Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Zastosowanie revumenibu, cytarabiny i fludarabiny u dzieci z nawrotową lub oporną ostrą białaczką szpikową

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badania dotyczą osób cierpiących na ostra białaczka szpikowa, czyli rodzaj nowotworu krwi i szpiku kostnego. Analizowane są konkretne podtypy tej choroby, które charakteryzują się występowaniem określonych zmian genetycznych, takich jak KMT2A-r, NUP98-r lub NPM1-mut. Choroba ta dotyczy pacjentów, u których leczenie nie przyniosło oczekiwanych rezultatów lub nastąpił nawrót choroby.

Celem badania jest ocena skuteczności połączenia nowych leków z dotychczas stosowaną chemioterapią. W trakcie badania stosowane są leki o nazwach revumenib, cytarabina oraz fludarabina. Pacjenci będą otrzymywać te substancje w ramach określonych cykli leczenia, które obejmują podawanie leków drogą dożylną oraz doustną w formie tabletek lub płynu.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Po przystąpieniu do badania, proces rozpoczyna się od podania chemioterapii, która polega na podaniu leków dożylnie (poprzez wenę).

    Stosowane leki w ramach chemioterapii to fludarabina w dawce 30 mg/m2 (miligramów na metr kwadrat powierzchni ciała) oraz cytarabina w dawce 2000 mg/m2.

  2. Krok 2

    Łączenie leków

    Podczas trwania cykli leczenia, do chemioterapii dołączany jest lek revumenib.

    Lek revumenib jest przyjmowany w formie doustnej, co może odbywać się poprzez przyjmowanie tabletek lub roztworu do picia w dawce 540 mg.

  3. Krok 3

    Cykle leczenia

    Leczenie realizowane jest w formie cykli, które mogą trwać do dwóch cykli revumenibu w połączeniu z chemioterapią fludarabiną i cytarabiną.

Kto może wziąć udział w badaniu?

14 kryteriów

  • Pacjent musi mieć od 30 dni do 18 lat w momencie przystąpienia do badania.
  • Pacjent musi wykazywać dobrą sprawność fizyczną, mierzoną za pomocą skali Lansky lub Karnofsky (są to specjalne skale oceniające, jak bardzo choroba ogranicza codzienne czynności i zdolność pacjenta do samodzielnego funkcjonowania).
  • Choroba w ośrodkowym układzie nerwowym (mózg i rdzeń kręgowy) może występować w stadium CNS1, CNS2 lub CNS3, pod warunkiem bracia braku objawów neurologicznych, takich jak porażenie nerwu twarzowego, problemy ze wzrokiem lub zaburzenia pracy przysadki.
  • Pacjent musi być w pełni zregenerowany po ostrych działaniach toksycznych (silnych skutkach ubocznych) wszystkich poprzednich terapii przeciwnowotworowych.
  • Pacjent musi posiadać odpowiednią wydolność nerek, wątroby oraz serca.
  • Choroba musi być typu ostra białaczka szpikowa (nowotwór krwi) z konkretnymi zmianami genetycznymi: KMT2A-r, NUP98-r lub NPM1-mut.
  • Choroba musi mieć charakter oporny (nie reaguje na leczenie) lub nawrotowy (powróciła po okresie poprawy).
  • Od ostatniej terapii przeciwnowotworowej (np. chemioterapii) musi minąć co najmniej 21 dni.
  • Od przeszczepu szpiku kostnego lub komórek macierzystych od dawcy musi minąć co najmniej 84 dni i nie może występować choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (stan, w którym komórki dawcy atakują organizm biorcy), z wyjątkiem łagodnej postaci zmian skórnych leczonych miejscowo.
  • W przypadku stosowania infuzji limfocytów od dawcy (podania komórek odpornościowych dawcy) lub innych terapii komórkowych, od ich zakończenia musi minąć co najmniej 28 dni.
  • Wymagana jest pisemna i dobrowolna zgoda rodziców lub opiekunów prawnych na udział w badaniu oraz przetwarzanie danych i materiałów biologicznych.
  • Pacjent i opiekunowie muszą być w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt oraz innych zasad badania.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego wykonanego w ciągu 10 dni przed rozpoczęciem leczenia.
  • Liczba białych krwinek (komórek odpornościowych we krwi) musi być niższa niż 25 000 na mikrolitr przed przystąpieniem do badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

20 kryteriów

  • Pacjenci, u których choroba znajduje się wyłącznie poza szpikiem kostnym (czyli poza miejscem, gdzie powstaje krew).
  • Osoby, które w tej chwili biorą udział w innym badaniu klinicznym i przyjmują inny eksperymentalny lek.
  • Pacjenci przyjmujący leki zapobiegające chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi (stan, w którym komórki przeszczepione atakują organizm biorcy) lub odrzucaniu narządu, takie jak cyklosporyna lub takrolimus.
  • Osoby z aktywną chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (z wyjątkiem łagodnych zmian skórnych stopnia 1).
  • Pacjenci przyjmujący silne leki hamujące enzym CYP3A4 (jest to białko w organizmie odpowiedzialne za przetwarzanie wielu leków), z wyjątkiem konkretnych leków przeciwgrzybiczych wymienionych w badaniu.
  • Osoby przyjmujące leki pobudzające działanie enzymu CYP3A4 w trakcie badania lub na 14 dni przed rozpoczęciem stosowania leku badanego.
  • Pacjenci stosujący leki, które mogą wpływać na rytm serca (wydłużać tzw. odstęp QT, co jest mierzalnym czasem pracy elektrycznej serca).
  • Osoby posiadające rzadkie zespoły genetyczne, takie jak zespół Blooma, ataksja-teleangiektazja, anemia Fanconiego, zespół Kostmanna, zespół Schwachmana lub inne choroby prowadzące do niewydolności szpiku kostnego.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Pacjenci, którzy kiedykolwiek wcześniej przyjmowali lek revumenib lub inne leki z grupy inhibitorów meniny (substancje blokujące konkretne białko w komórkach nowotworowych).
  • Kobiety i mężczyźni, którzy mogą mieć dzieci, a nie stosują skutecznej antykoncepcji (metod zapobiegania ciąży).
  • Pacjenci, u których w badaniu EKG stwierdzono wydłużony odstęp QT (parametr wskazujący na specyficzne zaburzenia rytmu serca).
  • Osoby uczulone na substancję czynną leku lub inne składniki użyte do jego produkcji.
  • Pacjenci z potwierdzoną, aktywną i niekontrolowaną infekcją (zakażeniem) w momencie rozpoczynania badania.
  • Osoby z zespołem Downa.
  • Pacjenci, u których nowotwór rozwinął się jako wtórna białaczka po wcześniejszym leczeniu innego rodzaju raka za pomocą chemioterapii cytotoksycznej (silnych leków niszczących komórki nowotworowe).
  • Osoby ze stwierdzonym częściowym powieleniem genu KMT2A (nieprawidłowość w budowie materiału genetycznego).
  • Pacjenci z rozpoznaną białaczką o mieszanym pochodzeniu komórkowym (typ nowotworu, w którym komórki mają cechy różnych rodzajów białaczek).
  • Osoby z historią wrodzonego wydłużonego odstępu QT, niewydolności serca (osłabionej zdolności serca do pompowania krwi) lub niekontrolowanej arytmii (nieregularnego bicia serca) w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Pacjenci z problemami w górnym odcinku przewodu pokarmowego, które mogą wpływać na to, jak organizm wchłania leki przyjmowane doustnie.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Cytarabine

    podawany jest dożylnie i jest to lek stosowany w chemioterapii, który ma na celu zwalczanie komórek nowotworowych.

  • Revumenib

    jest lekiem podawanym doustnie w formie tabletek lub roztworu, który jest badany jako element terapii łączonej w celu leczenia określonych rodzajów białaczki ostrej.

  • Fludarabina

    podawana jest dożylnie i stanowi część schematu chemioterapii mającego na celu zwalczanie choroby nowotworowej.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Cytarabine

    Ten lek stosowany w postaci podawania dożylnego, który jest powszechnie znanym środkiem w leczeniu nowotworów krwi. Należy on do grupy leków cytostatycznych, które działają poprzez uszkadzanie materiału genetycznego dzielących się komórek nowotworowych, co uniemożliwia im dalszy wzrost. Jest to kluczowy element terapii wielu rodzajów białaczek.

  • Revumenib

    Jest to nowoczesny lek otrzymujący status leku sierocego, podawany doustnie w formie tabletek lub roztworu. Jako inhibitor białka meniny, działa on bezpośrednio na mechanizmy sterujące wzrostem komórek nowotworowych u osób z konkretnymi mutacjami genetycznymi. Badany jest głównie w celu leczenia trudnych przypadków ostrej białaczki szpikowej u dzieci.

  • Fludarabine

    Ten lek cytostatyczny podawany jest dożylnie i jest powszechnie stosowany w leczeniu różnych chorób układu krwiotwórczego. Jego mechanizm polega na blokowaniu procesów niezbędnych komórkom nowotworowym do kopiowania swojego DNA, co prowadzi do ich obumierania. Jest to sprawdzony środek wspomagający walkę z agresywnymi typami białaczek.

Badane choroby

Ostra białaczka szpikowa - Jest to nowotwór krwi i szpiku kostnego, który rozwija się, gdy organizm produkuje zbyt wiele nienormalnych komórek białych. Te nieprawidłowe komórki nie mogą pełnić swoich funkcji i zamiast tego wypierają zdrowe elementy krwi. Choroba postępuje szybko, co prowadzi do zaburzeń w produkcji czerwonych krwinek, płytek krwi oraz zdrowych białych krwinek. W miarę rozwoju schorzenia, organizm ma coraz większe trudności z prawidłowym krążeniem i odpornością. Proces ten dotyczy bezpośrednio szpiku kostnego, gdzie powstają nowe komórki krwi.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-521390-14-00Kod protokołuSTRIVEPlanowana liczba uczestników31 osóbSponsorPediatric Research International GmbH

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).