Badanie bezpieczeństwa i skuteczności leku DYNE-101 u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1 (DM1)
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy, Holandia, Francja
To badanie koncentruje się na osobach z dystrofią miotoniczną typu 1, schorzeniu genetycznym powodującym postępujące osłabienie mięśni i trudności w ich rozluźnieniu po użyciu. Badanie testuje nowy lek o nazwie DYNE-101, który podawany jest dożylnie.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić osoby w wieku 18-50 lat (grupa MAD) lub 18-65 lat (grupa rozszerzona). Uczestnicy muszą mieć potwierdzoną diagnozę DM1 z więcej niż 100 powtórzeniami trójnukleotydowymi w badaniu genetycznym. Pierwsze objawy mięśniowe musiały pojawić się w wieku 12 lat lub później. Wymagana jest sztywność mięśniowa z czasem otwierania dłoni wynoszącym co najmniej 2 sekundy. Siła chwytu dłoni i siła kostek muszą wynosić między 20% a 80% normy dla wieku, płci i wzrostu. Pacjenci muszą być w stanie ukończyć test chodzenia, wspinać się po schodach istawać z pozycji siedzącej bez pomocy sprzętu (dozwolone są stabilizatory kostek).
Kryteria wykluczenia: Wiek poniżej 18 lub powyżej 65 lat, niemożność wyrażenia świadomej zgody, ciąża lub karmienie piersią, udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, historia poważnych reakcji alergicznych na leki, istotne problemy z sercem, wątrobą lub nerkami, aktywne infekcje, zaburzenia krzepnięcia krwi, nadużywanie alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatniego roku.
Cel badania: Badanie ocenia bezpieczeństwo i tolerancję wielokrotnych dawek DYNE-101. Sprawdza również, jak lek wpływa na tkankę mięśniową u osób z dystrofią miotoniczną typu 1. Uczestnicy przechodzą różne testy siły i funkcji mięśni, w tym testy siły chwytu dłoni i zdolności chodzenia. Przeprowadzane są również pobieranie próbek tkanki mięśniowej w celu oceny wpływu leku na komórki mięśniowe.
Badany lek: DYNE-101 to eksperymentalne przeciwciało podawane dożylnie, które jest zaprojektowane tak, aby celować w tkankę mięśniową u osób z DM1. Lek jest obecnie testowany pod kątem bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności w leczeniu objawów mięśniowych.
Badanie leku ATX-01 dla dorosłych w wieku 18-64 lat z dystrofią miotoniczną typu 1 (DM1)
Badanie prowadzone w: Włochy, Holandia, Francja, Hiszpania
To badanie kliniczne ocenia nowy lek o nazwie ATX-01, będący syntetycznym oligonukleotydem antysensownym, czyli rodzajem materiału genetycznego zaprojektowanego do celowania w specyficzne cząsteczki w organizmie.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć między 18 a 64 lata, potwierdzoną diagnozę DM1 z więcej niż 150 powtórzeniami w genie DMPK. Muszą być w stanie przejść lub przebiec 10 metrów bez pomocy urządzeń takich jak laski (dozwolone są ortezy stawu skokowego). Wymagana jest miotonia uchwytu, co oznacza, że mięśnie dłoni potrzebują więcej niż 3 sekund na rozluźnienie po ściśnięciu. Wskaźnik masy ciała (BMI) musi być mniejszy niż 35. Uczestnicy muszą być w stanie przejść biopsję mięśni zgodnie z harmonogramem badania.
Kryteria wykluczenia: Osoby, które nie mają dystrofii miotonicznej typu 1, nie mogą uczestniczyć. Uczestnicy muszą być pełnoletni (18 lat lub więcej). Wykluczone są osoby z grup szczególnie wrażliwych, które mogą być narażone na większe ryzyko szkody lub wykorzystania.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji ATX-01 u dorosłych z klasyczną dystrofią miotoniczną typu 1. Prowadzone jest w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Badanie obejmuje zarówno pojedyncze, jak i wielokrotne dawki leku podawane dożylnie. Regularne monitorowanie zapewnia bezpieczeństwo uczestników i obserwację wszelkich efektów leczenia.
Badany lek: ATX-01 to eksperymentalny lek podawany dożylnie, obecnie testowany w badaniach fazy 1/2a pod kątem jego bezpieczeństwa i skuteczności w leczeniu DM1. Jest zaprojektowany do modyfikowania specyficznych szlaków zaangażowanych w proces chorobowy.
Badanie bezpieczeństwa leku VX-670 dla dorosłych z dystrofią miotoniczną typu 1
Badanie prowadzone w: Niemcy, Francja, Włochy, Holandia, Hiszpania, Belgia
To badanie kliniczne ocenia nowy lek o nazwie VX-670, który jest podawany jako roztwór do wstrzykiwań lub infuzji. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji tego leczenia u dorosłych z dystrofią miotoniczną typu 1.
Kryteria włączenia: Pacjent musi mieć wskaźnik masy ciała (BMI) poniżej 35,0 kg/m² i ważyć więcej niż 40 kg. Wiek powinien wynosić od 18 do 64 lat. Zarówno mężczyźni, jak i kobiety mogą uczestniczyć, w tym kobiety w wieku rozrodczym, jeśli lokalne przepisy na to pozwalają. Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę dystrofii miotonicznej typu 1 z objawami rozpoczynającymi się po 1. roku życia i pozytywnym testem genetycznym pokazującym powtórzenie CTG wynoszące co najmniej 100. W części B badania pacjent musi być w stanie przejść 10 metrów bez pomocy, chociaż może używać ortez lub podobnego urządzenia w razie potrzeby. W części B pacjent musi wykazywać oznaki miotonii, co oznacza, że mięśnie potrzebują dłuższego czasu na rozluźnienie po skurczu (czas HOT powinien wynosić 2 sekundy lub więcej). Siła chwytu dłoni musi wynosić od 20% do 80% oczekiwanej siły.
Kryteria wykluczenia: Osoby, które nie mają dystrofii miotonicznej typu 1, nie mogą uczestniczyć. Uczestnicy muszą być w określonym przedziale wiekowym. Osoby uważane za część wrażliwej populacji, takie jak te niezdolne do wyrażenia świadomej zgody, nie są włączane.
Cel badania: Badanie jest podzielone na dwie części. W pierwszej części uczestnicy otrzymają pojedyncze dawki VX-670, aby określić, jak dobrze jest tolerowany. W drugiej części zostaną podane zarówno pojedyncze, jak i wielokrotne dawki w celu dalszej oceny bezpieczeństwa i tolerancji. Niektórzy uczestnicy otrzymają placebo w celu porównania efektów VX-670. Przez cały okres badania uczestnicy będą ściśle monitorowani pod kątem wszelkich skutków ubocznych lub zmian w ich zdrowiu.
Badany lek: VX-670 to eksperymentalny lek badany pod kątem jego potencjału w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1. Badanie ma na celu ocenę, jak bezpieczny i tolerowany jest ten lek po podaniu w pojedynczych i wielokrotnych dawkach dorosłym z DM1.
Badanie dożylnego AOC 1001 w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1
Badanie prowadzone w: Włochy, Niemcy, Holandia, Francja, Hiszpania, Dania
To badanie koncentruje się na dystrofii miotonicznej typu 1, dziedzicznym schorzeniu mięśni powodującym postępujące osłabienie mięśni i wpływającym na wiele układów organizmu. Badanie testuje lek o nazwie AOC 1001, który jest podawany przez infuzję dożylną.
Kryteria włączenia: Musi być w stanie udzielić pisemnej zgody na udział w badaniu. Jeśli uczestnik jest niepełnoletni (poniżej 18 lat), jego opiekun prawny musi również wyrazić zgodę. Musi wcześniej uczestniczyć w badaniu AOC 1001 i pomyślnie ukończyć wszystkie wymagane leczenia i wizyty kontrolne. Musi prawidłowo przestrzegać wszystkich zasad i wymagań poprzedniego badania, zgodnie z oceną lekarza prowadzącego badanie. Może być dzieckiem (w wieku 2-11 lat) lub młodzieżą (w wieku 12-17 lat).
Kryteria wykluczenia: Wiek poniżej 18 lub powyżej 65 lat, brak potwierdzonej diagnozy genetycznej dystrofii miotonicznej typu 1, ciąża lub karmienie piersią, udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, historia poważnych reakcji alergicznych na leki, istotne problemy z sercem, wątrobą lub nerkami, niekontrolowane wysokie ciśnienie krwi, aktywne infekcje wymagające leczenia, poważny zabieg chirurgiczny w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania, nadużywanie narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku, schorzenia psychiczne, które mogłyby zakłócić udział w badaniu.
Cel badania: Celem tego badania jest ocena, jak bezpieczne i dobrze tolerowane jest AOC 1001 jako długoterminowe leczenie dla osób z dystrofią miotoniczną typu 1. Jest to badanie kontynuacyjne, co oznacza, że następuje po wcześniejszych badaniach z tym samym lekiem. Badanie jest "otwarte", co oznacza, że wszyscy uczestnicy otrzymają aktywny lek i nie ma grupy placebo. Okres leczenia może trwać do 48 tygodni, podczas których uczestnicy otrzymają wiele dawek badanego leku przy jednoczesnym monitorowaniu wszelkich efektów lub skutków ubocznych.
Badany lek: AOC 1001 to eksperymentalny lek podawany przez wstrzyknięcie dożylne. Jest badany jako potencjalne leczenie dla pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1. Lek jest zaprojektowany tak, aby pomóc w rozwiązaniu podstawowej przyczyny choroby i jest oceniany pod kątem jego długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności VX-670 dla dorosłych z dystrofią miotoniczną typu I
Badanie prowadzone w: Niemcy, Francja, Włochy, Holandia, Hiszpania, Belgia
To badanie kliniczne koncentruje się na badaniu długoterminowych efektów leczenia o nazwie VX-670 dla osób z dystrofią miotoniczną typu I. Leczenie VX-670 jest podawane jako roztwór do wstrzykiwań lub infuzji, co oznacza, że jest podawane bezpośrednio do krwiobiegu przez żyłę.
Kryteria włączenia: Osoba musi mieć dystrofię miotoniczną (znaną również jako DM1). Osoba lub ktoś, kto może jej pomóc, jeśli nie może pisać, musi podpisać i datować formularz zgody. Osoba musi ukończyć poprzednie badanie z lekiem VX-670. W określonej części poprzedniego badania musiała otrzymać co najmniej dwie dawki badanego leku. Osoba musi być chętna i w stanie uczestniczyć w zaplanowanych wizytach, przestrzegać planu leczenia, przestrzegać zasad badania, poddawać się testom bezpieczeństwa, przestrzegać wytycznych dotyczących zapobiegania ciąży i uczestniczyć w innych procedurach badania. Zarówno mężczyźni, jak i kobiety mogą uczestniczyć w badaniu.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy nie mają dystrofii miotonicznej, nie mogą uczestniczyć. Pacjenci, którzy nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć. Pacjenci, którzy są częścią wrażliwej populacji, nie mogą uczestniczyć.
Cel badania: Celem tego badania jest ocena, jak bezpieczny i dobrze tolerowany jest VX-670 dla pacjentów przez dłuższy okres. Uczestnicy badania otrzymają leczenie i będą monitorowani pod kątem wszelkich skutków ubocznych lub zmian w ich zdrowiu. Badanie sprawdzi również, jak organizm przetwarza leczenie i jego wpływ na chorobę. Obejmuje to sprawdzanie wszelkich zmian w tkance mięśniowej oraz obecności leczenia we krwi i mięśniach.
Badany lek: VX-670 to lek badany pod kątem jego potencjału w pomocy osobom z dystrofią miotoniczną typu I. Ten lek jest testowany, aby sprawdzić, czy jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez długi okres. Badacze sprawdzają również, jak organizm przetwarza lek i jak wpływa na organizm.
Badanie AOC 1001 w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1 u pacjentów
Badanie prowadzone w: Włochy, Dania, Niemcy, Irlandia, Holandia, Francja, Hiszpania
To badanie kliniczne testuje nowy lek o nazwie AOC 1001, który jest podawany jako roztwór przez infuzję dożylną. AOC 1001 to specjalny rodzaj leku, który łączy humanizowane przeciwciało z małym fragmentem materiału genetycznego zaprojektowanego do celowania i zmniejszania skutków choroby.
Kryteria włączenia: Wiek od 16 do 65 lat (lub od 18 do 65 lat w Danii i Niemczech). Kliniczna i genetyczna diagnoza dystrofii miotonicznej typu 1. Oznacza to posiadanie specyficznej zmiany genetycznej zwanej długością powtórzenia CTG wynoszącą 100 lub więcej. Zdolność do samodzielnego chodzenia przez co najmniej 10 metrów podczas badań przesiewowych. Można używać podpór, takich jak ortezy lub stabilizatory kostek, jeśli są potrzebne.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy mają inne schorzenie niż dystrofia miotoniczna typu 1, nie mogą uczestniczyć. Osoby spoza określonego przedziału wiekowego dla badania są wykluczone. Osoby niebędące częścią określonych grup badania klinicznego są wykluczone. Osoby uważane za część wrażliwej populacji są wykluczone. Termin ten odnosi się do grup osób, które mogą być narażone na większe ryzyko szkody lub wykorzystania, takich jak dzieci, kobiety w ciąży lub osoby z pewnymi niepełnosprawnościami.
Cel badania: Celem badania jest ocena skuteczności AOC 1001 w poprawie funkcji dłoni u osób z dystrofią miotoniczną typu 1. Uczestnicy badania otrzymają albo leczenie AOC 1001, albo placebo, które jest substancją bez aktywnego leku. Badanie potrwa 54 tygodnie, podczas których uczestnicy będą mieli regularne wizyty w celu monitorowania ich postępów i oceny wszelkich zmian w ich stanie. Badacze skoncentrują się na pomiarze zmian w funkcji dłoni, a także innych aspektach siły mięśniowej i codziennych aktywności.
Badany lek: AOC 1001 to eksperymentalny lek podawany dożylnie, obecnie badany pod kątem jego skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1. Znajduje się w fazie 3 badań klinicznych i jest oceniany pod kątem jego zdolności do poprawy funkcji dłoni i innych aspektów funkcji mięśniowej u pacjentów z tym schorzeniem.
Podsumowanie
Obecnie prowadzonych jest 7 badań klinicznych dotyczących leczenia dystrofii miotonicznej typu 1. Większość badań koncentruje się na testowaniu nowych, eksperymentalnych leków podawanych dożylnie, które mają na celu poprawę funkcji mięśni i jakości życia pacjentów.
Badania są prowadzone w wielu krajach europejskich, przy czym największa liczba badań odbywa się we Francji, Włoszech, Hiszpanii, Holandii i Niemczech. Niektóre badania są również prowadzone w Belgii, Danii i Irlandii. Kilka leków jest testowanych w różnych fazach badań klinicznych – od wczesnych badań bezpieczeństwa (faza 1/2) do zaawansowanych badań skuteczności (faza 3).
Wśród badanych leków znajdują się nowe, eksperymentalne terapie takie jak DYNE-101, ATX-01, VX-670 i AOC 1001, które wykorzystują zaawansowane technologie molekularne do celowania w podstawowe przyczyny choroby. Jedno z badań testuje również metforminę, lek powszechnie stosowany w leczeniu cukrzycy, pod kątem jego potencjalnego zastosowania w poprawie funkcji mięśni u pacjentów z dystrofią miotoniczną.
Wszystkie badania kładą duży nacisk na monitorowanie bezpieczeństwa uczestników i przeprowadzają szczegółowe oceny funkcji mięśni, w tym testy siły chwytu, zdolności chodzenia i innych aspektów aktywności fizycznej. Większość badań wymaga regularnych wizyt kontrolnych i szczegółowych badań, w tym biopsji mięśni, co pozwala na dokładną ocenę wpływu leczenia na tkankę mięśniową.
Belgia
