Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem emicizumabu u pacjentów z hemofilią A w wieku od urodzenia do 12 miesięcy bez inhibitorów

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy hemofilii A, choroby genetycznej, która powoduje problemy z krzepnięciem krwi. Osoby z tą chorobą mają niedobór białka zwanego czynnikiem VIII, co prowadzi do częstych krwawień, które mogą być trudne do zatrzymania. W tym badaniu stosowany jest lek o nazwie Hemlibra, którego substancją czynną jest emicizumab. Hemlibra jest podawana w formie zastrzyku podskórnego i ma na celu poprawę krzepnięcia krwi u pacjentów z hemofilią A.

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania emicizumabu u dzieci od urodzenia do 12 miesiąca życia, które mają hemofilię A, ale nie mają inhibitorów czynnika VIII. Inhibitory to przeciwciała, które mogą zmniejszać skuteczność leczenia. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak dobrze lek działa, jak jest tolerowany przez organizm oraz jak wpływa na układ odpornościowy pacjentów.

W trakcie badania uczestnicy będą regularnie otrzymywać zastrzyki z Hemlibry i będą monitorowani pod kątem liczby krwawień oraz ewentualnych działań niepożądanych. Badanie obejmuje również ocenę zdrowia stawów oraz badania krwi, aby sprawdzić, jak lek wpływa na różne parametry krzepnięcia. Badanie potrwa do 2030 roku, co pozwoli na długoterminową obserwację efektów leczenia. W badaniu niektóre dzieci mogą otrzymywać placebo, co jest substancją nieaktywną, aby porównać wyniki z grupą otrzymującą rzeczywisty lek.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po spełnieniu kryteriów kwalifikacyjnych, pacjent zostaje włączony do badania klinicznego. Kryteria te obejmują m.in. brak historii inhibitorów czynnika VIII oraz negatywny wynik testu na obecność inhibitorów czynnika VIII w okresie przesiewowym.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Pacjent otrzymuje lek Hemlibra w postaci roztworu do wstrzykiwań podskórnych. Dostępne są dwie dawki: 30 mg/mL oraz 150 mg/mL.

    Lek podawany jest w formie zastrzyków podskórnych, co oznacza, że jest wstrzykiwany pod skórę.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania monitorowane są różne aspekty zdrowia pacjenta, takie jak liczba krwawień, w tym krwawień spontanicznych i stawowych, oraz stan zdrowia stawów.

    Oceniane są również reakcje na miejscu wstrzyknięcia oraz wszelkie zdarzenia niepożądane, w tym reakcje alergiczne.

  4. Krok 4

    Długoterminowa obserwacja

    Badanie obejmuje długoterminową obserwację, która trwa do 7 lat. W tym czasie regularnie oceniane są wyniki zdrowotne pacjenta, w tym zmiany w wynikach badań fizykalnych i oznaczeniach laboratoryjnych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w maju 2030 roku. Po zakończeniu badania pacjent zostanie poinformowany o wynikach i dalszych krokach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć historii obecności inhibitora czynnika VIII. Oznacza to, że poziom inhibitora musi być mniejszy niż 0,6 BU/mL. Inhibitor to substancja, która może zmniejszać skuteczność leczenia.
  • Pacjent musi otrzymywać profilaktykę witaminą K zgodnie z lokalnymi standardami. Profilaktyka to zapobieganie chorobom lub ich powikłaniom.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną ciężką wrodzoną hemofilię A. Oznacza to, że poziom czynnika VIII we krwi jest mniejszy niż 1%. Czynnik VIII to białko, które pomaga w krzepnięciu krwi.
  • Podczas dwutygodniowego okresu badań przesiewowych pacjent musi mieć negatywny wynik testu na obecność inhibitora czynnika VIII, co oznacza poziom mniejszy niż 0,6 BU/mL.
  • Pacjent musi być wcześniej nieleczony lub minimalnie leczony. Oznacza to, że może mieć maksymalnie 5 dni leczenia związanego z hemofilią, takiego jak leczenie osoczem, rekombinowanym czynnikiem VIII, świeżo mrożonym osoczem, krioprecypitatem lub pełną krwią.
  • Pacjent musi mieć dokumentację dotyczącą szczegółów leczenia związanego z hemofilią od urodzenia oraz dokumentację dotyczącą epizodów krwawienia od urodzenia.
  • Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej hemofilii A, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Hemofilia A to choroba, która wpływa na zdolność krwi do krzepnięcia.
  • Kobiety nie mogą brać udziału w badaniu. Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Badanie jest przeznaczone dla dzieci w wieku od 2 lat.
  • Osoby, które nie są częścią określonej grupy klinicznej, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Badanie jest przeznaczone dla osób z określonymi cechami klinicznymi.
  • Osoby, które należą do szczególnie wrażliwych grup, mogą być wykluczone z badania. Obejmuje to osoby, które mogą być bardziej narażone na ryzyko związane z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Emicizumab to lek stosowany w leczeniu hemofilii A, który pomaga zapobiegać krwawieniom. Działa poprzez naśladowanie działania naturalnego białka, które jest nieobecne lub nie działa prawidłowo u osób z hemofilią A. Emicizumab podaje się podskórnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany pod skórę. W badaniu klinicznym ocenia się jego skuteczność, bezpieczeństwo oraz sposób, w jaki organizm przetwarza i reaguje na ten lek u dzieci od urodzenia do 12 miesiąca życia, które nie mają inhibitorów.

Co już wiadomo o tej terapii

Emicizumab – Emicizumab jest lekiem podawanym podskórnie, stosowanym w leczeniu hemofilii A u pacjentów od urodzenia do 12 miesiąca życia, którzy nie mają inhibitorów. Obecnie znajduje się w fazie IIIb badań klinicznych, co oznacza, że jest w zaawansowanym etapie oceny skuteczności i bezpieczeństwa. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest zapobieganie krwawieniom u pacjentów z hemofilią A. Działa poprzez wiązanie czynników krzepnięcia, co pomaga w normalizacji procesu krzepnięcia krwi. Klasyfikowany jest jako lek przeciwkrwotoczny.

Badane choroby

Hemofilia A – Jest to choroba genetyczna, która powoduje zaburzenia krzepnięcia krwi. Osoby z hemofilią A mają niedobór czynnika VIII, co prowadzi do trudności w zatrzymywaniu krwawień. Krwawienia mogą występować spontanicznie lub po urazach, a najczęściej dotyczą stawów i mięśni. Choroba może prowadzić do uszkodzeń stawów i przewlekłego bólu, jeśli krwawienia nie są odpowiednio kontrolowane. Hemofilia A jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Regularne monitorowanie i odpowiednia opieka medyczna są kluczowe dla zarządzania objawami tej choroby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-505964-13-00Kod protokołuMO41787Planowana liczba uczestników65 osóbSponsorF. Hoffmann-La Roche AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).