlaku sygnałowego MAPK, co prowadzi do zahamowania wzrostu komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy białkowej.

Badane choroby

Histiocytoza – Jest to choroba charakteryzująca się nadmiernym namnażaniem się komórek histiocytarnych, które są częścią układu odpornościowego. Może występować w różnych formach, w tym jako histiocytoza z komórek Langerhansa, która dotyka głównie dzieci. Choroba może wpływać na różne narządy, w tym kości, skórę, wątrobę i płuca. Objawy mogą obejmować bóle kości, wysypki skórne, powiększenie wątroby i śledziony oraz problemy z oddychaniem. Przebieg choroby jest zróżnicowany i może być przewlekły lub postępujący. W niektórych przypadkach może dojść do samoistnej remisji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-515896-37-00Kod protokołuTRAMPlanowana liczba uczestników12 osóbSponsorInstytut Matki I Dziecka

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).