Badanie nad zastosowaniem Denosumabu w leczeniu dysplazji włóknistej/zespołu McCune'a-Albrighta u dorosłych
Badanie prowadzone w: Holandia
To badanie kliniczne ma na celu zbadanie wpływu leku o nazwie Denosumab na schorzenie znane jako dysplazja włóknista/zespół McCune'a-Albrighta u dorosłych. Dysplazja włóknista to rzadkie zaburzenie kości, w którym prawidłowa tkanka kostna zostaje zastąpiona tkanką włóknistą, co prowadzi do bólu i złamań. Zespół McCune'a-Albrighta to zaburzenie genetyczne wpływające na kości, skórę i kilka tkanek wytwarzających hormony.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Potwierdzona diagnoza dysplazji włóknistej/zespołu McCune'a-Albrighta z zamkniętymi płytkami wzrostowymi (wiek powyżej 18 lat)
- Ból w obszarze dotkniętym dysplazją włóknistą, który nie ustępuje przy standardowym leczeniu przeciwbólowym i nie wynika z problemów mechanicznych, takich jak możliwe złamanie
- Nasilenie bólu wynoszące co najmniej 4 punkty w skali wzrokowo-analogowej (VAS), która mierzy intensywność bólu
- Zwiększona aktywność w dotkniętym obszarze kości, którą można zidentyfikować poprzez podwyższony poziom określonych markerów we krwi lub zwiększoną aktywność widoczną w specjalistycznych badaniach obrazowych
- Prawidłowy poziom wapnia, hormonu przytarczyc i witaminy D w organizmie (dopuszczalne jest przyjmowanie suplementów witaminy D)
- Dobry stan zdrowia jamy ustnej z przeglądem stomatologicznym wykonanym w ciągu ostatnich 12 miesięcy
Główne kryteria wykluczenia z badania:
- Ciąża lub karmienie piersią
- Poważne problemy z nerkami
- Historia reakcji alergicznych na badany lek
- Niedawne przyjmowanie określonych leków wpływających na zdrowie kości
- Inne poważne schorzenia, które mogłyby zakłócić przebieg badania
- Niemożność przestrzegania procedur badania lub uczestniczenia w wizytach kontrolnych
Cel badania:
Głównym celem badania jest ocena, jak Denosumab wpływa na poziom bólu u pacjentów z tym schorzeniem. Uczestnicy będą otrzymywać Denosumab w postaci wstrzyknięć podskórnych, co oznacza, że lek jest podawany pod skórę. Badanie obejmuje również grupę placebo do porównania.
Przebieg badania:
Badanie będzie trwało do 12 miesięcy, podczas których uczestnicy otrzymają dwa wstrzyknięcia w ciągu pierwszych sześciu miesięcy. Badanie oceni wpływ Denosumabu na ból poprzez porównanie wyników bólu przed i po leczeniu. Dodatkowo będą analizowane inne czynniki, takie jak jakość życia, aktywność fizyczna i stosowanie leków przeciwbólowych.
W trakcie badania uczestnicy przejdą różne oceny, w tym wypełnienie kwestionariuszy i wykonanie badań obrazowych, aby monitorować zmiany w ich stanie. Badanie ma na celu dostarczenie cennych informacji na temat skuteczności Denosumabu w kontrolowaniu bólu i poprawie jakości życia osób z dysplazją włóknistą/zespołem McCune'a-Albrighta.
Badany lek:
Denosumab to lek badany pod kątem jego potencjału w leczeniu tego schorzenia u dorosłych. Jest to przeciwciało monoklonalne, które działa poprzez hamowanie białka zwanego RANKL, zaangażowanego w tworzenie i funkcjonowanie osteoklastów – komórek odpowiedzialnych za resorpcję kości. Lek ten jest obecnie stosowany głównie w schorzeniach związanych z utratą masy kostnej.
Podsumowanie
Obecnie dostępne jest jedno aktywne badanie kliniczne dotyczące choroby Albrighta, prowadzone w Holandii. Badanie koncentruje się na ocenie skuteczności Denosumabu w łagodzeniu bólu u dorosłych pacjentów z dysplazją włóknistą/zespołem McCune'a-Albrighta. To badanie może potencjalnie prowadzić do lepszych opcji leczenia dla osób dotkniętych tym rzadkim schorzeniem, szczególnie w zakresie kontroli bólu i poprawy jakości życia. Warto zauważyć, że badanie skupia się na pacjentach dorosłych z zamkniętymi płytkami wzrostowymi, u których standardowe leczenie przeciwbólowe nie przynosi wystarczającej ulgi.
Holandia