Badanie wpływu emicizumabu na zdrowie, aktywność i stanstawów u pacjentów w wieku 13-69 lat z ciężką lub umiarkowaną hemofilią A
Badanie prowadzone w: Niemcy, Hiszpania, Włochy, Węgry
To badanie kliniczne skupia się na ocenie działania leku Hemlibra (emicizumab) u osób z ciężką lub umiarkowaną postacią hemofilii A, które nie mają inhibitorów przeciwko czynnikowi VIII (FVIII) – białku ważnemu dla krzepnięcia krwi.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić osoby z potwierdzoną diagnozą ciężkiej lub umiarkowanej hemofilii A, z ujemnym wynikiem testu na inhibitor FVIII w okresie kwalifikacji. Pacjenci nie mogą mieć historii przeciwciał inhibitorowych FVIII w ciągu ostatnich 5 lat. Wymagane jest stosowanie standardowej profilaktyki FVIII przez co najmniej ostatnie 24 tygodnie. Pacjenci muszą mieć prawidłową funkcję krwi, wątroby i nerek. Kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie antykoncepcji podczas leczenia i przez 24 tygodnie po ostatniej dawce leku.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci bez ciężkiej lub umiarkowanej hemofilii A, osoby spoza określonego przedziału wiekowego, niechętne do przestrzegania procedur badania, z innymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym, pacjenci po niedawnym zabiegu chirurgicznym lub planujący operację, osoby z historią reakcji alergicznych na lek badany oraz z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak emicizumab wpływa na zdrowiestawów, ogólny stan zdrowia i aktywność fizyczną uczestników. Przez cały okres trwania badania, który może wynosić do 36 miesięcy, naukowcy będą gromadzić informacje o zdrowiustawów za pomocą różnych ocen, w tym technik obrazowania takich jak rezonans magnetyczny. Będą również zbierać dane o aktywności fizycznej uczestników za pomocą noszonego urządzenia śledzącego aktywność oraz o zmianach w jakości życia związanej ze zdrowiem.
Lek badany: Emicizumab to lek podawany w formie zastrzyku podskórnego, który pomaga zapobiegać krwawieniom poprzez wspomaganie skuteczniejszego krzepnięcia krwi. Ma na celu zmniejszenie liczby epizodów krwawienia oraz poprawę zdrowiastawów i ogólnej jakości życia uczestników.
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa emicizumabu u niemowląt z hemofilią A (od urodzenia do 12 miesięcy)
Badanie prowadzone w: Niemcy, Austria, Francja, Włochy, Belgia, Hiszpania
To badanie ocenia, jak skuteczny i bezpieczny jest emicizumab dla najmłodszych pacjentów z hemofilią A – dzieci od urodzenia do 12 miesiąca życia, które nie mają inhibitorów.
Kryteria włączenia: Pacjent nie może mieć w historii udokumentowanego inhibitora FVIII (poziom inhibitora FVIII powinien być mniejszy niż 0,6 BU/ml). Pacjent musi otrzymywać profilaktykę witaminą K zgodnie z lokalnymi standardami. Wymagana jest diagnoza ciężkiej wrodzonej hemofilii A, co oznacza naturalny poziom FVIII poniżej 1%. Pacjent musi mieć ujemny wynik testu na inhibitor FVIII podczas 2-tygodniowego okresu kwalifikacji. Pacjent powinien być osobą wcześniej nieleczoną lub minimalnie leczoną (do 5 dni ekspozycji na leczenie związane z hemofilią). Wymagana jest dokumentacja szczegółów leczenia i epizodów krwawienia od urodzenia. Badanie dotyczy wyłącznie pacjentów płci męskiej.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi zaburzeniami krwotoczymi poza hemofilią A, po niedawnym zabiegu chirurgicznym lub planującym operację, z aktywną infekcją lub jej leczeniem, z historią reakcji alergicznych na podobne leczenie, uczestniczący w innym badaniu klinicznym, z poważnymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie oraz niezdolni do przestrzegania procedur badania.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa emicizumabu w zapobieganiu lub zmniejszaniu epizodów krwawienia u małych dzieci z hemofilią A. Naukowcy będą monitorować różne aspekty zdrowia, w tym liczbę epizodów krwawienia, zdrowiestawów oraz wszelkie działania niepożądane lub reakcje na lek. Badanie będzie również oceniać profil farmakokinetyczny leku (jak organizm go przetwarza) oraz farmakodynamikę (jak lek wpływa na organizm), a także odpowiedź immunologiczną na leczenie. Długoterminowa obserwacja może trwać do siedmiu lat.
Lek badany: Emicizumab podawany jest w formie zastrzyku podskórnego. Ma on naśladować aktywność białka pomagającego w krzepnięciu krwi, zapobiegając lub zmniejszając epizody krwawienia u dzieci bez inhibitorów.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności SerpinPC u pacjentów z ciężką hemofilią A lub B
Badanie prowadzone w: Włochy, Hiszpania, Belgia, Francja, Polska, Niemcy, Bułgaria
To badanie kliniczne bada działanie leku SerpinPC u osób z ciężką hemofilią A lub umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B. Hemofilia to schorzenie, w którym krew nie krzepnie prawidłowo, prowadząc do nadmiernego krwawienia.
Kryteria włączenia: Badanie jest przeznaczone dla mężczyzn w wieku od 12 do 65 lat z ciężką hemofilią A lub umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B. Pacjenci z hemofilią B nie mogą mieć inhibitora wysokiego miana (zdefiniowanego jako 5 lub więcej jednostek Bethesdy na mililitr). Pacjenci nie mogą wymagać aktualnego leczenia środkami pomostowymi. Muszą być objęci programem profilaktyki lub mieć co najmniej 6 epizodów krwawienia wymagających leczenia w ciągu ostatnich 6 miesięcy, jeśli są na leczeniu na żądanie. Wymagane jest co najmniej 12 tygodni (dla Części 1) lub 24 tygodnie (dla Części 2) udokumentowanych epizodów krwawienia lub gotowość do ukończenia okresu obserwacji. Pacjenci nie mogą mieć krwawienia w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem badania. Muszą mieć odpowiednią funkcję krwi, wątroby i nerek oraz poziom D-dimeru 750 mikrogramów na litr lub mniej.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez umiarkowanie ciężkiej do ciężkiej hemofilii B (w przypadku tej grupy), kobiety oraz osoby należące do populacji wrażliwych, takich jak dzieci, osoby starsze lub z pewnymi niepełnosprawnościami.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa SerpinPC jako regularnego leczenia zapobiegawczego podawanego w formie zastrzyku podskórnego. Uczestnicy będą otrzymywać leczenie przez pewien okres, a ich stan zdrowia będzie monitorowany w celu sprawdzenia, jak dobrze leczenie działa w zmniejszaniu epizodów krwawienia. Badanie będzie również oceniać ogólny stan zdrowia i jakość życia uczestników podczas otrzymywania leczenia. Liczba epizodów krwawienia będzie rejestrowana, a wyniki pomogą określić, czy SerpinPC może być korzystną opcją terapeutyczną.
Lek badany: SerpinPC to lek badany pod kątem potencjału pomocy osobom z ciężką hemofilią A lub umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B. Jest podawany w formie zastrzyku podskórnego i ma na celu zapobieganie epizodom krwawienia poprzez wspomaganie skuteczniejszego krzepnięcia krwi. Lek działa poprzez hamowanie określonego białka we krwi, które normalnie spowalnia krzepnięcie, tym samym promując lepsze tworzenie się skrzepów.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są trzy badania kliniczne dotyczące hemofilii A bez inhibitorów, obejmujące różne grupy wiekowe – od niemowląt po dorosłych w wieku do 69 lat. Dwa z trzech badań koncentrują się na leku emicizumab (Hemlibra), podczas gdy trzecie bada SerpinPC.
Badania są prowadzone w wielu krajach europejskich, z koncentracją w Niemczech, Hiszpanii, Włoszech i Francji. Emicizumab jest badany zarówno u młodych pacjentów (od urodzenia do 12 miesięcy), jak i u starszych dzieci oraz dorosłych (13-69 lat), co wskazuje na szerokie zainteresowanie tym lekiem jako opcją terapeutyczną dla różnych grup wiekowych.
Wszystkie badania kładą szczególny nacisk na ocenę zdrowiastawów, redukcję epizodów krwawienia oraz poprawę jakości życia pacjentów. Długość okresów obserwacji waha się od 36 miesięcy do nawet 7 lat, co pozwoli na dokładną ocenę długoterminowych efektów i bezpieczeństwa badanych leków.
Badania te mogą przyczynić się do lepszego zrozumienia i leczenia hemofilii A bez inhibitorów, oferując pacjentom nowe możliwości terapeutyczne w przyszłości.
Bułgaria
